Nota: Esta es una versión editada de un comunicado publicado originalmente en un Sangre, el Diario de la Sociedad Americana de Hematología(ASH).
El 3 de agosto de 2015, la revista Sangre publicaron datos de estudios que indicaban que la primera proteína diseñada para ayudar a controlar los episodios hemorrágicos en pacientes con enfermedad de von Willebrand (vWD) grave había demostrado ser segura y eficaz, según los resultados de un ensayo de fase III.
Cuando un vaso sanguíneo se daña, una proteína llamada factor von Willebrand (vWF) ayuda a detener el sangrado guiando las plaquetas que forman coágulos hacia la lesión. El vWF sirve como “pegamento” que ayuda a que las plaquetas se adhieran a una herida. Aproximadamente el 1 por ciento de la población general carece de una cantidad suficiente de FvW en pleno funcionamiento. Esto da como resultado la EvW, que se caracteriza por un sangrado excesivo y, a menudo, difícil de tratar.
Mientras que algunos pacientes con vWD tienen síntomas leves o no tienen síntomas, otros tienen una forma más grave de la enfermedad que puede ser difícil de tratar. Hasta hace poco, los episodios de sangrado en personas con vWD grave se trataban con una infusión de vWF purificado, que circula en combinación con el factor VIII (FVIII), otra proteína de coagulación. Si bien este enfoque de tratamiento suele ser efectivo, la principal desventaja es que el vWF se purifica del plasma, lo que tiene el potencial de introducir a los pacientes a los contaminantes transmitidos por la sangre.
En busca de un tratamiento más específico para la vWD sin las desventajas asociadas con los productos derivados de la sangre, los investigadores diseñaron una línea celular que expresa la vWFÂ gen para crear un vWF recombinante consistente y altamente activo (rvWF). Después de estudios preliminares, los investigadores inscribieron a 49 pacientes que habían recibido tratamiento concentrado de vWF por al menos una hemorragia grave relacionada con la enfermedad de vW en los últimos 12 meses en un ensayo de fase III para evaluar la eficacia y seguridad del rVWF. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente a uno de cuatro brazos de tratamiento. Para observar la actividad del rvWF en diferentes dosis y en diferentes escenarios de tratamiento, los investigadores administraron a los pacientes 50 UI/kg u 80 UI/kg de peso corporal, solo o con FVIII modificado (rFVIII). La mayoría de los pacientes en el estudio recibieron tratamiento según fuera necesario de 40 a 60 UI de rvWF/kg para episodios hemorrágicos regulares y hasta 80 UI/kg para hemorragias graves.
Confirmando los resultados de estudios anteriores, la actividad de rvWF se mantuvo igual con y sin rFVIII. Los investigadores observaron que los pacientes que recibieron rvWF solo experimentaron un rápido aumento en su FVIII producido naturalmente. De hecho, dentro de las seis horas posteriores a una infusión, los pacientes habían producido suficiente proteína para una coagulación adecuada. Esta respuesta se mantuvo durante las 72 horas posteriores a la infusión, lo que sugiere que es poco probable que los pacientes que reciben rvWF requieran infusiones adicionales de rFVIII.
Los especialistas en vWD también calificaron la capacidad del producto recombinante para controlar hemorragias en una escala de "excelente" a "sin respuesta". Después de 12 meses, los especialistas habían tratado 192 episodios hemorrágicos en 22 pacientes con enfermedad de vW grave y calificaron al rvWF como “excelente” (96,9%) o “bueno” (3,1%) en el control de la hemorragia. Además, más del 80 por ciento de las hemorragias se resolvieron con una única infusión de rvWF.
“Estos datos de eficacia y seguridad del vWF recombinante representan un avance importante en nuestra búsqueda por desarrollar un tratamiento óptimo para las personas que viven con la enfermedad del vW. Como este producto está diseñado específicamente para administrarse sin factor VIII, permitirá a los médicos dosificar vWF y FVIII por separado y con precisión según las necesidades de cada paciente individual. Esta estrategia de tratamiento tiene el potencial de convertirse en el estándar de atención para pacientes con enfermedad de von Willebrand grave”.
-Investigador principal Bruce Ewenstein, MD, PhD, de Baxalta, Inc.
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