Actualización para asociaciones de hemofilia
BioMarín se complace en informar a la comunidad sobre nuestro programa de ensayos clínicos de terapia génica en la hemofilia A. La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso; se encuentra en ensayos clínicos en curso que evalúan su seguridad y eficacia.
Actualización sobre hemofilia de BioMarin para asociaciones de pacientes Ver PDF | Descargar PDF
Descripción general del ensayo clínico
La terapia génica en investigación de BioMarin, valoctocogén roxaparvovec, se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave. El primer estudio de fase 1/2 se inició en 2015 e involucró a 15 personas y dos niveles de dosis. Estas personas se encuentran ahora en seguimiento a largo plazo, después del tratamiento con valoctocogén roxaparvovec.
El estudio de Fase 3 (llamado GENEr8-1) se está realizando actualmente en 13 países y está totalmente inscrito. 134 pacientes han recibido terapia génica en investigación como parte de este estudio.
El 19 de mayo de 2021, BioMarin publicó una actualización de alto nivel sobre el estudio de Fase 1/2 de valoctocogén roxaparvovec, incluidos los resultados más recientes basados en 5 años de datos de seguimiento para personas que recibieron la dosis de 6E13 vg/kg.
BioMarin tiene la intención de presentar más detalles sobre la actualización de cinco años del estudio de fase 1/2 en curso durante una presentación oral en el próximo Congreso virtual de la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH) 2021 que tendrá lugar del 17 al 21 de julio.
BioMarin extiende su sincera gratitud a todos los participantes del estudio que ayudaron a hacer posible este hito.
Estado regulatorio
En los Estados Unidos, BioMarin planea presentar datos de seguridad y eficacia de seguimiento de dos años sobre todos los participantes del estudio GENEr8-1 para respaldar la evaluación de beneficios/riesgos del valoctocogén roxaparvovec. BioMarin tiene como objetivo la presentación de una Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) en el segundo trimestre de 2022, suponiendo resultados favorables del estudio, seguido de un procedimiento de revisión esperado de seis meses por parte de la FDA.
En Europa, BioMarin tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para el valoctocogén roxaparvovec para el tratamiento de la hemofilia A grave con los resultados de un año del estudio de fase 3 GENEr8-1 a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en junio de 2021.
Para más información:
- Visite www.clinicaltrials.gov y escriba el código del estudio BMN 270
- Para consultas o para proporcionar comentarios de organizaciones de defensa, comuníquese conpatientadvocacy@bmrn.com
- Comuníquese con Información médica de BioMarin al 1-800-983-4587 o medinfo@bmrn.com
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