Baxter solicita la aprobación de la FDA del tratamiento recombinante para la enfermedad de von Willebrand

Baxter International Inc. anunció hoy que la compañía ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (EE. UU.) para la aprobación de BAX111, el primer factor de von Willebrand recombinante altamente purificado (rVWF) en desarrollo clínico como tratamiento para pacientes con enfermedad de von Willebrand, el tipo más común de trastorno hemorrágico hereditario.
"Si se aprueba, BAX111 será el primer tratamiento de reemplazo recombinante para la enfermedad de von Willebrand, y ofrecerá una nueva opción importante que puede brindar una mayor flexibilidad en el tratamiento de pacientes con esta desafiante enfermedad", dijo John Orloff, vicepresidente y director global de investigación y desarrollo de Baxter Biociencia. "Solicitar la aprobación de EE. UU. para este tratamiento nos ayuda a seguir avanzando en nuestra búsqueda de nuevas opciones de tratamiento y una mejor calidad de atención para personas con una variedad de trastornos hemorrágicos en todo el mundo".
La presentación se basó en la finalización de un ensayo clínico abierto, multicéntrico y de fase III que evalúa la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de BAX111. El estudio cumplió su criterio principal de valoración de eficacia definido por el número de pacientes que lograron el éxito del tratamiento para el control de los episodios hemorrágicos. Todos los pacientes tratados en el conjunto de análisis completo (n = 22) experimentaron una calificación de éxito del tratamiento 100% basada en una escala de calificación de eficacia de 4 puntos, comparando el número estimado prospectivamente de infusiones necesarias para tratar los episodios hemorrágicos con el número real de infusiones administradas. La mediana del número de infusiones necesarias para tratar eventos hemorrágicos en el ensayo fue de 1,0 y la mayoría de los eventos (81.1%) se resolvieron con una sola infusión.
Se produjeron un total de 125 eventos adversos (AA) después de 318 infusiones en 25/37 sujetos. Ocho EA se consideraron causalmente relacionados con BAX111: seis EA no graves relacionados (taquicardia, parestesia en el lugar de la infusión, electrocardiografía (ECG) inversión de la onda T, disgeusia, prurito generalizado y sofocos) ocurrieron en cuatro pacientes, y dos SAE relacionados (torácico incomodidad y aumento de la frecuencia cardíaca) en un paciente.
Baxter espera publicar datos adicionales del ensayo en los próximos meses. Tanto la Comisión Europea como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. han otorgado la designación de medicamento huérfano a BAX111.
Acerca de la enfermedad de von Willebrand
La enfermedad de Von Willebrand (VWD) es un trastorno genético autosómico relacionado con déficits cuantitativos y/o defectos cualitativos del VWF, cuyo resultado es una hemostasia alterada. Es el trastorno de la coagulación hereditario más común y ocurre en aproximadamente el uno o dos por ciento de la población general. Muchas personas que tienen VWD pueden experimentar síntomas leves, pero algunos pacientes pueden experimentar episodios de sangrado severo similares al sangrado que experimentan los pacientes con hemofilia.
Para leer el comunicado de prensa en su totalidad, haga clic aquí.