La FDA aprueba RIXUBIS de Baxter como primer tratamiento con factor IX recombinante para la profilaxis de rutina de la hemofilia B
La aprobación trae a los pacientes la primera nueva opción de tratamiento rFIX en más de 15 años
DEERFIELD, Ill.–(BUSINESS WIRE)– Baxter International Inc. (NYS: BAX) anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó RIXUBIS [Factor de coagulación IX (recombinante)] para el tratamiento profiláctico de rutina, el control de episodios hemorrágicos y manejo perioperatorio en adultos con hemofilia B. RIXUBIS es el primer factor IX recombinante nuevo (rFIX) aprobado para la hemofilia B en más de 15 años y es el único rFIX indicado tanto para la profilaxis de rutina como para el control de episodios hemorrágicos en los EE. UU. para pacientes adultos que viven con esta condición crónica. La hemofilia B es el segundo tipo más común de hemofilia y es el resultado de cantidades insuficientes de factor IX de coagulación, una proteína natural en la sangre que controla el sangrado.1
“Baxter ha sido durante mucho tiempo un líder en el apoyo a las personas que viven con trastornos hemorrágicos con sus productos y programas innovadores”, dijo Val Bias, directora ejecutiva de la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF). “Aplaudimos su compromiso continuo con la comunidad de hemofilia, demostrado una vez más con el primer tratamiento profiláctico aprobado en los EE. UU. para adultos que viven con hemofilia B”.
La aprobación se basa en un estudio de Fase I/III que demuestra que el tratamiento profiláctico dos veces por semana con RIXUBIS durante seis meses logró una tasa de hemorragia anual media (ABR) de 2,0 con un 43 % de pacientes sin hemorragia. En este estudio, ningún paciente desarrolló un anticuerpo inhibidor de FIX y no se informaron casos de anafilaxia. Un paciente desarrolló un anticuerpo transitorio contra la furina. Las reacciones adversas más comunes observadas en >1% de sujetos en estudios clínicos fueron: disgeusia, dolor en las extremidades y prueba positiva para anticuerpos de furina. El estudio fue presentado en la 54ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Atlanta.
“RIXUBIS es una adición bienvenida a nuestra cartera líder de tratamientos para la hemofilia, que brinda una opción de tratamiento muy necesaria para las miles de personas que viven con hemofilia B”, dijo Ludwig Hantson, Ph.D., presidente del negocio BioScience de Baxter. “Esta aprobación nos lleva un importante paso adelante en nuestra búsqueda de un mundo libre de hemorragias, un paciente a la vez”.
Para el régimen de profilaxis para prevenir o reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos, se pueden usar dosis de RIXUBIS de 40 a 60 UI por kg dos veces por semana. Habrá cinco opciones de dosificación disponibles para brindar a los pacientes la oportunidad de usar un solo vial para dosificar RIXUBIS. Se incluirá un dispositivo de transferencia sin aguja BAXJECT II en cada paquete de RIXUBIS.
La FDA otorgó a Baxter la designación de medicamento huérfano como parte de la solicitud RIXUBIS, un estado especial otorgado a un producto que abordaría una necesidad insatisfecha de las personas con una enfermedad o afección rara. Baxter espera solicitar la autorización de comercialización de RIXUBIS en la Unión Europea a finales de este año.
Acerca del estudio fundamental
La aprobación se basa en un estudio fundamental multicéntrico, prospectivo, abierto, no controlado, de Fase I/III que investigó la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de RIXUBIS en 73 pacientes previamente tratados (entre 12 y 65 años de edad) con enfermedad grave (factor IX nivel <1 percent) or moderately severe (factor ix level ="2" hemophilia b. patients received rixubis either for prophylaxis and thetreatment of bleeding episodes on an on-demand basis, were exposed to a factor ix-containing product days. fifty-nine twice-weekly, 56 them minimum three months. additional 14 only, had have at least 12 documented requiring within months prior enrollment.
La mayoría de los pacientes que tomaron RIXUBIS tenían artropatía en la selección (88 por ciento) y en las articulaciones objetivo (66 por ciento). El tratamiento se individualizó según la gravedad, la causa y el sitio de la hemorragia y del total de 249 episodios de hemorragia, la mayoría (211; 84,7 por ciento) se trataron con 1 o 2 infusiones.
Sobre RIXUBIS
RIXUBIS [factor de coagulación IX (recombinante)] es una proteína del factor IX recombinante (rFIX) tanto para la profilaxis de rutina como para el control de los episodios hemorrágicos en adultos con hemofilia B. RIXUBIS es el primer nuevo rFIX aprobado para tratar la hemofilia B en más de 15 años y es el único rFIX aprobado por la FDA tanto para la profilaxis de rutina como para el control de episodios hemorrágicos en esta afección crónica.
Indicaciones de RIXUBIS
RIXUBIS [Coagulation Factor IX (Recombinant)] es un factor antihemofílico indicado para:
- Control y prevención de episodios hemorrágicos en adultos con hemofilia B.
- Manejo perioperatorio en adultos con hemofilia B.
- Profilaxis de rutina para prevenir o prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos con hemofilia B.
RIXUBIS no está indicado para la inducción de tolerancia inmunológica en pacientes con hemofilia B.
