BIOGEN IDEC Y BIOVITRUM HUÉRFANO SUECO

KYOTO, Japón – 26 de julio de 2011

BIOGEN IDEC Y SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM presentan datos Sobre la terapia del factor VIII RECOMBINANTE DE LARGA DURACIÓN en la reunión de la sociedad internacional sobre trombosis y hemostasia

—Los resultados muestran potencial para reducir significativamente la carga del tratamiento para
Personas con hemofilia A—

Biogen Idec(NASDAQ: BIIB) y Biovitrum huérfano sueco(STO: SOBI) anunció hoy los datos del ensayo de Fase 1/2a que muestran que la proteína de fusión de factor VIII Fc totalmente recombinante de larga duración (rFVIIIFc) de las compañías fue bien tolerada y demostró un aumento de aproximadamente 1,7 veces en la vida media en comparación con advatar^® (factor antihemofílico recombinante, método libre de plasma/albúmina, rFVIII), un producto de factor VIII disponible comercialmente, en 16 pacientes con hemofilia A grave tratados previamente. Los hallazgos, que se observaron de manera consistente en todos los pacientes y niveles de dosis, se están presentado hoy en el XXIII Congreso de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia en Kioto, Japón.
"Este ensayo es un paso para abordar la importante necesidad insatisfecha de un producto de factor VIII recombinante de larga duración", afirmó Neil Josephson, MD, coinvestigador principal del ensayo de fase 3 rFVIIIFc A-LONG y profesor asociado de Medicina en el División de Hematología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington, Seattle, Washington. “Los resultados del estudio de fase 1/2a muestran que rFVIIIFc tiene una vida media prolongada, lo que puede tener el potencial de brindar protección prolongada contra el sangrado y reducir el número de de infusiones necesarias para el tratamiento profiláctico de la hemofilia A grave”.
Actualmente, el tratamiento profiláctico de la hemofilia A grave requiere infusiones intravenosas tres veces por semana o en días alternos. rFVIIIFc es un factor de coagulación completamente recombinante y completamente activo diseñado para reemplazar la proteína de la que carecen los pacientes con hemofilia A y para durar más en el cuerpo que los productos de factor VIII disponibles comercialmente. Desarrollado utilizando la tecnología de fusión Fc patentada de Biogen Idec, rFVIIIFc utiliza una vía natural que recicla rFVIIIFc en la circulación para extender su vida media.
"Biogen Idec tiene como objetivo ofrecer tratamientos innovadores que puedan lograr un progreso muy necesario para las personas con hemofilia", afirmó Glenn Pierce, MD, Ph.D., vicepresidente senior de hemofilia de Biogen Idec. "Los resultados de este estudio demuestran el potencial de nuestra tecnología de fusión Fc para desarrollar factores de coagulación duraderos que pueden reducir significativamente la carga del tratamiento y mejorar la calidad de vida de las personas con hemofilia".
"Estos resultados son prometedores y respaldaron el avance de rFVIIIFc a un ensayo de fase 3 el año pasado", afirmó Peter Edman, Ph.D., director científico de Swedish Orphan Biovitrum. "Estamos entusiasmados con el potencial de rFVIIIFc para tener un impacto positivo en la salud y la calidad de vida de los pacientes con hemofilia A al brindarles una protección extendida contra las hemorragias".
rFVIIIFc se está estudiando actualmente en un ensayo multicéntrico, abierto y de registro (A-LONG), que evalúa su seguridad, farmacocinética y eficacia en la prevención y el tratamiento de hemorragias en pacientes con hemofilia A grave tratados previamente.
Además, el Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó recientemente una opinión acordando el plan de investigación pediátrica para rFVIIIFc. De acuerdo con el dictamen, Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum planean iniciar un ensayo pediátrico global en pacientes menores de 12 años previamente tratados tan pronto como se disponga de datos suficientes de un estudio en pacientes de mayor edad. Según el borrador de directrices publicado por la EMA para el desarrollo de productos de factor VIII, se requerirán datos pediátricos de este ensayo en la presentación inicial de una Solicitud de Autorización de Comercialización a la agencia reguladora europea.
A Acerca del estudio de fase 1/2a
El estudio de fase 1/2a, abierto, cruzado, multicéntrico y de aumento de dosis evaluó la seguridad y la farmacocinética de una inyección intravenosa de rFVIIIFc en 16 pacientes con hemofilia A grave tratados previamente. El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad de rFVIIIFc en diferentes dosis; el objetivo secundario fue estimar los parámetros farmacocinéticos de rFVIIIFc en dosis que oscilaron entre 25 y 65 UI/kg.
rFVIIIFc fue bien tolerado en este estudio de dosis única, sin eventos adversos graves relacionados con el fármaco. Se observaron eventos adversos en 11 de 16 pacientes, uno de ellos relacionado con el fármaco del estudio: disguesia (sabor anormal en la boca). No hubo signos de reacciones en el lugar de la inyección, desarrollo de inhibidores o anticuerpos anti-fármaco rFVIIIFc.
rFVIIIFc demostró un aumento de aproximadamente 1,7 veces en la vida media en comparación con Advate. Otros parámetros farmacocinéticos, como el tiempo medio de residencia y el área bajo la curva (AUC), aumentaron de manera similar. Además, la concentración plasmática máxima y el AUC también demostraron un aumento proporcional a la dosis administrada en relación con Advate. Advate y rFVIIIFc tuvieron una concentración plasmática máxima comparable y dependiente de la dosis, y una recuperación comparable.
