Perspectivas más brillantes para los miembros de la comunidad afectados por el VHC

La hepatitis C (VHC), a menudo denominada el “asesino silencioso”, ha sido una crisis grave para la comunidad de trastornos de la coagulación, que contrajeron la enfermedad a partir de productos sanguíneos contaminados antes de principios de los años 1990. Existen tratamientos, pero con muchos efectos secundarios difíciles y una eficacia mediocre. Sin embargo, la promoción en la comunidad de trastornos de la coagulación ha contribuido a la disponibilidad actual de nuevos tratamientos y la probabilidad de mejoras adicionales en la terapia.*
Mark Antell y John Reed son dos hombres que viven con hemofilia y VHC. Lea sus experiencias personales sobre cómo soportar tratamientos más antiguos, cómo abogar por un mejor acceso a las terapias y cómo lograr el éxito con los tratamientos recientemente disponibles.
Nota: Este artículo no pretende ser interpretado como consejo médico ni como opinión/posición oficial de HFA, su personal o su junta directiva. Se recomienda encarecidamente a los pacientes que hablen sobre su propio tratamiento médico con sus proveedores de atención médica.

¿Por qué ha sido difícil el tratamiento del VHC en el pasado?

John: Como paciente muy involucrado, he visto de primera mano innumerables historias de terror sobre tratamientos con PEG y RIBA. Estos tratamientos no funcionaron y provocaron que las personas sufrieran los efectos secundarios más horribles que hemos visto en mucho tiempo. Como farmacéutico y paciente, fue desalentador para mí que no tuviéramos mejores alternativas que ofrecer. Como la mayoría de las personas de la comunidad de hemofilia, yo estaba “esperando un nuevo medicamento”, hasta el momento en que ya no pude esperar más.
Marca: Probé la 'terapia' con interferón y RIBA, una experiencia que estuvo entre las peores de mi vida. No sólo no tuvo éxito, sino que poco después experimenté varios ataques transitorios pero agudos de inflamación del hígado que causaron edema, ascitis y várices sangrantes. Sabiendo que el avance de la hepatitis amenazaba mi supervivencia y la de otras personas en circunstancias similares, me convertí en defensora y con Paul Brayshaw (entonces presidente de la HFA) creé un grupo informal (Personas con trastornos hemorrágicos y VHC) para ejercer presión contra las barreras que impiden la mayoría de las enfermedades. posible desarrollo y disponibilidad de una terapia mejorada contra el VHC.

¿Cómo procedió a abogar por un mejor acceso a la terapia contra el VHC?

Marca: En 2009, el consejo médico estándar para casi cualquier persona con VHC era tratar-tratar ahora. Pero los informes personales de nuestra comunidad reflejaban los míos: altas tasas de fracaso terapéutico y efectos secundarios desagradables seguidos de una rápida progresión de la enfermedad. No sólo se necesitaban mejores tratamientos, sino que para aquellos con VHC avanzado, se necesitaban ahora.

¿Y cuáles eran tus planes y objetivos?

Marca: Nuestro primer objetivo fue la inclusión de personas con trastornos hemorrágicos en ensayos clínicos de terapias avanzadas contra el VHC. Hasta hace poco, los miembros de nuestra comunidad eran a menudo excluidos. Incluso cuando se les permitió participar, los requisitos de biopsia hepática –un procedimiento peligroso para nosotros– fueron disuasorios. Conscientes de la importancia de una voz comunitaria unida, nos centramos en la aceptación de la HFA y la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF) en una petición a la FDA solicitando centrarse en nuestra necesidad de una mejor terapia. La FDA convocó una audiencia sobre el asunto, lo que resultó en la eliminación del lenguaje excluyente de sus directrices sobre ensayos clínicos.
También nos unimos a coaliciones con cargos similares, una de las cuales presionó exitosamente al Congreso para que cambiara la ley habilitante de la FDA para alentar la disponibilidad acelerada de "terapias innovadoras" cuando los pacientes tienen malas opciones médicas y necesidades desesperadas. Este cambio ha dado lugar a un rápido progreso en el desarrollo y aprobación de una mejor terapia contra el VHC.
Luego, impulsamos un gran ensayo clínico para nuestra comunidad. Una empresa que desarrollaba un producto con un buen perfil de seguridad y eficacia aceptó patrocinar un ensayo y alrededor de una docena de centros de tratamiento de hemofilia se inscribieron para participar. Más de 100 personas con trastornos hemorrágicos están tomando ahora terapias avanzadas que de otro modo no estarían disponibles.