Información importante sobre riesgos para RIXUBIS
RIXUBIS está contraindicado en pacientes que tienen:
- Hipersensibilidad conocida a RIXUBIS o a sus excipientes, incluida la proteína de hámster
- Coagulación intravascular diseminada (CID)
- Signos de fibrinólisis
Se han informado reacciones de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia, con productos que contienen factor IX. Los primeros signos de reacciones alérgicas, que pueden progresar a anafilaxia, incluyen angioedema, opresión en el pecho, hipotensión, letargo, náuseas, vómitos, parestesia, inquietud, sibilancias y disnea. Interrumpa inmediatamente la administración e inicie el tratamiento adecuado si se producen reacciones de tipo alérgico o anafiláctico.
Puede ocurrir el desarrollo de anticuerpos neutralizantes (inhibidores) contra el factor IX. Evalúe regularmente a los pacientes para detectar el desarrollo de inhibidores del factor IX mediante observaciones clínicas y pruebas de laboratorio apropiadas. Si no se alcanzan los niveles esperados de actividad plasmática del factor IX, o si el sangrado no se controla con la dosis esperada, realice un ensayo que mida la concentración del inhibidor del factor IX. Los pacientes con inhibidores del factor IX tienen un mayor riesgo de sufrir reacciones graves de hipersensibilidad o anafilaxia si se vuelven a exponer a RIXUBIS.
Se ha informado síndrome nefrótico luego de un intento de inducción de inmunotolerancia en pacientes con hemofilia B con inhibidores del factor IX. No se ha establecido la seguridad y eficacia del uso de RIXUBIS para la inducción de tolerancia inmunológica.
El uso de productos que contienen factor IX se ha asociado con el desarrollo de complicaciones tromboembólicas.
Las reacciones adversas más comunes observadas en >1% de sujetos en estudios clínicos fueron: disgeusia, dolor en las extremidades y prueba positiva para anticuerpos de furina.
Se han observado las siguientes reacciones adversas de clase con otro factor IX recombinante: recuperación inadecuada del factor IX, desarrollo de inhibidores, anafilaxia, angioedema, disnea, hipotensión y trombosis.
Consulte la información de prescripción completa de RIXUBIS en: www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/RIXUBIS_PI.pdf
Acerca de la hemofilia B
La hemofilia B es el segundo tipo más común de hemofilia (también conocida como enfermedad de Christmas) y es el resultado de cantidades insuficientes de factor IX de coagulación, una proteína natural en la sangre que controla el sangrado.1 Aproximadamente 26,000 personas en todo el mundo, incluidas más de 4,000 en UU., han sido diagnosticados con hemofilia B.2 La hemofilia B es a menudo una enfermedad crónica debilitante con complicaciones que incluyen episodios hemorrágicos, artropatía hemofílica (sangrado en una articulación) y hospitalización.3
Acerca de Baxter en hemofilia
Baxter tiene más de 60 años de experiencia en hemofilia y ha introducido una serie de primicias terapéuticas para pacientes con hemofilia. La compañía tiene la cartera más amplia de tratamientos para la hemofilia en la industria y puede cumplir con las opciones de terapia individuales, brindando una gama de opciones en cada etapa del tratamiento. El trabajo de la empresa se centra en optimizar la atención de la hemofilia y mejorar la vida de las personas que viven con hemofilia A y B en todo el mundo. Su cartera diversa incluye terapias de acción más prolongada para la hemofilia A, nuevos tratamientos potenciales para la hemofilia B (incluida la terapia génica), la enfermedad de von Willebrand y un tratamiento recombinante para pacientes con inhibidores.
Acerca de Baxter International Inc.
Baxter International Inc., a través de sus subsidiarias, desarrolla, fabrica y comercializa productos que salvan y sostienen la vida de personas con hemofilia, trastornos inmunitarios, cáncer, enfermedades infecciosas, enfermedades renales, traumatismos y otras afecciones médicas crónicas y agudas. Como empresa de atención médica global y diversificada, Baxter aplica una combinación única de experiencia en dispositivos médicos, productos farmacéuticos y biotecnología para crear productos que promuevan la atención al paciente en todo el mundo.
Este comunicado incluye declaraciones prospectivas sobre RIXUBIS, incluidas las expectativas con respecto a las presentaciones reglamentarias anticipadas. Las declaraciones se basan en suposiciones sobre muchos factores importantes, incluidos los siguientes, que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los de las declaraciones prospectivas: satisfacción de la aprobación regulatoria y otros requisitos; acciones de organismos reguladores y otras autoridades gubernamentales; cambios en leyes y reglamentos; y otros riesgos identificados en la presentación más reciente de Baxter en el Formulario 10-K y otras presentaciones de la SEC, todas las cuales están disponibles en el sitio web de Baxter. Baxter no se compromete a actualizar sus declaraciones prospectivas.
1 Tipos de trastornos hemorrágicos: Hemofilia B. Fundación Nacional de Hemofilia. Consultado el 10 de mayo de 2013. Disponible en: http://www.hemophilia.org/NHFWeb/MainPgs/MainNHF.aspx?menuid=181&contentid=46&rptname=bleeding
2 Encuesta mundial anual de 2011. Federación Mundial de Hemofilia. Consultado el 10 de mayo de 2013. Disponible en: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1488.pdf
3 Lee-RodrÃguez-Merchán, E.-C. and Valentino, LA (2011) New Developments in Hemophilic Artropathy, in Current and Future Issues in Hemophilia Care (eds. E.-C. RodrÃguez-Merchán y LA Valentino), Wiley-Blackwell, Oxford, Reino Unido. doi: 10.1002/9781119979401.ch29
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