Proceso de aprobación de medicamentos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. y #039;

¿Qué es un medicamento, según lo define la FDA?

Un medicamento es cualquier producto destinado al uso en el diagnóstico, cura, mitigación, tratamiento
o prevención de enfermedades y tiene como objetivo afectar la estructura o cualquier función del cuerpo.

Preclínico

Fase de descubrimiento y selección del patrocinador del medicamento:

El patrocinador del medicamento desarrolla un nuevo compuesto farmacológico y busca que la FDA lo apruebe para su venta en los Estados Unidos.

• Animales probados: El patrocinador debe probar la toxicidad del nuevo medicamento en animales. Se utilizan múltiples especies para recopilar información básica sobre la seguridad y eficacia del compuesto que se está investigando.
• Solicitud IND: El patrocinador envía una solicitud de nuevo fármaco en investigación a la FDA en función de los resultados de las pruebas iniciales. Esta aplicación incluye la composición del medicamento y las especificaciones de fabricación y ofrece un plan para probar el medicamento en humanos.

Revisión del IND: La FDA revisa el IND para garantizar que los estudios propuestos, generalmente denominados ensayos clínicos, no expongan a sujetos humanos a un riesgo irrazonable de sufrir daños. La FDA también verifica que exista un consentimiento informado adecuado y protecciones para los sujetos humanos.

Clínico

Estudios/ensayos clínicos del patrocinador del medicamento:

• Fase 1 (20-80 voluntarios sanos): El número típico de voluntarios sanos utilizados en la Fase 1; Esta fase enfatiza la seguridad. El objetivo en esta fase es determinar cuáles son los efectos secundarios más frecuentes del fármaco y, a menudo, cómo se metaboliza y excreta.
• Fase 2 (cientos de pacientes): El número típico de pacientes utilizados en la Fase 2; Esta fase enfatiza la efectividad. El objetivo es obtener datos preliminares sobre si el fármaco funciona en personas que padecen una determinada enfermedad o afección. En los ensayos controlados, los pacientes que reciben el fármaco se comparan con pacientes similares que reciben un tratamiento diferente, normalmente un placebo o un fármaco diferente. Se continúa evaluando la seguridad y se estudian los efectos secundarios a corto plazo.Al final de la Fase 2, la FDA y los patrocinadores discuten cómo se llevarán a cabo los estudios a gran escala en la Fase 3.
• Fase 3 (miles de pacientes): El número típico de pacientes utilizados en la Fase 3. Estos estudios recopilan más información sobre seguridad y eficacia, estudian diferentes poblaciones y diferentes dosis, y usan el medicamento en combinación con otros medicamentos.

El requisito de la FDA sobre la cantidad de pacientes necesarios para realizar un estudio/ensayo cambia según el tamaño de la población de pacientes que se estudia. Para los estudios/ensayos sobre trastornos hemorrágicos, los recuentos se reducen significativamente y, en ocasiones, pueden ser menos de 10 pacientes para los ensayos de Fase I. En la Fase III, los ensayos pueden incluir a más de 100 personas.A 
El objetivo: Disponer de un tamaño de muestra estadísticamente relevante del que sacar conclusiones.
Por ejemplo, 200 participantes en un estudio de hemofilia son 1% de la población con hemofilia de EE. UU., mientras que 1% de la población diabética de EE. UU. en un estudio de diabetes equivaldría a 291 000 participantes.

Revisión de acuerdos de confidencialidad

Revisión de la solicitud de nuevo medicamento de la FDA:

• Reunión de revisión: La FDA se reúne con un patrocinador de medicamentos antes de presentar una solicitud de medicamento nuevo.
• Solicitud de NDA: El patrocinador del medicamento solicita formalmente a la FDA que apruebe un medicamento para su comercialización en los Estados Unidos mediante la presentación de una NDA. Una NDA incluye todos los datos y análisis de los datos de animales y humanos, así como información sobre cómo se comporta el medicamento en el cuerpo y cómo se fabrica.
• Solicitud revisada: Después de recibir una NDA, la FDA tiene 60 días para decidir si la presenta para que pueda ser revisada. Si la FDA presenta la NDA, se asigna un equipo de revisión de la FDA para evaluar la investigación del patrocinador sobre la seguridad y eficacia del medicamento.
• Etiquetado de medicamentos: La FDA revisa el etiquetado profesional del medicamento y garantiza que se comunique la información adecuada a los profesionales de la salud y a los consumidores.
• Inspección de instalaciones: La FDA inspecciona las instalaciones donde se fabricará el medicamento.
• Aprobación de medicamentos: Los revisores de la FDA aprobarán la solicitud o emitirán una carta de respuesta completa, que describirá las deficiencias específicas que la agencia ha identificado en una solicitud.

Postcomercialización

Sistemas de evaluación de riesgos posteriores a la aprobación de la FDA:

• Fase 4: Debido a que no es posible predecir todos los efectos de un medicamento durante los ensayos clínicos, es fundamental monitorear las cuestiones de seguridad después de que los medicamentos salen al mercado. La función del sistema de seguridad poscomercialización de la FDA está destinada a detectar eventos adversos inesperados graves y tomar medidas definitivas cuando sea necesario. Una vez que la FDA aprueba un medicamento, comienza la etapa de seguimiento poscomercialización. El patrocinador (normalmente el fabricante) debe enviar actualizaciones periódicas de seguridad a la FDA. El sistema voluntario MedWatch de la FDA facilita a los médicos y consumidores informar eventos adversos. Por lo general, cuando se descubren nuevos riesgos importantes, los riesgos se agregan al etiquetado del medicamento y se informa al público de la nueva información a través de cartas, avisos de salud pública y otros medios educativos. En algunos casos, el uso del fármaco puede verse sustancialmente limitado. Y en casos raros, es posible que sea necesario retirar el medicamento del mercado.