Alnylam anuncia nuevos resultados positivos del estudio provisional de fase 1 para Fitusiran

Nota: La siguiente es una versión editada de un artículo publicado originalmente en StreetInsider.com. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. anunció hoy nuevos resultados positivos de su estudio de fase 1 en curso con Fitusiran, un tratamiento terapéutico de ARNi en investigación dirigido a la antitrombina para el tratamiento de la hemofilia A y B y trastornos hemorrágicos poco comunes. Fitusiran está diseñado para reducir los niveles de antitrombina con el objetivo de promover la generación suficiente de trombina para prevenir hemorragias en pacientes con hemofilia y otros trastornos hemorrágicos poco comunes. Nuevos datos clínicos mostraron que la administración subcutánea una vez al mes de Fitusiran logró una reducción dosis dependiente de la antitrombina y aumentos en la generación de trombina, lo que resultó en una tasa de sangrado anualizada mediana estimada de cero en pacientes evaluables con hemofilia A o B sin inhibidores.