A Acerca de la tecnología Fc Fusion y tEl programa de hemofilia recombinante de larga duración
Desarrollado utilizando la tecnología de fusión Fc patentada de Biogen Idec, rFVIIIFc utiliza una vía natural que recicla rFVIIIFc en la circulación para extender su vida media y permitir que el factor permanezca en el cuerpo por más tiempo después de una infusión.
A Utilizando la misma tecnología de fusión de Fc natural que rFVIIIFc, Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum también están desarrollando una proteína de fusión de Factor IX Fc de larga duración y completamente recombinante (rFIXFc) para el tratamiento de la hemofilia B. Actualmente, rFIXFc se está probando en un ensayo multicéntrico, abierto y de registro (B-LONG), que está diseñado para evaluar su seguridad, farmacocinética y eficacia en la prevención y el tratamiento de hemorragias en pacientes con hemofilia B. Para obtener más información sobre los ensayos rFVIIIFc y rFIXFc, visite www.biogenidechemophilia.com o www.ensayosclinicos.gov.
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario poco común en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona. La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5.000 nacimientos masculinos al año y es causada por tener una proteína del factor VIII sustancialmente reducida o nula, que es necesaria para la coagulación sanguínea normal. Por lo tanto, las personas con hemofilia A necesitan inyecciones de factor VIII para restaurar el proceso de coagulación y prevenir hemorragias frecuentes que, de otro modo, podrían provocar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. Se está utilizando cada vez más el tratamiento profiláctico con infusiones tres veces por semana o en días alternos para mantener un nivel circulante suficiente de factor de coagulación, y estudios a largo plazo demuestran que dichos regímenes aumentan la esperanza de vida del paciente y reducen en gran medida, si no eliminan, la progresión de las articulaciones. deterioro.
A Acerca de Biogen Idec
Biogen Idec utiliza ciencia de vanguardia para descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar terapias para enfermedades graves con especial atención en neurología, inmunología y hemofilia. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa de biotecnología independiente más antigua del mundo. Los pacientes de todo el mundo se benefician de sus principales terapias para la esclerosis múltiple y la empresa genera más de $4 mil millones en ingresos anuales. Para obtener etiquetado de productos, comunicados de prensa e información adicional sobre la empresa, visite www.biogenidec.com.
A Acerca del Biovitrum huérfano sueco (Sobi)
Sobi es una empresa farmacéutica especializada líder en Europa centrada en proporcionar y desarrollar productos farmacéuticos especializados para pacientes con enfermedades raras y necesidades médicas importantes. La cartera comprende alrededor de 60 productos comercializados, así como proyectos en fase clínica tardía. Las áreas terapéuticas clave son las enfermedades hematológicas, las enfermedades autoinmunes, los trastornos metabólicos hereditarios y la oncología terapéutica. En 2010, Sobi obtuvo unos ingresos de 1.900 millones de coronas suecas y aproximadamente 500 empleados. La acción (STO: SOBI) cotiza en NASDAQ OMX Estocolmo. Para mayor información por favor visite www.sobi.com.
Puerto seguro
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, incluidas declaraciones sobre el desarrollo y los efectos potenciales de las terapias duraderas para la hemofilia. Estas declaraciones pueden identificarse con palabras como "creer", "esperar", "puede", "planear", "voluntad" y expresiones similares, y se basan en las creencias y expectativas actuales de las empresas. El desarrollo y la comercialización de medicamentos implican un alto grado de riesgo. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales de las compañías incluyen el riesgo de que no podamos inscribir completamente nuestros ensayos clínicos planificados, que puedan surgir inquietudes inesperadas a partir de datos o análisis adicionales, que las autoridades regulatorias puedan requerir información adicional, estudios adicionales o Es posible que no aprueben nuestros medicamentos candidatos o que las empresas encuentren otros obstáculos inesperados. Para obtener información más detallada sobre los riesgos e incertidumbres asociados con las actividades de desarrollo y comercialización de medicamentos de Biogen Idec, revise la sección Factores de riesgo del informe anual o trimestral más reciente de Biogen Idec presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores. Cualquier declaración prospectiva se refiere únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y las compañías no asumen ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro modo.
A Es posible que se solicite a Swedish Orphan Biovitrum que revele la información proporcionada en este documento de conformidad con la Ley de Mercados de Valores de Suecia. La información se proporcionó para su divulgación pública el 26 de julio de 2011 a las 6:30 am CET.
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