RIXUBIS aprobado para el tratamiento de niños con hemofilia B

Baxter International Inc. anunció el lunes 15 de septiembre que la Administración de Medicamentos y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó RIXUBIS [factor IX de coagulación (recombinante)] para el tratamiento profiláctico de rutina, el control y la prevención de episodios hemorrágicos y el manejo perioperatorio en niños con hemofilia B. RIXUBIS fue el primer factor IX recombinante (rFIX) aprobado para la profilaxis de rutina y el control de episodios hemorrágicos en los EE. UU. para adultos que viven con esta afección crónica.

"Además de la recepción positiva que hemos recibido de los pacientes adultos con RIXUBIS, la aprobación para pacientes pediátricos ofrece una nueva opción valiosa, particularmente porque nuestros datos clínicos demostraron una reducción significativa en los episodios hemorrágicos para los pacientes que recibieron tratamiento profiláctico, un factor importante para esta población de pacientes jóvenes”, dijo John Orloff, MD, vicepresidente de investigación y desarrollo global de Baxter BioScience.
La aprobación se basa en los resultados de un ensayo clínico que investiga la eficacia y seguridad de RIXUBIS entre 23 pacientes varones menores de 12 años previamente tratados con hemofilia B grave o moderadamente grave. Los pacientes fueron tratados con una profilaxis con RIXUBIS dos veces por semana. régimen (dosis media 56 UI/kg) durante una duración media del tratamiento de seis meses y una media de 54 días de exposición (DE). La mediana de la tasa de hemorragia anualizada (ABR) fue de 2,0 (0,0 para hemorragias espontáneas y hemorragias articulares).
Nueve pacientes del estudio (39.1%) no experimentaron hemorragias y 23 episodios de hemorragia (88.5%) fueron tratados con 1 o 2 infusiones. No hubo informes de desarrollo de inhibidores, reacciones alérgicas graves ni eventos adversos trombóticos o relacionados con el tratamiento entre los participantes del estudio. Las reacciones adversas comunes observadas en >1% de sujetos en estudios clínicos fueron disgeusia, dolor en las extremidades y prueba positiva de anticuerpos contra furina. Estos datos se presentaron durante la 55ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Nueva Orleans, Luisiana.
La solicitud de Baxter para la aprobación de comercialización de RIXUBIS para pacientes adultos y pediátricos se encuentra actualmente bajo revisión en la Unión Europea, y se espera una decisión regulatoria a finales de este año. El tratamiento también obtuvo recientemente la aprobación regulatoria en Australia.
Sobre RIXUBIS
RIXUBIS [Factor IX de Coagulación (Recombinante)] es un factor antihemofílico indicado en adultos y niños con hemofilia B para el control y prevención de episodios hemorrágicos, manejo perioperatorio y profilaxis de rutina. RIXUBIS no está indicado para la inducción de tolerancia inmune en pacientes con hemofilia B.
RIXUBIS fue el primer rFIX aprobado por la FDA tanto para la profilaxis de rutina como para el control de episodios hemorrágicos en adultos con esta afección crónica.
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