Biogen Idec y Sobi inician ensayos clínicos globales de productos candidatos de larga duración para la hemofilia A y B en niños

Weston, Mass y Estocolmo, Suecia – 5 de julio de 2012 – Biogen Idec (NASDAQ:BIIB) y Swedish Orphan Biovitrum (STO:SOBI) anunciaron hoy el inicio de dos ensayos clínicos pediátricos globales de las proteínas de fusión recombinantes de larga duración de Factor VIII y Factor IX Fc de ambas compañías (rFVIIIFc y rFIXFc) en la hemofilia A y B.
rFVIIIFc y rFIXFc son factores de coagulación totalmente recombinantes desarrollados utilizando la novedosa y patentada tecnología de fusión de Fc monomérica de Biogen Idec, que utiliza un mecanismo natural para reciclar rFVIIIFc y rFIXFc en la circulación del cuerpo. Biogen Idec y Sobi están estudiando esta tecnología para ver si extiende la vida media y permite que las proteínas duren más en el cuerpo que los productos de factor disponibles comercialmente.
"Los niños con hemofilia comparten la necesidad de productos de factor de larga duración que puedan prolongar la protección contra el sangrado y reducir la frecuencia de las infusiones intravenosas", dijo Glenn Pierce, MD, Ph.D., vicepresidente senior de Asuntos Médicos Globales y director médico. del área terapéutica de hemofilia de Biogen Idec. "Los ensayos clínicos pediátricos son un complemento importante a los estudios en adultos en curso y demuestran aún más nuestro compromiso de desarrollar nuevos tratamientos para la comunidad de hemofilia".
"Con estos estudios, ampliamos el desarrollo clínico de rFVIIIFc y rFIXFc para abordar una población de pacientes más amplia, incluidos niños con hemofilia", afirmó el Dr. An van Es-Johansson, director de desarrollo clínico de Sobi. "El inicio de estos estudios representa un hito importante para nuestro programa de desarrollo clínico y respalda nuestra estrategia de registro global de los productos".
Los ensayos clínicos son estudios multicéntricos abiertos diseñados para evaluar la seguridad, farmacocinética y eficacia de rFVIIIFc y rFIXFc en niños menores de 12 años con hemofilia A o B grave previamente tratados. El primer paciente recibió la dosis en el estudio pediátrico de rFIXFc, y el estudio pediátrico de rFVIIIFc ahora está reclutando pacientes activamente. Se están realizando estudios de registro global de rFVIIIFc y rFIXFc en pacientes previamente tratados con hemofilia A o B grave de 12 años o más, y se esperan lecturas de datos para la segunda mitad del año.
Acerca del estudio Kids A-LONG
El estudio Kids A-LONG es un estudio multicéntrico abierto diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de rFVIIIFc en la prevención y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes pediátricos con hemofilia A previamente tratados. El estudio incluirá aproximadamente 50 hombres pacientes menores de 12 años que tengan un diagnóstico de hemofilia A grave y un historial de al menos 50 días de exposición previa documentados a cualquier producto de factor VIII comercializado actualmente. Todos los pacientes serán tratados con un régimen de dosificación profiláctica dos veces por semana.
La medida de resultado primaria es la frecuencia del desarrollo de inhibidores durante un período de tratamiento de aproximadamente 26 semanas y al menos 50 días de exposición a rFVIIIFc. Las medidas de resultado secundarias incluyen el número de episodios hemorrágicos anualizados y las evaluaciones de la respuesta al tratamiento durante el mismo período. Para obtener más información sobre el estudio, visite www.biogenidechemophilia.com o www.clinicaltrials.gov (NCT01458106).
Acerca del estudio Kids B-LONG
El estudio Kids B-LONG es un estudio multicéntrico abierto diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de rFIXFc en la prevención y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes pediátricos con hemofilia B previamente tratados. El estudio incluirá aproximadamente 26 hombres pacientes menores de 12 años que tengan un diagnóstico de hemofilia B grave y un historial de al menos 50 días de exposición previa documentados a cualquier producto de factor IX comercializado actualmente. Todos los pacientes serán tratados con un régimen de dosificación profiláctica semanal.
La medida de resultado primaria es la frecuencia del desarrollo de inhibidores durante un período de tratamiento de aproximadamente 50 semanas y al menos 50 días de exposición a rFIXFc. Las medidas de resultado secundarias incluyen el número de episodios hemorrágicos anualizados y las evaluaciones de la respuesta al tratamiento durante el mismo período. Para obtener más información sobre el estudio, visite www.biogenidechemophilia.com o www.clinicaltrials.gov (NCT01440946).
Acerca de la hemofilia
La hemofilia es un trastorno hereditario poco común en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona. La hemofilia A ocurre en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos anualmente y es causada por tener una proteína del Factor VIII sustancialmente reducida o nula, que es necesaria para la coagulación sanguínea normal. La hemofilia B ocurre en aproximadamente 1 de cada 25.000 nacimientos masculinos anualmente y es causada por tener una proteína del Factor IX sustancialmente reducida o nula. Por lo tanto, las personas con hemofilia A y B necesitan inyecciones de factor VIII y factor IX, respectivamente, para restaurar el proceso de coagulación y prevenir hemorragias frecuentes que de otro modo podrían provocar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. El tratamiento profiláctico para la hemofilia A y B requiere infusiones de tres a cuatro veces por semana o dos veces por semana, respectivamente, para mantener un nivel circulante suficiente de factor de coagulación. Los estudios a largo plazo demuestran que dichos regímenes aumentan la esperanza de vida del paciente y reducen en gran medida, si no eliminan, el deterioro progresivo de las articulaciones.
Acerca de Biogen Idec
A través de la ciencia y la medicina de vanguardia, Biogen Idec descubre, desarrolla y ofrece a los pacientes de todo el mundo terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, hemofilia y trastornos autoinmunes. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa de biotecnología independiente más antigua del mundo. Los pacientes de todo el mundo se benefician de sus terapias líderes para la esclerosis múltiple, y la compañía genera más de $5 mil millones en ingresos anuales. Para el etiquetado de productos, comunicados de prensa e información adicional sobre la empresa, visite www.biogenidec.com.
Acerca del Biovitrum huérfano sueco (Sobi)
Sobi es una empresa biofarmacéutica integrada líder dedicada a brindar terapias y servicios innovadores para mejorar la salud de los pacientes con enfermedades raras y sus familias. La cartera de productos comprende alrededor de 45 productos comercializados, así como proyectos en la última fase clínica. Las áreas terapéuticas clave son Inflamación y Genética y Metabolismo. En 2011, Sobi obtuvo unos ingresos de 1.900 millones de coronas suecas y unos 500 empleados. La acción (STO: SOBI) cotiza en OMX NASDAQ Estocolmo. Más información está disponible en www.sobi.com.