La Comisión Europea concede $6M para desarrollar un nuevo tratamiento para la hemofilia A

Nota: El siguiente es un comunicado de prensa editado de Sernova Corp. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.

Sernova Corp., una empresa de medicina regenerativa en fase clínica, anunció el lunes 21 de diciembre de 2015 que el programa Horizonte 2020 de la Comisión Europea ha concedido una subvención de 5,6 millones de euros ($6,1M USD) a un consorcio formado por Sernova Corp y cinco empresas europeas. Socios académicos y privados para avanzar en el desarrollo de un producto celular terapéutico liberador de factor VIII de grado clínico GMP en combinación con Cell Pouch(TM) de Sernova para el tratamiento de la hemofilia A grave, un trastorno hemorrágico genético grave causado por la falta o defecto del factor VIII en la sangre. arroyo.
El mercado actual del factor VIII es de $5,0 mil millones de dólares al año, con un costo de hasta $260.000 dólares por paciente cada año. El estándar de atención actual implica infusiones regulares de factor VIII, que alcanzan niveles normales de factor VIII en sangre durante sólo unas pocas horas seguidas. El producto desarrollado por el consorcio HemAcure buscará proporcionar una entrega constante de Factor VIII para normalizar los niveles sanguíneos en un esfuerzo por mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes que padecen hemofilia A.
Se espera que el producto desarrollado por el consorcio HemAcure sea muy disruptivo para el estándar actual de tratamientos para la hemofilia A. El objetivo terapéutico del producto es utilizar las propias células del paciente corregidas para el gen del factor VIII. Estas células colocadas en la bolsa celular implantada liberarán factor VIII de forma continua a un ritmo que se esperaría que reduzca significativamente la hemorragia y el daño articular asociados a la enfermedad. También se espera que la administración constante de factor VIII reduzca o elimine la necesidad de múltiples infusiones semanales, que es el estándar de atención actual que utiliza factor VIII derivado de plasma o recombinante y genéticamente modificado para el tratamiento profiláctico de la hemofilia A.
"El potencial terapéutico de tener una liberación constante de factor VIII a partir de las propias células genéticamente corregidas del paciente con hemofilia A colocadas dentro de la bolsa de células implantada sería un avance muy significativo en el tratamiento de la hemofilia A", comentó el Dr. David Lillicrap, MD, FRCPC Profesor Departamento de Patología y Medicina Molecular Universidad de Queens, Canadá Cátedra de Investigación en Hemostasia Molecular y miembro del Consejo Asesor Científico de HemAcure. “La bolsa celular de Sernova con sus cámaras revestidas de tejido vascularizado para células terapéuticas, que ya ha demostrado su seguridad y supervivencia de los islotes en la evaluación clínica de la diabetes en humanos, es un dispositivo médico ideal, de primera clase y totalmente escalable, adecuado para el tratamiento potencial de hemofilia”, añadió el Dr. Lillicrap.
Los datos de prueba de concepto preclínicos preliminares utilizados como base para respaldar la fundación de la subvención se generaron en un acuerdo de colaboración entre Medicyte GmbH en el marco del proyecto FP7 ReLiver, acuerdo de subvención 304961 y Sernova Corp, donde se criopreservaron células con el gen corregido insertado ex vivo para El factor VIII se envió y evaluó con éxito en la bolsa celular de Sernova en su sede en Canadá. En cuanto a la participación de Sernova en el consorcio, la revisión de la propuesta de subvención de HemAcure indicó lo siguiente: “La participación del socio de un tercer país (Sernova Corp) es esencial para llevar a cabo el (programa). Esto se justifica por el hecho de que el socio en cuestión es quien posee la tecnología que será la base de toda la propuesta y que realizará todos los estudios in vivo. Sernova utiliza un dispositivo médico implantable (Cell Pouch) escalable, fabricado por contrato y patentado en todo el mundo, trasplantado con células terapéuticas. (Ha estado en desarrollo durante más de seis años y ha demostrado éxito en múltiples modelos preclínicos de animales pequeños y grandes y ahora se encuentra en un ensayo clínico para otra indicación terapéutica. Este dispositivo Cell Pouch es el único dispositivo que, cuando se implanta debajo de la piel, ha demostrado incorporar cámaras formadoras de tejido enriquecidas con vasos sanguíneos para la colocación de células terapéuticas. Esto implica que el socio canadiense (Sernova) es un socio esencial para el éxito de este proyecto”.