La FDA aprueba NovoSeven® RT para la trombastenia de Glanzmann

El 7 de julio de 2014, la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó NovoSeven® RT, un producto de factor VIIa recombinante fabricado por NovoNordisk, como el primer tratamiento recombinante para la trombastenia de Glanzmann (GT). La indicación aprobada es para episodios hemorrágicos y manejo perioperatorio de pacientes en quienes las transfusiones de plaquetas, con o sin anticuerpos contra las plaquetas, son ineficaces.
La GT es un trastorno de la función plaquetaria que es muy raro y ocurre en aproximadamente una entre un millón de personas. Las personas que heredan la afección tienen genes defectuosos para la glicoproteína llb/llla, que permite que las plaquetas formen un tapón en el sitio de una lesión.
Los síntomas son similares a los de la hemofilia grave: aparición de moretones con facilidad, sangrado nasal, sangrado oral, sangrado menstrual abundante y/o prolongado (menorragia) y hemorragia después del parto, la cirugía o la circuncisión. En algunas personas, la afección puede causar hemorragia del tracto urinario o gastrointestinal.
Anteriormente, los pacientes eran tratados con transfusiones de plaquetas. Sin embargo, algunos experimentaron refractariedad, la incapacidad de alcanzar el nivel necesario de plaquetas. Algunas razones de esta reacción incluyen el desarrollo de anticuerpos contra las plaquetas infundidas, lo que indica una respuesta inmune, fiebre o administración reciente de quimioterapia.
La aprobación de la FDA se basa en datos de dos registros: el Registro global de Trombastenia de Glanzmann (GTR), que incluye 218 pacientes con 1.073 eventos hemorrágicos y quirúrgicos, y el Registro de la Sociedad de Investigación de Hemostasia y Trombosis, que incluye 7 pacientes con 23 episodios hemorrágicos.
El GTR recopiló datos de 92 pacientes tratados con NovoSeven® RT durante 266 episodios de hemorragia grave y 77 pacientes tratados con NovoSeven® RT durante 160 procedimientos quirúrgicos y otros procedimientos invasivos. El nuevo fármaco tuvo éxito en 94,4% de episodios hemorrágicos y 99,4% de procedimientos quirúrgicos, según la revisión de datos realizada por expertos en hematología independientes. Los efectos secundarios ocurrieron en un puñado de sujetos e incluyeron trombosis venosa profunda, fiebre y dolor de cabeza. Estos datos demostraron que NovoSeven® RT era seguro y eficaz en el tratamiento del sangrado y para la prevención del sangrado durante procedimientos quirúrgicos en pacientes con GT.
"Novo Nordisk se enorgullece de aprovechar nuestra sólida herencia de ser pioneros en nuevas terapias e indicaciones para la comunidad de trastornos de la coagulación al ofrecer el único tratamiento recombinante para la trombastenia de Glanzmann", afirmó Eddie Williams, vicepresidente senior de productos biofarmacéuticos de Novo Nordisk. "Estamos comprometidos a mantener a los pacientes a la vanguardia de todo lo que hacemos, y esta aprobación nos permite ampliar este compromiso".
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