Biogen Idec y Sobi ven avances en un estudio sobre hemofilia B pediátrica

Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Biogen Idec. Para leer el comunicado completo, por favorA haga clic aquí.
____________________
Biogen Idecy Swedish Orphan Biovitrum AB anunciaron resultados positivos de primera línea del estudio clínico Kids B-LONG Fase 3 que evaluó la seguridad, eficacia y farmacocinética de ALPROLIX® [factor de coagulación IX (recombinante), proteína de fusión Fc] en niños menores de edad. 12 con hemofilia B grave. ALPROLIX fue generalmente bien tolerado y no se detectaron inhibidores (anticuerpos neutralizantes que pueden interferir con la actividad de la terapia) durante el estudio. En este estudio, la dosificación profiláctica una vez a la semana con ALPROLIX dio como resultado tasas de sangrado bajas. ALPROLIX es la única terapia aprobada para la hemofilia B con circulación prolongada en el cuerpo.
La finalización exitosa de Kids B-LONG respalda las solicitudes para indicaciones pediátricas en varias geografías y es un paso importante en la búsqueda de la autorización de comercialización de ALPROLIX en Europa. La Agencia Europea de Medicamentos exige la inclusión de datos de estudios pediátricos en la solicitud de comercialización inicial de una nueva terapia para la hemofilia. Los resultados provisionales del estudio Kids B-LONG ayudaron a respaldar la aprobación estadounidense de ALPROLIX para su uso en niños.
“Según estudios publicados, se recomienda el tratamiento profiláctico para niños con hemofilia grave porque se asocia con beneficios clínicos comprobados. Sin embargo, los horarios de administración frecuentes pueden resultar una carga para los niños y sus cuidadores”, afirmó la Dra. Aoife Brennan, vicepresidenta de desarrollo clínico de hematología de Biogen Idec. "Estos datos permitirán la presentación de solicitudes regulatorias en Europa a finales de este año, así como también respaldarán las indicaciones pediátricas en otros países, con el potencial de ayudar a abordar una necesidad crítica entre los niños con hemofilia B".
Kids B-LONG investigó la seguridad, eficacia y farmacocinética (medición de la presencia del fármaco en el cuerpo de una persona a lo largo del tiempo) de ALPROLIX en niños menores de 12 años previamente tratados con hemofilia B grave. El criterio de valoración principal del estudio fue evaluar la aparición del desarrollo de inhibidores. Los criterios de valoración secundarios incluyeron las tasas de hemorragia anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) general y espontánea, que es el número estimado de episodios hemorrágicos anuales, y el número de infusiones utilizadas para tratar los episodios hemorrágicos.
En el estudio, los niños tratados profilácticamente con ALPROLIX tuvieron una mediana general de ABR de 1,97. La mediana de ABR para las hemorragias articulares espontáneas fue cero. Aproximadamente el 33 por ciento de los participantes en el estudio no experimentaron episodios de sangrado. En general, el 91,7 por ciento de los episodios hemorrágicos se controlaron con una o dos infusiones de ALPROLIX. La vida media terminal de ALPROLIX en el estudio fue de 66,5 horas para niños menores de seis años y de 70,3 horas para niños de seis a menos de 12 años de edad. Se están realizando análisis adicionales del estudio Kids B-LONG y los resultados detallados se presentarán en una futura reunión científica.
No se detectaron inhibidores de ALPROLIX durante el estudio. En general, ALPROLIX fue bien tolerado y no se informaron casos de reacciones alérgicas graves o eventos trombóticos vasculares en ningún participante, todos los cuales habían sido tratados previamente con otros productos de factor IX disponibles comercialmente. Ningún investigador determinó que ningún evento adverso grave estuviera relacionado con el fármaco. Un evento adverso, la disminución del apetito, se consideró relacionado con el tratamiento con ALPROLIX y se informó en un participante. Ningún participante interrumpió el estudio debido a un evento adverso después de recibir ALPROLIX. El patrón de eventos adversos informados durante el tratamiento fue consistente con la población estudiada y, en general, consistente con los resultados observados en adolescentes y adultos en el estudio fundamental de fase 3 B-LONG.
"Sobi y Biogen Idec están comprometidos a mejorar las opciones de tratamiento para adultos y niños con hemofilia", dijo Birgitte Volck, MD, Ph.D., vicepresidenta senior de desarrollo y directora médica de Sobi. “La finalización de Kids B-LONG marca un hito importante en el programa de desarrollo de ALPROLIX. Estamos entusiasmados de continuar con las siguientes etapas de preparación para la presentación regulatoria en Europa y potencialmente avanzar en las opciones de tratamiento para las personas con hemofilia B”.
Acerca de los niños B-LONG
Kids B-LONG fue un estudio de fase 3 global, abierto y multicéntrico en el que participaron 30 niños con hemofilia B grave (actividad del factor IX igual o inferior a 2 UI por dl, o 2 por ciento) con al menos 50 días de exposición previa al factor IX terapias. El estudio se realizó en 16 centros de tratamiento de hemofilia en seis países. En total, 27 participantes (90 por ciento) completaron el estudio. La mediana de tiempo que los participantes pasaron en el estudio fue de 49,4 semanas y 24 participantes recibieron infusiones de ALPROLIX en al menos 50 días separados (días de exposición).
…
Puerto seguro de Biogen Idec
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre el impacto potencial y terapéutico de ALPROLIX. Estas declaraciones prospectivas pueden ir acompañadas de palabras como "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "pretender", "podría", "planear", "potencial". ”, “proyecto”, “objetivo”, “voluntad” y otras palabras y términos de significado similar. Usted no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones. El desarrollo y la comercialización de medicamentos implican un alto grado de riesgo. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de nuestras expectativas actuales incluyen el riesgo de que puedan surgir inquietudes inesperadas a partir de datos o análisis adicionales, las autoridades reguladoras europeas pueden requerir información adicional o estudios adicionales, o pueden no aprobar, o negarse a aprobar, o puede retrasar la aprobación de nuestra solicitud de autorización de comercialización para ALPROLIX, o podemos encontrar otros obstáculos inesperados. Para obtener información más detallada sobre los riesgos e incertidumbres asociados con nuestras actividades de desarrollo y comercialización de medicamentos, revise la sección Factores de riesgo de nuestro informe anual o trimestral más reciente presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores. Cualquier declaración prospectiva se refiere únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.