La FDA aprueba un nuevo factor recombinante tras los ensayos de LEOPOLD

Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Bayer. El comunicado de prensa original se puede encontrar aquí.A 

La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó el factor antihemofílico (recombinante) KOVALTRY® de Bayer, un compuesto de factor VIII de longitud completa y no modificado para el tratamiento de la hemofilia A en niños y adultos. La aprobación se basa en los resultados de los ensayos clínicos LEOPOLD (Programa abierto de eficacia a largo plazo en la enfermedad de hemofilia A grave), que respaldaron la aprobación de KOVALTRY para la profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos. KOVALTRY se puede utilizar dos o tres veces por semana en adolescentes y adultos, y dos o tres veces por semana o en días alternos en niños.
"En los ensayos LEOPOLD, KOVALTRY redujo los episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia A cuando se infundió dos o tres veces por semana con profilaxis de rutina", dijo Sanjay P. Ahuja, MD, investigador de LEOPOLD y director del Centro de Hemostasia y Trombosis de los Hospitales Universitarios Rainbow Babies. & Children's Hospital y profesor asociado de pediatría en la Facultad de medicina de la Universidad Case Western Reserve en Cleveland, Ohio. "KOVALTRY puede ofrecer a los pacientes adecuados una opción de dosificación de profilaxis dos veces por semana".
La hemofilia A, también conocida como deficiencia de factor VIII o hemofilia clásica, es un trastorno hemorrágico en gran parte hereditario en el que falta o está reducida una de las proteínas necesarias para formar coágulos sanguíneos en el cuerpo. La hemofilia A es el tipo más común de hemofilia y se caracteriza por sangrado prolongado o espontáneo, especialmente en las articulaciones, músculos u órganos internos. Se estima que hoy en día 16.000 personas viven con hemofilia A en los EE. UU. El tratamiento de la hemofilia A implica la infusión de factor de reemplazo en una vena.
A principios de este año, Bayer recibió la aprobación de KOVALTRY en Europa y Canadá. La compañía ha presentado una solicitud para la aprobación de KOVALTRY en Japón y planea presentarla para su aprobación en otros países en los próximos meses.
“La atención de la hemofilia ha cambiado significativamente en los últimos años, pero aún nos queda un largo camino por recorrer para ayudar a quienes viven con hemofilia”, afirmó Val Bias, director ejecutivo de la Fundación Nacional de Hemofilia. “Es de vital importancia que las personas puedan elegir entre una variedad de tratamientos y aplaudimos a Bayer por presentar nuevas opciones de productos para ayudar a las personas a controlar su enfermedad.
Acerca de LEOPOLD
El programa de ensayos clínicos fue diseñado para evaluar la farmacocinética, la seguridad, la eficacia de la profilaxis, el tratamiento de hemorragias y el manejo perioperatorio de KOVALTRY en adultos, adolescentes y niños con hemofilia A grave.
LEOPOLD 1 fue un estudio multicéntrico, abierto, cruzado y no controlado en adolescentes y adultos (edad ‰¥12 años a
LEOPOLD 2 fue un estudio multicéntrico, abierto, cruzado, no controlado y aleatorizado en PTP de adolescentes y adultos (edad ‰¥12 años a <65 años) que evaluó la superioridad de la profilaxis sobre el tratamiento a demanda con KOVALTRY sobre un período de tratamiento de un año. ABR fue la principal variable de eficacia.
LEOPOLD Kids Part A fue un estudio multicéntrico, abierto y no controlado en PTP pediátricos (≥12 años) que evaluó la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de la profilaxis de rutina y el tratamiento perioperatorio del sangrado con KOVALTRY. La principal variable de eficacia fue el número anualizado de hemorragias totales durante la profilaxis de rutina que ocurrieron dentro de las 48 horas posteriores a la infusión de profilaxis anterior.
Las reacciones adversas notificadas con más frecuencia en los ensayos clínicos (>= 3%) fueron dolor de cabeza, pirexia (fiebre) y prurito (erupción con picazón).