Un hombre adulto analiza el manejo y el tratamiento del dolor con la FDA

El lunes 22 de septiembre, varios miembros de la comunidad de trastornos de la coagulación salieron a la luz. compartir sus experiencias con el tratamiento de los trastornos hemorrágicos con la FDA.
HFA trabajó con socios como NORD, PPTA y NHF para garantizar que nuestra comunidad estuviera representada de manera efectiva.A Pacientes y defensores de todas las edades, todos los antecedentes y con varias afecciones diferentes vinieron a compartir con la FDA sus esperanzas, temores, aspectos destacados y ensayos en el tratamiento de sus afecciones. Se compartieron tantas opiniones excelentes, que abarcan dos temas abiertosestablecido por la FDA.
A continuación se muestra el testimonio de Mark Zatyrka, un Hermano de Sangre que vive con Hemofilia A, Hepatitis C y VIH. Mark compartió con la FDA sus preocupaciones sobre el manejo del dolor causado por su tratamiento para la hemofilia y al mismo tiempo expuso sus esperanzas para el futuro del tratamiento y la terapia. Esperamos que después de leer el testimonio de Mark, usted se sienta animado a comparta sus propias experiencias de tratamiento con la FDA.
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Mi nombre es Mark Zatyrka y nací con hemofilia A grave. También contraje VIH y hepatitis C a principios de los 80. Tengo 34 años y vivo en Connecticut con mi esposa y mis hijas gemelas de 18 meses que también son portadoras obligadas de hemofilia.
Actualmente estoy tomando un factor recombinante antihemofílico que no contiene plasma ni albúmina. Actualmente estoy infundiendo, por vía intravenosa, según un programa profiláctico (o profilaxis). Entonces, en mi caso, lo infundo cada dos días.
Mi tratamiento ha cambiado con el tiempo. Desafortunadamente, crecí infundiendo “a pedido”. Además, a menudo ignoraba y ocultaba las hemorragias a mis padres. Por lo tanto, solo lo infundiría cada dos semanas o incluso una o dos veces al mes. Cuando estaba en la escuela secundaria, las articulaciones de mis codos comenzaron a bloquearse a unos 90 grados. Cuando estaba en la universidad, las articulaciones de mis hombros también comenzaron a bloquearse.
Fue en ese momento que cambié a la profilaxis. Si bien la profilaxis no revirtió el daño en la articulación, recuperé una buena cantidad de mi rango de movimiento en mis hombros porque cuando tuve todo el sangrado dejé de usar mis hombros y perdí toda la fuerza muscular. La infusión regular me permitió comenzar a usar esas articulaciones nuevamente, lo que lentamente recuperó la fuerza en mis músculos alrededor de mis hombros y luego me devolvió gran parte de mi rango de movimiento en mis hombros. Desafortunadamente mis codos estaban lejos de ser reparables.
Descubrí que cambiar a profilaxis ha funcionado bien para prevenir daños mayores en mis articulaciones.
Los únicos otros medicamentos que he tomado debido a mi hemofilia, además de mis medicamentos para el VIH y la hepatitis C, han sido analgésicos. Todos los días vivo con un dolor crónico severo. He estado tomando oxicotina, oxicodona, celebrex, metadona y morfina.
El dolor y su manejo han sido un gran problema en mi vida. Estoy en un punto en el que desearía nunca haber empezado a tomar analgésicos. He estado tratando de dejar todos los analgésicos durante años y actualmente lidio con abstinencias casi todos los días.
Las desventajas más importantes de mi tratamiento actual es el hecho de que necesito realizar la infusión cada dos días y todavía sangro y sigo teniendo un dolor significativo. Los aspectos de mi condición que no mejoran con mi tratamiento actual es que mi tratamiento actual no hace nada para revertir el daño que el sangrado ya ha causado.
Mi objetivo número uno en la vida en este momento es ser el mejor padre que pueda ser. Que me sangren repetidamente los codos y los hombros por cargarlos y saber que nunca podré jugar a la pelota con ellos me pone increíblemente triste.
El tratamiento que ha tenido el impacto más positivo en mi vida ha sido el hecho de que mi medicación es recombinante. Al ser un producto recombinante, tengo gran confianza en la seguridad del medicamento en términos de transmisiones virales. Sin embargo, todavía me preocupan otros riesgos, como el desarrollo de inhibidores. Desarrollé un inhibidor cuando era más joven. Realmente necesitamos aprender mucho más sobre el origen de los inhibidores y cómo tratarlos mejor.
Si pudiera crear mi tratamiento ideal, no tendría riesgo de desarrollar inhibidores. Después de eso depende de qué tan ideal estemos hablando. Un factor 8 de acción más prolongada que me permitiría realizar una infusión una vez al mes sería fantástico. Después de eso, una inyección subcutánea sería genial debido a la facilidad de uso y porque estoy muy preocupada por la longevidad de mis venas, ya que ya están en mal estado. ¿O tal vez un medicamento oral? O un implante que crea o libera factor en mi torrente sanguíneo.
También sería extremadamente útil tener un dispositivo, similar a un medidor de glucosa que usan las personas con diabetes, que las personas con hemofilia pudieran usar para verificar sus niveles de factor. Esto conduciría a un tratamiento mucho más eficiente y rentable, además de mejores resultados, ya que la información podría prevenir hemorragias.
Sin embargo, quiero decir que no creo que sea una locura en este momento decir que mi tratamiento ideal sería encontrar una cura para la hemofilia. Sé que nuestro gobierno federal ha proporcionado y proporciona subvenciones útiles a organizaciones que ayudan a las personas que viven con trastornos hemorrágicos a adoptar estilos de vida saludables, apoyar centros de tratamiento y otras cuestiones psicosociales, pero realmente necesitamos invertir dólares del gobierno en investigaciones para encontrar una cura. No me considero un teórico de la conspiración, pero sí entiendo de negocios. En este momento, la mayoría de las investigaciones sobre la hemofilia las realizan industrias con fines de lucro que conocen el valor de un paciente de por vida con una afección médica de alto costo. Es una realidad. No existe ninguna motivación para curar este trastorno. Es por eso que insto a la FDA y a nuestro gobierno en general a invertir en nuestra comunidad. Invierta en los niños que viven con hemofilia. Inviertan en mí e inviertan en los futuros hijos de mis hijas. Invierta en encontrar una cura. La ciencia ya está muy cerca. Recientemente hemos logrado un gran avance en la posible curación de la hemofilia B. Esto es posible. Y si se quiere analizar lo que gastan los programas gubernamentales sólo en reembolso de factores, tiene mucho sentido invertir en una cura ahora.
Si tuviera la oportunidad de considerar participar en un ensayo clínico, consideraría la ciencia detrás del medicamento, cuán beneficioso podría ser este medicamento para nuestra comunidad en general, qué riesgos implica y dónde me encuentro con mi tratamiento actual. Participé en innumerables estudios sobre medicamentos contra el VIH en los primeros días del VIH, por lo que siempre estoy abierto a participar si me siento cómodo con la información disponible.
Me gustaría agradecer a la FDA por invitarme hoy aquí y por su interés en aprender más sobre los trastornos hemorrágicos. Hemos logrado grandes avances en el tratamiento de la hemofilia, pero honestamente creo que aún queda mucho por hacer. Gracias de nuevo por tu tiempo.