BioMarin anuncia actualización del programa de desarrollo clínico de hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de BioMarin. Lea el comunicado de prensa en su totalidad. aquí.

BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció que su terapia génica en investigación, valoctocogene roxaparvovec, para adultos con hemofilia A grave alcanzó criterios clínicos preespecificados para revisión regulatoria en los EE. UU. y Europa. A partir de 28 de mayo de 2019, ocho pacientes de la cohorte de 20 pacientes del estudio de fase 3 GENEr8-1 alcanzaron niveles de factor VIII de 40 unidades internacionales por decilitro (UI/dL), o más, entre las 23 y 26 semanas, cumpliendo los criterios preespecificados para el factor VIII niveles de actividad. La compañía se reunirá con la Administración de Alimentos y Medicamentos y la Agencia Europea de Medicamentos para revisar los datos de la fase 3 y los demás elementos de una presentación y tiene la intención de anunciar el momento de sus solicitudes de comercialización planificadas en el tercer trimestre de 2019.

Resultados de datos principales
A partir del 30 de abril de 2019, corte de datos, entre las semanas 23 a 26, en una cohorte del estudio de Fase 3 GENEr8-1 de valoctocogene roxaparvovec dosificado a 6-13 vg/kg, siete de los 16 participantes del estudio alcanzaron o excedieron los niveles preespecificados de Factor VIII de 40 unidades internacionales por decilitro utilizando el ensayo de sustrato cromogénico (CS). Posteriormente a la 30 de Abril límite, un participante adicional cumplió con ese criterio, lo que eleva el total a ocho participantes.
Para los 16 pacientes que habían alcanzado la semana 26 en el 30 de Abril límite desde la administración de valoctocogene roxaparvovec, la tasa de sangrado anual (ABR, por sus siglas en inglés) mediana estimada fue cero y la ABR media estimada fue 1,5, lo que representa una reducción del 85 por ciento con respecto a los niveles iniciales en los que todos los pacientes recibían profilaxis de atención estándar. hubo una reducción del 84 por ciento en el uso medio anualizado de Factor VIII y una reducción del 94 por ciento en el uso medio de FVIII anualizado entre las semanas 5 y 26. En el período de 23 a 26 semanas, el nivel medio de Factor VIII usando el ensayo CS fue 36 (DE = 28) UI/dL y la mediana fue 33 UI/dL.
“Alcanzar este criterio de valoración clínico preespecificado es un hito importante que nos acerca un paso más a una posible presentación regulatoria tanto en los EE. UU. como en Estados Unidos. Europa para valoctocogene roxaparvovec para tratar adultos con hemofilia A grave”, dijo Hank Fuchs, MD, Presidente de Investigación y Desarrollo Mundial de BioMarin. "Nuestras conversaciones con la FDA y la EMA subrayan el alto nivel de necesidades insatisfechas en la comunidad de hemofilia, y esperamos continuar nuestro diálogo productivo sobre las presentaciones".
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