La FDA aprueba ELOCATE™ de Biogen Idec's, la primera terapia de larga duración para la hemofilia A

– Solo terapia de hemofilia A para brindar protección contra hemorragias con infusiones profilácticas cada tres a cinco días –
– Aprobación de la segunda terapia innovadora para la hemofilia con circulación prolongada de Biogen Idec este año –
Biogen Idec (NASDAQ: BIIB) anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó ELOCTATE™ [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein] para el control y la prevención de episodios hemorrágicos, el manejo perioperatorio (quirúrgico) y la profilaxis de rutina. en adultos y niños con hemofilia A. ELOCTATE es la primera terapia de hemofilia A recombinante con circulación prolongada en el cuerpo. Es el único tratamiento para la hemofilia A que reduce la frecuencia de los episodios de sangrado con infusiones profilácticas cada tres a cinco días, lo que ofrece a las personas con hemofilia A la posibilidad de extender el intervalo entre las infusiones profilácticas.
“La capacidad comprobada de ELOCTATE para brindar protección contra episodios hemorrágicos con circulación prolongada marca el primer avance significativo en el tratamiento de la hemofilia A en más de 20 años”, dijo George A. Scangos, Ph.D., director ejecutivo de Biogen Idec. “Como empresa profundamente comprometida con mejorar la vida de las personas con hemofilia, estamos entusiasmados de llevar esta importante innovación a quienes viven con hemofilia A”.
El régimen profiláctico inicial recomendado para ELOCTATE es de 50 UI/kg cada cuatro días. Según la respuesta clínica, el régimen puede ajustarse en el rango de 25 a 65 UI/kg y cada tres a cinco días.
En ensayos clínicos, ELOCTATE fue eficaz tanto para la profilaxis de rutina como para el tratamiento de episodios hemorrágicos agudos con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad. Fue desarrollado utilizando un proceso llamado fusión Fc, que está diseñado para prolongar la circulación de la terapia en el cuerpo utilizando una vía natural. La aprobación de la FDA es la primera aprobación regulatoria en todo el mundo para ELOCTATE, y la terapia está siendo revisada actualmente por las autoridades reguladoras en varios otros países, incluidos Canadá, Australia y Japón. Esta acción de la FDA sigue a las aprobaciones reglamentarias de la terapia para la hemofilia B de Biogen Idec, ALPROLIX™ [factor de coagulación IX (recombinante), proteína de fusión Fc], en los Estados Unidos, Canadá y Australia.
La hemofilia A es un trastorno genético raro y crónico en el que se ve afectada la capacidad de coagulación de la sangre de una persona. Esto puede conducir a episodios de sangrado recurrentes y prolongados. Las complicaciones de los episodios de sangrado pueden variar desde inflamación y dolor intensos hasta artritis, daño articular, discapacidad física y muerte.1,2,3 Según las pautas de la Fundación Nacional de Hemofilia (NHF), la terapia profiláctica tradicional para la hemofilia A consiste en infusiones tres veces por semana o cada dos días, lo que equivale a aproximadamente 150 a 180 infusiones por año.
“Se recomienda el tratamiento profiláctico para las personas con hemofilia grave, y seguir un régimen de protección puede ser una carga dada la frecuencia de las infusiones requeridas”, dijo Patrick F. Fogarty, MD,4 profesor asistente de medicina en el Hospital de la Universidad de Pensilvania, y director del Programa Integral de Hemofilia y Trombosis de Penn. “La frecuencia de infusión es un gran desafío para las personas con hemofilia, y creo que ELOCTATE comienza a abordar esta carga al mismo tiempo que protege contra los episodios hemorrágicos”.
Las terapias para la hemofilia A, la forma más común de hemofilia, se pueden administrar en un horario para ayudar a prevenir o reducir los episodios de sangrado (profilaxis) o para controlar el sangrado cuando ocurre (a pedido). La NHF recomienda la profilaxis de rutina como óptima para el tratamiento de personas con hemofilia severa. En los últimos años, los regímenes han pasado del tratamiento a demanda a la profilaxis de rutina debido a la mejoría observada en los resultados clínicos a largo plazo, como el daño articular.
“Nos alienta la llegada de terapias nuevas e innovadoras, que pueden ayudar a abordar las brechas de tratamiento para los aproximadamente 16 000 adultos y niños que viven con hemofilia A en los Estados Unidos”, dijo Val Bias, directora ejecutiva de la NHF. “Estos avances, junto con la educación y el empoderamiento continuos de la comunidad, son fundamentales para atender de manera efectiva las necesidades de las personas con el trastorno”.