¿Puede compartir más sobre los últimos medicamentos contra el VHC?

John:A Las combinaciones prometedoras que se lanzarán a finales de año o principios del próximo incluyen:

• Sofosbuvir/Ledipasvir es extremadamente eficaz contra los tipos 1a y 1b, y hasta ahora ha mostrado muy pocos efectos secundarios. Actualmente se está llevando a cabo un ensayo de esta combinación específicamente para hemofílicos.
• Sofosbuvir/Daclatasvir, que es pangenotípico (es decir, eficaz contra todos los tipos de hepatitis), está relativamente libre de efectos secundarios y debería estar disponible antes de principios de año. Este es un tratamiento prometedor para pacientes con tipos 2 y 3.
• Sofosvubir/GS5816 también es pangenotípico y es otro régimen que se está analizando con mucha anticipación.
• Asunaprevir/Daclatasvir, que parece ser bastante específico para el Genotipo 1B, ya está en el mercado en un par de países.
• MK5172/MK8742 ha mostrado muy buenos resultados y un muy buen perfil de efectos secundarios. Esta combinación se encuentra ahora en un ensayo dirigido específicamente a la población coinfectada.
• La combinación ABT-450/r/ombitasvir, dasabuvir y RIBA también ha mostrado resultados favorables.

¿Cómo le han afectado personalmente estas nuevas terapias?

John: En octubre pasado, recibí malos resultados de laboratorio que mostraban que tenía cirrosis en etapa 4. Comencé activamente a buscar nuevos tratamientos que debían aprobarse a finales de año. En enero, me hice un FibroScan, que es una prueba mucho más precisa que el análisis de sangre estándar para determinar el progreso del VHC (algunos creen que puede ser tan precisa como una biopsia). Reveló que mi hígado estaba en mucho mejor forma de lo que había pensado al principio. Sin embargo, todavía busqué tratamiento activo. Para la primavera, mi médico y yo habíamos elegido Sovaldi/Olysio como régimen de tratamiento y enviamos toda la documentación que teníamos, no sólo sobre la efectividad, sino también sobre el costo-beneficio. Terminé en julio después de 12 semanas; Ahora estoy libre de hepatitis y muestro pocos efectos secundarios. Mark comenzó esta terapia en mayo después de un ataque de várices sangrantes. Su experiencia de tratamiento positiva es similar a la mía. Si no hubiera sido por el trabajo de pacientes como Mark y Paul, que defienden no sólo a nosotros mismos sino a los demás, no sé si alguno de nosotros habría estado en condiciones de aprovechar estos nuevos tratamientos.

¿Alguna lección? ¿Cómo ve el futuro del VHC para las personas con hemofilia?

Marca: La defensa de usted y su familia es poderosa. También es importante aprender y trabajar con una comunidad de personas con problemas similares. La perseverancia es necesaria. La mayoría de las pistas que seguimos no funcionaron.
John: Estamos entusiasmados con lo que nos depara el futuro cercano y nos hemos comprometido a intentar asegurarnos de que todas las personas con hemofilia en los EE. UU. tengan la oportunidad de curarse en los próximos dos años. Creemos que este es un objetivo alcanzable y razonable. Queremos agradecer a HFA de antemano por su apoyo en este proyecto.
* El 10 de octubre de 2014, la FDA aprobó Harvoni, la primera pastilla que se toma una vez al día para tratar la infección por el genotipo 1 de la hepatitis C (VHC). Haga clic aquí para leer más. 
**Recientemente se anunció un ensayo prometedor que incluye específicamente a personas con trastornos hemorrágicos que se está reclutando o pronto se reclutará en las siguientes ciudades: Sacramento, San Diego, San Francisco, CA; Washington DC; Atlanta, Georgia; Boston, MA; Minneapolis, Minnesota; Newark, Nueva Jersey; Nueva York, NY; Rochester, Nueva York; Chapel Hill, Carolina del Norte; y Filadelfia, PA. Ahora es el momento de hablar con su proveedor sobre esta prueba. Pulsa aquí para saber más.
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Mark Antell tiene hemofilia A. Se desempeña como covicepresidente de la junta directiva de HFA y es director de Personas con trastornos hemorrágicos y VHC.
John Reed es un farmacéutico con hemofilia A que se desempeña como copresidente del Comité de la Hermandad de Sangre de la HFA. También es director de Personas con trastornos hemorrágicos y VHC.