Nota: La siguiente es una versión editada de un artículo publicado originalmente en PR Newswire. El comunicado original se puede leer en su totalidadA aquí.
Sangamo BioSciences, Inc. anunció la presentación de datos preclínicos que respaldan el desarrollo clínico de su nueva terapia génica patentada para el tratamiento de la hemofilia A. Esta nueva terapia comprende una construcción del factor 8 humano (hF8) del ADNc del virus adenoasociado (AAV) impulsada por el promotor sintético específico del hígado patentado por Sangamo. Los datos demostraron la producción de niveles suprafisiológicos del factor VIII humano en un modelo de ratón de la enfermedad y en primates no humanos. Sangamo espera presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación ante la Agencia de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Administración en 2016.
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30 de abril de 2024
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