La aprobación de ELOCTATE se basa en los resultados del estudio clínico global de Fase 3 A-LONG, así como en los datos farmacocinéticos, o PK, y de seguridad provisionales del estudio de Fase 3 Kids A-LONG. PK es la medida de la presencia de la terapia en el cuerpo de una persona a lo largo del tiempo.
El estudio A-LONG fue un estudio abierto y multicéntrico que examinó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de ELOCTATE en 165 hombres de 12 años de edad y mayores tratados previamente con hemofilia A grave. Los resultados mostraron que los adultos y adolescentes con hemofilia grave A logró una reducción estadísticamente significativa de los episodios hemorrágicos en ambos brazos de profilaxis del estudio, en relación con el brazo de tratamiento a demanda. Además, el 98 % de los episodios hemorrágicos se controlaron con una o dos infusiones de ELOCTATE.
El estudio evaluó la profilaxis individualizada y semanal para reducir o prevenir los episodios hemorrágicos y la dosificación a demanda para tratar los episodios hemorrágicos. En el brazo individualizado, cada participante del estudio comenzó con un régimen de dosificación de dos veces por semana. Los parámetros farmacocinéticos de los participantes se usaron para guiar los ajustes del intervalo de dosificación (cada tres a cinco días) y la dosis (25 a 65 UI/kg) para alcanzar un nivel mínimo de factor VIII de 1 a 3 UI/dl o más, según sea necesario para mantener control de los episodios de sangrado intermenstrual. En el estudio, la dosis en el brazo de profilaxis semanal fue de 65 UI/kg/semana. Las tasas de sangrado anuales medianas (ABR) generales, o el número proyectado de episodios de sangrado por año, informados en el estudio fueron 1,6 para el brazo de profilaxis individualizada, 3,6 para el brazo de profilaxis semanal y 33,6 para el brazo a demanda.
Ningún participante del estudio A-LONG desarrolló inhibidores de ELOCTATE. Un participante tuvo un resultado positivo transitorio en la prueba de anticuerpos neutralizantes, que no se confirmó al repetir la prueba. No hubo informes de coágulos vasculares (sangre) graves o reacciones alérgicas graves. En los brazos de profilaxis de rutina y terapia a pedido, se informaron reacciones adversas en el 5,5 por ciento de los participantes. Estas reacciones adversas incluyeron artralgia (dolor en las articulaciones), malestar (malestar general), dolor en la parte superior del abdomen, dolor en la parte inferior del abdomen, angiopatía (dolor vascular después de la inyección de la terapia), bradicardia (frecuencia cardíaca lenta), dolor torácico, tos, mareos, disgeusia ( alteración del gusto), sensación de frío, sensación de calor, dolor de cabeza, hipertensión (presión arterial alta), hinchazón de las articulaciones, mialgia (dolor muscular), hipotensión quirúrgica (presión arterial baja) y erupción cutánea. Cada evento ocurrió en dos o menos participantes del estudio. Dos participantes se retiraron del estudio debido a reacciones adversas: un participante debido a erupción cutánea y otro debido a artralgia.
La indicación pediátrica de ELOCTATE está respaldada por la seguridad provisional y los resultados farmacocinéticos en 38 niños de dos a 11 años de edad del estudio de fase 3 Kids A-LONG. Estos datos mostraron que ELOCTATE fue generalmente bien tolerado y no se detectaron inhibidores. El aumento relativo en la vida media (una medida del tiempo que la terapia permanece en el cuerpo) observado con ELOCTATE fue consistente con los hallazgos en adultos y adolescentes. En comparación con adolescentes y adultos, los niños de dos a cinco años tienen una vida media más corta y una depuración más alta de factores hemofílicos (ajustados por peso corporal); por lo tanto, puede ser necesaria una dosis más alta o una dosificación más frecuente en este grupo de edad. En abril de 2014, Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) informaron resultados positivos de primera línea del estudio Kids A-LONG finalizado, que confirmó y amplió los datos provisionales.
Biogen Idec planea comercializar ELOCTATE para personas con hemofilia A en los Estados Unidos en julio de 2014. En los EE. UU., Biogen Idec ofrecerá una variedad de asistencia y recursos personalizados a través de los servicios MyELOCTATE™. Como parte del compromiso global de la compañía con la comunidad de hemofilia, Biogen Idec brindará acceso equitativo a la terapia, incluidas las donaciones humanitarias. Para obtener más información sobre ELOCTATE, información sobre recetas y programas de asistencia financiera, visite www.ELOCTATE.com o www.biogenidec.com.
