La FDA aprueba Hemlibra de Genentech

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Genentech. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. aprobó Hemlibra^®(emicizumab-kxwh) para la profilaxis de rutina para prevenir o reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y niños, recién nacidos y mayores, con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. Hemlibra es ahora el único tratamiento profiláctico para personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII que se puede administrar por vía subcutánea (debajo de la piel) y en múltiples opciones de dosificación (una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas).
Esta aprobación se basa en los resultados positivos de los estudios de Fase III HAVEN 3 y HAVEN 4. La profilaxis con Hemlibra condujo a reducciones estadísticamente significativas y clínicamente significativas en las hemorragias tratadas en comparación con ninguna profilaxis (criterio de valoración principal) y en todos los demás criterios de valoración relacionados con las hemorragias en el estudio HAVEN 3, y mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias en el estudio HAVEN 4.
“Muchas opciones de tratamiento preventivo para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII requieren infusiones intravenosas varias veces por semana. Incluso entonces, las personas aún pueden experimentar sangrados y se necesitan más opciones de tratamiento”, dijo Michael Callaghan, MD, hematólogo del Hospital Infantil de Michigan. “La aprobación de Hemlibra es un avance importante para toda la comunidad de hemofilia A, ya que ahora tenemos una nueva clase de medicamento por primera vez en casi 20 años. Hemlibra puede reducir las hemorragias y ofrece una nueva administración subcutánea una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas”.
"La aprobación de hoy de Hemlibra refleja nuestro compromiso con la ciencia innovadora y el desarrollo de medicamentos con el potencial de redefinir el estándar de atención", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo Global de Productos. “Hemlibra es ahora el único medicamento aprobado por la FDA para personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, según el perfil de eficacia y seguridad demostrado en cuatro estudios fundamentales. Queremos agradecer a la comunidad de hemofilia por su colaboración para ayudarnos a llevar esta nueva opción a todas las personas que viven con hemofilia A”.
 
Lea el comunicado de prensa completo aquí.A