BioMarin anuncia actualizaciones del programa de terapia génica

El siguiente es un anuncio de BioMarin.

BioMarin anunció una actualización para la comunidad sobre nuestro programa de ensayos clínicos de terapia génica en curso en la hemofilia A. La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso; se encuentra en ensayos clínicos en curso que evalúan su seguridad y eficacia.
Descripción general del ensayo clínico
La terapia génica en investigación valoctocogene roxaparvovec de BioMarin se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave.
• El primer estudio de Fase 1/2 se inició en 2015 y consta de 15 personas en seguimiento a largo plazo, después del tratamiento con valoctocogene roxaparvovec.
• El estudio de Fase 3 (llamado GENEr8-1) se está llevando a cabo actualmente en 13 países y está completamente inscrito. 134 pacientes han recibido terapia génica en investigación como parte de este estudio.
• Los últimos datos publicados del estudio de Fase II fueron publicados por el New England Journal of Medicine en enero de 2020.
BioMarin extiende su sincero agradecimiento a todos los participantes del estudio que han ayudado a hacer posible este hito.
Estado regulatorio
En EE.UU., el 23 de diciembre, BioMarin presentó una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE.UU. para su terapia genética en investigación. Sujeto a la finalización de la revisión de la presentación, la FDA evaluará los datos proporcionados por BioMarin y tomará una determinación con respecto a la seguridad y eficacia. BioMarin anticipa que la revisión de BLA comenzará en febrero de 2020.
En Europa; La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha validado la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de la empresa para su terapia génica en investigación. La validación es un paso en el que la EMA se asegura de que todos los elementos regulatorios esenciales necesarios para la evaluación científica estén incluidos en la solicitud. La revisión de la MAA comenzará en enero de 2020 bajo una evaluación acelerada.
No se ha determinado que ninguna terapia genética para la hemofilia sea segura o efectiva, ni se ha aprobado su uso.
El equipo médico del paciente sigue siendo la mejor fuente de información sobre cualquier efecto de la hemofilia A en la salud.
Para obtener más información sobre los estudios de hemofilia de BioMarin, visite www.clinicaltrials.gov o comuníquese con Información médica de BioMarin en medinfo@bmrn.com.