La FDA aprueba el primer factor IX recombinante de acción prolongada para la hemofilia B

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó hoy Alprolix, factor de coagulación IX (recombinante), proteína de fusión Fc, para su uso en adultos y niños con hemofilia B. Alprolix es el primer tratamiento para la hemofilia B diseñado para requerir inyecciones menos frecuentes cuando se usa para prevenir o reducir la frecuencia del sangrado.
Alprolix está aprobado para ayudar a controlar y prevenir episodios hemorrágicos, controlar el sangrado durante procedimientos quirúrgicos y prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos (profilaxis). Alprolix consiste en la molécula del Factor IX unida a un fragmento de proteína, Fc, que se encuentra en los anticuerpos. Esto hace que el producto dure más en circulación.
"La aprobación de este producto proporciona otra opción terapéutica para el tratamiento y la prevención del sangrado en pacientes con hemofilia B", dijo Karen Midthun, MD, directora del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
La hemofilia B es un trastorno de la coagulación sanguínea hereditario ligado al sexo, que afecta principalmente a los hombres y está causado por defectos en el gen del factor IX. La hemofilia B afecta a unas 3300 personas en los Estados Unidos. Las personas con hemofilia B pueden experimentar episodios repetidos de hemorragias potencialmente graves, principalmente en las articulaciones, que pueden ser destruidas por la hemorragia.
La seguridad y eficacia de Alprolix se evaluaron en un ensayo clínico multicéntrico que comparó cada uno de dos regímenes de tratamiento profiláctico con el tratamiento a demanda. Se dio seguimiento a un total de 123 personas con hemofilia B grave, de entre 12 y 71 años, durante hasta un año y medio. Los estudios demostraron la eficacia de Alprolix en la prevención y el tratamiento de episodios hemorrágicos y durante el tratamiento perioperatorio de pacientes sometidos a un procedimiento quirúrgico. No se identificaron problemas de seguridad en este ensayo.
Alprolix recibió la designación de medicamento huérfano para este uso por parte de la FDA porque está destinado al tratamiento de una enfermedad o afección rara.
Alprolix es fabricado por Biogen Idec, Inc., Cambridge, Mass.
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