Canadá aprueba Alprolix™ de acción prolongada para la hemofilia B de Biogen Idec'

La aprobación de ALPROLIX es el primer avance significativo en el tratamiento de la hemofilia B en más de 17 años
Hoy Biogen Idecanunció que Health Canada ha aprobado ALPROLIX™ [Factor de coagulación IX (recombinante), proteína de fusión Fc], para el control y la prevención de episodios hemorrágicos y la profilaxis de rutina en adultos y niños de 12 años o más con hemofilia B. ALPROLIX es el Fue el primer tratamiento aprobado para la hemofilia B de acción prolongada y está indicado para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos con infusiones profilácticas (protectoras) que comienzan una vez a la semana o una vez cada 10 a 14 días.
Esta es la primera aprobación regulatoria en todo el mundo para ALPROLIX, que actualmente está siendo revisada por las autoridades reguladoras de varios otros países, incluidos Estados Unidos, Australia y Japón.
"La aprobación de ALPROLIX por parte de Health Canada marca el primer avance significativo en el tratamiento de la hemofilia B en 17 años y refuerza nuestro compromiso de desarrollar terapias innovadoras que ayuden a abordar las necesidades críticas de la comunidad de hemofilia", dijo George A. Scangos, Ph.D., director ejecutivo de Biogen Idec. "Creemos que la seguridad, la eficacia y el programa de dosificación profiláctica demostrados con ALPROLIX brindarán a las personas con hemofilia B una nueva y significativa forma de controlar su afección".
La Federación Mundial de Hemofilia recomienda un régimen profiláctico (prevención de hemorragias) como objetivo del tratamiento para personas con hemofilia grave.1,2,3 Las pautas establecidas por el Consejo Asesor Médico y Científico de la Fundación Nacional de Hemofilia recomiendan infusiones profilácticas dos o más veces a la semana con los tratamientos tradicionales para la hemofilia.4 Las infusiones profilácticas frecuentes pueden ser una carga para las personas con hemofilia y pueden reducir la adopción de este tipo de régimen de tratamiento.5
La aprobación de ALPROLIX por parte de Health Canada se basa en los resultados del estudio global de fase 3 B-LONG, el estudio de registro más grande jamás completado en hemofilia B. Demostró que ALPROLIX previno o redujo de forma segura y eficaz los episodios hemorrágicos con infusiones profilácticas administradas una vez a la semana o una vez cada 10 a 14 días en adultos y adolescentes con hemofilia B grave. Además, más del 90 por ciento de todos los episodios hemorrágicos fueron controlados por una única infusión de ALPROLIX.
"La aprobación de ALPROLIX por parte de Health Canada brinda a las personas con hemofilia B una nueva opción importante para mantener un régimen profiláctico", dijo Manuel Carcao, MD, hematólogo pediátrico y codirector del Programa de atención integral de hemofilia del Hospital para niños enfermos de Toronto. "Se ha demostrado que ALPROLIX, el primer concentrado de factor de acción prolongada aprobado, ayuda a las personas con hemofilia B a lograr una prevención eficaz de las hemorragias con una dosis profiláctica una vez por semana o una vez cada 10 a 14 días".
La hemofilia B es un trastorno hereditario, crónico y poco común en el que se altera la capacidad de coagulación de la sangre de una persona, lo que puede provocar episodios hemorrágicos recurrentes y prolongados. Se debe a una reducción sustancial o nula de la actividad del factor IX, que es necesario para la coagulación sanguínea normal. Las personas con hemofilia B experimentan episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragia. La hemofilia B afecta aproximadamente a uno de cada 25 000 nacimientos de varones, o alrededor de 700 personas en Canadá.6 La encuesta global de la Federación Mundial de Hemofilia realizada en 2012 estima que actualmente alrededor de 28 000 personas son diagnosticadas con hemofilia B en todo el mundo.
"La Sociedad Canadiense de Hemofilia (CHS) se complace de que Health Canada haya aprobado ALPROLIX, un segundo producto de factor IX recombinante para tratar la hemofilia B", dijo Craig Upshaw, presidente de la CHS. “Además, es el primero de una nueva y prometedora clase de productos de factor con vida media prolongada. Esperamos que esté disponible para los pacientes canadienses en un futuro muy próximo”.
Biogen Idec se compromete a ayudar a las personas con hemofilia B y está trabajando con Canadian Blood Services, el Service de Biovigilance du Ministère de la Santé et des Services sociaux y otras autoridades provinciales y nacionales para que ALPROLIX esté disponible comercialmente para todos los canadienses con hemofilia. B.
