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BioMarin publica los resultados del estudio de fase 1/2 del tratamiento de terapia génica

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa emitido por BioMarin Pharmaceutical Inc. El comunicado original se puede leer en su totalidad aquí. BioMarin Pharmaceutical anunció hoy resultados provisionales positivos de un estudio abierto de fase 1/2 de BMN 270, un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Nueve pacientes con hemofilia A grave […]

Sangamo BioSciences anuncia un nuevo programa de desarrollo clínico de terapia génica

Nota: La siguiente es una versión editada de un artículo publicado originalmente en PR Newswire. El comunicado original se puede leer en su totalidad aquí. Sangamo BioSciences, Inc. anunció la presentación de datos preclínicos que respaldan el desarrollo clínico de su nueva terapia génica patentada para el tratamiento de la hemofilia A. Esta nueva terapia comprende un virus adenoasociado [ …]

uniQure presenta datos clínicos actualizados en pacientes con hemofilia B grave

Nota: La siguiente es una versión editada de un artículo publicado originalmente en Globe Newswire. El comunicado original se puede leer en su totalidad aquí. UniQure NV anunció ayer datos clínicos actualizados de su ensayo en curso de Fase I/II de AMT-060, su terapia génica en investigación patentada, en pacientes con hemofilia B grave. Los datos actualizados muestran que todos […]

Hepatitis: no solo para hombres

Tengo una deficiencia grave del factor 1 (afibrinogenemia) y he sido positivo para la hepatitis C (VHC) desde 1998. Mi fuente de infección fue una de mis muchas infusiones de crioprecipitado (siendo la crio el único tratamiento disponible para cualquier persona con deficiencia del factor 1 hasta 2009, y para mí hasta noviembre de 2014). Lo que me hace diferente a la mayoría de las personas con […]

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