La FDA aprueba un nuevo tratamiento para una forma rara de hemofilia

El viernes 24 de octubre de 2014, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. aprobó Obizur [factor antihemofílico (recombinante), secuencia porcina] para el tratamiento de episodios hemorrágicos en adultos con hemofilia A adquirida (deficiencia adquirida del factor VIII [FVIII]).
La hemofilia A adquirida es un trastorno hemorrágico raro, pero potencialmente mortal, causado por el desarrollo de anticuerpos (proteínas del sistema inmunitario) dirigidos contra el propio FVIII del cuerpo, una proteína importante para la coagulación de la sangre. Cuando el FVIII es inactivado por estos autoanticuerpos, la sangre de una persona no se coagula normalmente, lo que resulta en un sangrado excesivo que puede ocurrir espontáneamente o después de un evento como una lesión o una cirugía.
A diferencia de la hemofilia hereditaria, la hemofilia A adquirida no es un trastorno genético y afecta tanto a hombres como a mujeres. El desarrollo de la hemofilia A adquirida se ha relacionado con otras condiciones médicas o estados de salud, como el embarazo, el cáncer o el uso de ciertos medicamentos. Sin embargo, en aproximadamente la mitad de los casos, no se puede encontrar una causa subyacente. El diagnóstico de esta afección puede ser difícil y la gravedad del sangrado puede dificultar el tratamiento.
“La aprobación de este producto proporciona una opción terapéutica importante para el uso en el cuidado de pacientes con esta rara enfermedad”, dijo Karen Midthun, MD, directora del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA.
Obizur contiene un análogo recombinante del FVIII porcino (cerdo). El FVIII porcino se usa porque es lo suficientemente similar al FVIII humano para ser efectivo en la coagulación de la sangre, pero es menos probable que se vea afectado por los anticuerpos contra el FVIII humano que están presentes en las personas con hemofilia A adquirida.
La seguridad y eficacia de Obizur se evaluó en un ensayo clínico de 29 adultos con hemofilia A adquirida que recibieron Obizur para tratar un episodio hemorrágico grave. El ensayo demostró la eficacia de Obizur en el tratamiento de los episodios hemorrágicos. No se identificaron problemas de seguridad en el ensayo.
Obizur recibió la designación de medicamento huérfano por parte de la FDA porque el medicamento está diseñado para usarse en el tratamiento de una enfermedad o afección rara.
Obizur es fabricado por Baxter Healthcare Corporation, Westlake Village, California.
La FDA, una agencia dentro del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los EE. UU., protege la salud pública al garantizar la seguridad, la eficacia y la seguridad de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y protección del suministro de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, productos que emiten radiación electrónica y de regular los productos de tabaco de nuestra nación.
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