Acerca del estudio B-LONG
B-LONG fue un estudio de fase 3 global, abierto y multicéntrico que evaluó la eficacia, seguridad y farmacocinética (medición de la presencia de la terapia en el cuerpo de un paciente a lo largo del tiempo) de ALPROLIX en 123 hombres de 12 años y mayores con hemofilia B. Estos hallazgos se publicaron en la edición del 12 de diciembre de 2013 de Él Revista de medicina de Nueva Inglaterra. En el estudio participaron 50 centros de tratamiento de hemofilia en 17 países, en seis continentes.
La mediana general de las tasas de hemorragia anualizadas (ABR), o la tasa proyectada de episodios de hemorragia por año, informadas en el estudio fueron 2,95 para el grupo de profilaxis semanal y 1,38 para el grupo de regímenes profilácticos de intervalos individualizados, en el que el intervalo de dosificación comenzó cada 10 días y 17,69 en el grupo de tratamiento a demanda. La mediana general del intervalo de dosificación con profilaxis de intervalo individualizado fue de 12,5 días. Durante los últimos seis meses del estudio, la mediana del intervalo de dosificación fue de 13,8 días.
Los eventos adversos más comunes (incidencia de ≥5 por ciento en un análisis conjunto de los grupos 1, 2 y 3) fueron nasofaringitis (resfriado común), influenza (gripe), artralgia (dolor en las articulaciones), infección del tracto respiratorio superior, hipertensión. (presión arterial alta) y dolor de cabeza.
Acerca de ALPROLIX
ALPROLIX [factor IX de coagulación (recombinante), proteína de fusión Fc] es la primera terapia con factor de coagulación totalmente recombinante de acción prolongada. Está indicado para el control y la prevención de episodios hemorrágicos y la profilaxis de rutina en adultos y niños de 12 años y mayores con hemofilia B. ALPROLIX se desarrolla fusionando el factor IX con la porción Fc de la subclase 1 de inmunoglobulina G o IgG1 (proteína comúnmente encontrado en el cuerpo). Se cree que esto permite a ALPROLIX utilizar una vía natural para prolongar el tiempo que la terapia permanece en el cuerpo. Si bien la fusión Fc se utiliza desde hace más de 15 años, Biogen Idec es la única empresa que la aplica en la hemofilia.
Las reacciones adversas al medicamento más comunes observadas en el ensayo clínico (incidencia ≥ 1%) fueron dolores de cabeza y parestesia oral (una sensación anormal en la boca).
Acerca de la colaboración de Biogen Idec y Sobi
Biogen Idec y Biovitrum huérfano sueco (Sobi) son socios en el desarrollo y comercialización de ALPROLIX para la hemofilia B. Biogen Idec lidera el desarrollo, tiene derechos de fabricación y derechos de comercialización en América del Norte y todas las demás regiones del mundo, excepto el territorio de Sobi. Sobi tiene derecho a optar por asumir el desarrollo final y la comercialización en Europa, Rusia, Oriente Medio y el norte de África.
Acerca de Biogen Idec
A través de la ciencia y la medicina de vanguardia, Biogen Idec descubre, desarrolla y ofrece a pacientes de todo el mundo terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, hemofilia y trastornos autoinmunes. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa de biotecnología independiente más antigua del mundo. Los pacientes de todo el mundo se benefician de sus principales terapias para la esclerosis múltiple. Para obtener etiquetado de productos, comunicados de prensa e información adicional sobre la empresa, visite www.biogenidec.com.
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Contacto con los medios:
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1 Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Veinticinco años de experiencia en tratamiento profiláctico en hemofilia A grave y B. J Intern Med 1992;232:25-32.
2 Manco-Johnson MJ, Abshire TC, Shapiro AD, et al. Profilaxis versus tratamiento episódico para prevenir enfermedades articulares en niños con hemofilia grave. N Engl J Med 2007;357:535-44.
3 Panicker J, Warrier I, Thomas R, Lusher JM. La eficacia general de la profilaxis en la hemofilia grave. Haemophilia: revista oficial de la Federación Mundial de Hemofilia 2003;9:272-8.
4 http://www.hemophilia.org/NHFWeb/MainPgs/MainNHF.aspx?menuid=57&contentid=1007
5 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barreras para el cumplimiento del tratamiento profiláctico en la hemofilia. Haemophilia: revista oficial de la Federación Mundial de Hemofilia 2001;7:392-6.
6 Registro Canadiense de Hemofilia. Hemofilia B. http://www.fhs.mcmaster.ca/chr/pdf/13/CHRIX130517b.pdf / Consultado el 18 de febrero de 2014.