Acerca de ELOCTATE
ELOCTATE™ [Antihemophilic Factor (Recombinant), Fc Fusion Protein] es la primera terapia de factor VIII de coagulación recombinante con circulación prolongada en el cuerpo. Está indicado para el control y prevención de episodios hemorrágicos, manejo perioperatorio (quirúrgico) y profilaxis de rutina en adultos y niños con hemofilia A. ELOCTATE no está indicado para el tratamiento de un trastorno hemorrágico llamado enfermedad de von Willebrand. ELOCTATE se desarrolló mediante la fusión del factor VIII con el dominio B eliminado con la porción Fc de la inmunoglobulina G subclase 1, o IgG1 (una proteína que se encuentra comúnmente en el cuerpo). Se cree que esto permite que ELOCTATE use una vía natural para prolongar el tiempo que la terapia permanece en el cuerpo. Si bien la fusión Fc se ha utilizado durante más de 15 años, Biogen Idec es la única empresa que la aplica al tratamiento de la hemofilia.
Las reacciones adversas comunes (incidencia mayor o igual al 1 por ciento) informadas en el estudio A-LONG fueron artralgia (dolor en las articulaciones) y malestar (malestar general). Para obtener información completa de prescripción, visite www.ELOCTATE.com.
Para los miembros de los medios interesados en obtener más información y recursos adicionales, visite www.biogenidec.com/us_media_corner.
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres, y afecta a unas 16 000 personas en los Estados Unidos. La encuesta global de la Federación Mundial de Hemofilia realizada en 2012 estima que aproximadamente 142 000 personas en todo el mundo están identificadas como viviendo con hemofilia A.5 Es causada por una actividad del factor VIII sustancialmente reducida o nula, que es necesaria para la coagulación sanguínea normal. Las personas con hemofilia A experimentan episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. Las infusiones profilácticas de factor VIII reemplazan temporalmente el factor de coagulación necesario para controlar el sangrado y prevenir nuevos episodios de sangrado.
Acerca de la colaboración de Biogen Idec y Sobi
Biogen Idec y Swedish Orphan Biovitrum (Sobi) son colaboradores en el desarrollo y comercialización de ELOCTATE para hemofilia A y ALPROLIX para hemofilia B. Biogen Idec lidera el desarrollo, tiene derechos de fabricación y tiene derechos de comercialización en América del Norte y en todas las demás regiones del mundo. excluyendo el territorio de Sobi. Sobi tiene derecho a optar por asumir el desarrollo final y la comercialización en Europa, Rusia, Oriente Medio y el norte de África.
Acerca de Biogen Idec
A través de la ciencia y la medicina de vanguardia, Biogen Idec descubre, desarrolla y ofrece a los pacientes de todo el mundo terapias innovadoras para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas, hemofilia y trastornos autoinmunes. Fundada en 1978, Biogen Idec es la empresa de biotecnología independiente más antigua del mundo. Los pacientes de todo el mundo se benefician de sus principales terapias para la esclerosis múltiple. Para el etiquetado de productos, comunicados de prensa e información adicional sobre la empresa, visite www.biogenidec.com.
Puerto seguro de Biogen Idec
Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro, incluidas declaraciones sobre el impacto terapéutico de ELOCTATE y su impacto potencial en la carga de tratamiento de los pacientes con hemofilia A, y el momento previsto para el lanzamiento comercial. Estas declaraciones prospectivas pueden ir acompañadas de palabras como "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "pretender", "puede", "planear", "potencial". ”, “proyecto”, “objetivo”, “voluntad” y otras palabras y términos de significado similar. Usted no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones. Estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en dichas declaraciones, incluida la incertidumbre del éxito en nuestra comercialización de ELOCTATE, que puede verse afectada, entre otras cosas, por una aceptación más lenta de lo previsto de ELOCTATE por parte de los pacientes y la comunidad médica, la intensa competencia en el mercado de la hemofilia, la eficacia de nuestra fuerza de ventas y esfuerzos de marketing, los problemas con el proceso de fabricación de ELOCTATE, la ocurrencia de eventos adversos de seguridad, las dificultades para obtener o cambios en la disponibilidad de reembolso de nuestros productos, falta de obtención de aprobaciones regulatorias en otras jurisdicciones, incluso en el caso de que otras compañías reciban la aprobación de comercialización de sus tratamientos antes de la aprobación de nuestros tratamientos, falta de protección de nuestra propiedad intelectual y otros derechos de propiedad, reclamos de responsabilidad por productos y los otros riesgos e incertidumbres que se describen en la sección Factores de riesgo de nuestro informe anual o trimestral más reciente y en otros informes que hemos presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. (SEC). Cualquier declaración prospectiva se refiere solo a la fecha de este comunicado de prensa y no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros.
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