Una actualización para la comunidad de hemofilia de BioMarin, con respecto al estudio en curso de terapia génica de fase 3 de BioMarin para hemofilia A, y un evento adverso grave considerado, por el Comité independiente de monitoreo de seguridad de datos, no relacionado con la terapia génica en investigación del estudio de fase 1/2.
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La terapia génica en investigación de BioMarin para la hemofilia A no ha sido aprobada para su uso; los ensayos clínicos están en curso.
Descripción general del ensayo clínico
El valoctocogén roxaparvovec de BioMarin se está estudiando actualmente en adultos con hemofilia A grave.
El 4 de febrero de 2022, durante el Congreso de la Asociación Europea para la Hemofilia y Trastornos Afines (EAHAD), hubo una presentación del estudio fundamental de fase 3 en curso de valoctocogén roxaparvovec, incluidos los datos más recientes de 2 años o más de seguimiento para individuos inscritos en el estudio GENEr8-1.
El estudio de Fase 3 (llamado GENEr8-1) se está realizando actualmente en 13 países. Este estudio se inscribió por completo desde noviembre de 2019 con 134 participantes que recibieron terapia génica en investigación.
El primer ensayo de valoctocogén roxaparvovec, un estudio de fase 1/2 con 15 participantes, se inició en 2015 y completó la inscripción en 2017. Estos participantes ahora se encuentran en seguimiento a largo plazo; la seguridad de los participantes del estudio es de suma importancia para BioMarin. En noviembre de 2021, uno de los investigadores de ensayos clínicos de este estudio notificó a BioMarin sobre un evento adverso grave de cáncer. Un evento adverso grave (SAE, por sus siglas en inglés) es el término utilizado para describir la aparición de un problema de salud grave en un participante del estudio, independientemente de si fue causado por el tratamiento bajo investigación.
El participante notó un bulto en el cuello que luego fue diagnosticado como cáncer de glándula salival. Luego lo informó al equipo de estudio. El cáncer se eliminó por completo durante la cirugía y el equipo de atención médica personal está siguiendo de cerca al individuo. Por separado, continúa su seguimiento asociado al ensayo clínico.
BioMarin aplaude la atención de esta persona a su salud y el informe a su médico mientras participaba en la investigación clínica.
Al igual que con cualquier evento adverso grave, se reunió un comité de expertos para ayudar a determinar la causa del cáncer y si puede estar relacionado con la terapia que se estudia en el ensayo. El comité estuvo compuesto por el equipo de estudio de BioMarin, el investigador del estudio, un comité independiente de expertos que monitorea el estudio de manera rutinaria (Comité de Monitoreo de Datos), así como otros expertos médicos y científicos. En este caso, el equipo de estudio y los expertos externos consideraron que el evento no estaba relacionado con la terapia génica en investigación dada la información disponible. Se notificó a las autoridades reguladoras de salud pertinentes. Además, actualmente se están realizando más análisis en el tejido canceroso que se extrajo.
Todos los estudios clínicos con valoctocogén roxaparvovec permanecen activos, incluida la inscripción en el estudio.
Reconocemos y agradecemos a los miembros de esta comunidad por su continuo compromiso y por la enorme contribución que han hecho a la investigación de la hemofilia.
Para informacion adicional:
- Para obtener información sobre los estudios clínicos de BioMarin, visite www.clinicaltrials.gov y escriba el código del estudio "BMN 270
- Para consultas o para proporcionar comentarios de organizaciones de defensa, comuníquese conpatientadvocacy@bmrn.com
- Comuníquese con Información médica de BioMarin en medinfo@bmrn.com
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