El medicamento para la hemofilia de Biogen cumple con el objetivo del ensayo de última etapa

(Reuters) – Biogen Idec Inc dijo el miércoles que su tratamiento experimental para pacientes con hemofilia B, un raro trastorno sanguíneo hereditario que altera la coagulación, cumplió el objetivo principal de controlar el sangrado en un ensayo de última etapa.
Una única inyección del factor de coagulación de larga duración, desarrollado en colaboración con la sueca Orphan Biovitrum, controló la hemorragia en el 90,4 por ciento de todos los episodios.
Biogen, que fabrica los medicamentos para la esclerosis múltiple Avonex y Tysabri, dijo que planea presentar una solicitud de aprobación para el medicamento contra la hemofilia a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. en el primer semestre de 2013.
El estudio, conocido como B-LONG, inscribió a 123 pacientes varones de 12 años o más, divididos en cuatro grupos que fueron tratados en diferentes intervalos. En general, el 93,5 por ciento de los pacientes completaron el estudio.
Las compañías dijeron que el tratamiento fue en general bien tolerado, pero se consideró que un evento grave posiblemente estuviera relacionado con el medicamento. Un paciente experimentó uropatía obstructiva pero continuó el tratamiento con el fármaco de Biogen y la afección se trató con éxito. La uropatía obstructiva es una afección en la que se bloquea el flujo de orina, lo que provoca que pueda retroceder y dañar el riñón.
Los efectos secundarios más comunes fueron nasofaringitis, influenza, dolor en las articulaciones, infección de las vías respiratorias superiores, hipertensión y dolor de cabeza.
Las empresas dijeron que esperan presentar una solicitud ante las autoridades sanitarias europeas una vez finalizado un estudio en niños menores de 12 años, como exige la Agencia Europea de Medicamentos.
La hemofilia B es una de las dos formas de la enfermedad. La compañía también está probando un medicamento para la hemofilia A, más común, y espera presentar los resultados de ese ensayo a finales de año.
La hemofilia B es causada por una falta o una cantidad insuficiente de la proteína del factor IX de coagulación sanguínea, necesaria para la coagulación normal de la sangre. Los pacientes con hemofilia A carecen o tienen niveles reducidos de factor VIII de coagulación.
Actualmente existen múltiples tratamientos para la hemofilia en el mercado, pero generalmente deben administrarse mediante infusión varias veces por semana. A los hemofílicos, incluidos los niños, se les enseña a inyectarse ellos mismos en un proceso engorroso que implica encontrar una vena y perforarla con una aguja de mariposa.
Los tratamientos actuales para la hemofilia B generan alrededor de $1 mil millones al año, según Biogen, mientras que el mercado para la hemofilia A vale alrededor de $5 mil millones.
Los productos de Biogen están diseñados para reducir la cantidad de infusiones necesarias para controlar el sangrado. Los productos de factor VIII existentes deben tomarse hasta tres o cuatro veces por semana. Los productos de factor IX deben administrarse por vía intravenosa dos o tres veces por semana.
El ensayo B-LONG demostró que el intervalo de dosificación medio para los pacientes que toman el medicamento de Biogen es sólo una vez cada dos semanas, una mejora que, según Geoff Meacham, analista de JP Morgan, podría “cambiar las reglas del juego” basándose en los comentarios de los médicos.
Sin embargo, Meacham dijo que si bien los datos son alentadores, "la hemofilia es un área de enfermedad nueva para Biogen, por lo que existe cierto riesgo comercial asociado con el posible lanzamiento".
Glenn Pierce, director médico del programa de hemofilia de Biogen, dijo que la compañía ha contratado a varios expertos en el campo de la hemofilia y confía en que podrá lograr un lanzamiento exitoso.
La sueca Orphan Biovitrum, o Sobi, podría optar por comercializar el fármaco en Europa, Rusia, Oriente Medio y el norte de África. Si lo hace, contribuirá al costo de la investigación y el desarrollo, un reembolso que Biogen recuperaría mediante ajustes en la estructura de regalías cruzadas durante los primeros seis años.
Queda por ver si los resultados del ensayo de hemofilia A replicarán los del ensayo de hemofilia B, una incertidumbre que provocó que las acciones de Biogen renunciaran a sus ganancias iniciales y cerraran con una caída del 0,8 por ciento a $151,62 en el Nasdaq el miércoles.
Pierce dijo que si bien los ensayos son diferentes, la tecnología detrás de los dos medicamentos es la misma.
"Nunca se puede predecir el resultado", afirmó. "Pero tenemos la esperanza de ver buenos resultados".