La FDA aprueba el tratamiento profiláctico con VONVENDI® [factor de von Willebrand (recombinante)] para pacientes adultos que viven con enfermedad de von Willebrand tipo 3 grave (VWD)

CAMBRIDGE, Massachusetts, 31 de enero de 2022 – Takeda Pharmaceutical Company Limited ("Takeda") anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó VONVENDI^® [factor de von Willebrand (recombinante)] para la profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos en pacientes con enfermedad de von Willebrand tipo 3 (VWD) grave que reciben terapia a demanda.
VONVENDI es la única terapia de reemplazo del factor de von Willebrand recombinante (VWF) y el primer y único tratamiento para reducir la frecuencia de los episodios de sangrado para la EvW tipo 3 grave aprobada por la FDA para uso profiláctico de rutina. VONVENDI ahora está indicado para la profilaxis de rutina en adultos con EVW tipo 3 grave que reciben terapia a pedido, así como para el control de hemorragias a pedido y perioperatorio en adultos con EVW.
"Esta aprobación es un gran avance para quienes viven con VWD tipo 3 grave y es un testimonio del compromiso de Takeda de mejorar la atención de VWD", dijo Heather Dean, vicepresidenta, jefa de franquicia de hematología de EE. UU., Takeda. “Con el tratamiento profiláctico de rutina, ahora existe una estrategia proactiva disponible para el manejo de los episodios de sangrado y puede ofrecer a las personas que viven con VWD tipo 3 grave la esperanza de que es posible reducir el sangrado”.
La VWD es un trastorno hereditario que afecta a mujeres y hombres por igual.¹ Es causada por una deficiencia o una función defectuosa del VWF, uno de varios tipos de proteínas en la sangre que se necesitan para la coagulación adecuada de la sangre.¹Â Debido a esta función defectuosa o deficiencia, la sangre no puede coagularse de manera efectiva en personas con VWD. VONVENDI es un producto infundido que está específicamente diseñado para reemplazar el VWF disfuncional o faltante del cuerpo.¹
"La VWD es una enfermedad compleja en la que tanto los pacientes como los proveedores pueden experimentar estrés e incertidumbre debido al curso impredecible de la enfermedad y las opciones de tratamiento limitadas", dijo Miguel A. Escobar, MD, profesor del Departamento de Pediatría y Medicina Interna de la Facultad de Medicina McGovern. en el Centro de Ciencias de la Salud de la Universidad de Texas en Houston e investigador en el estudio de profilaxis VONVENDI*. “Una opción de tratamiento profiláctico puede permitir un mayor control de la enfermedad y el potencial para mejorar el estándar de atención”.
La aprobación se basa en los datos de un estudio multicéntrico internacional, abierto y prospectivo para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento profiláctico para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos en 10 pacientes adultos diagnosticados con VWD tipo 3 grave que fueron tratados previamente a demanda. Sobre la base de estadísticas descriptivas, la mediana de las tasas de sangrado anualizadas (ABR) para todas las hemorragias (eventos de sangrado traumático y espontáneo tratados y no tratados) se redujo de la mediana histórica ABR 5.0 (rango: 3.0, 159.0) a una mediana ABR en el estudio de 2.3 ( rango: 0, 157.9), que es una reducción de 54.7%. Las reacciones adversas más comunes (≥2% de los sujetos) observadas en pacientes adultos tratados con VONVENDI en ensayos clínicos fueron dolor de cabeza, vómitos, náuseas, mareos, artralgia, lesión articular, vértigo, aumento de ALT y prurito generalizado.

VONVENDI [factor von Willebrand (recombinante)] Información importante

¿Qué es VONVENDI?

VONVENDI se usa en adultos (mayores de 18 años) diagnosticados con la enfermedad de von Willebrand para:

• tratar y controlar los episodios de sangrado
• prevenir el sangrado excesivo durante y después de la cirugía
• reducir el número de episodios de sangrado cuando se usa regularmente (profilaxis) en adultos con enfermedad de von Willebrand tipo 3 grave que reciben terapia a pedido.

Información importante detallada sobre riesgos

¿Quién no debe usar VONVENDI?

No debe usar VONVENDI si usted:

• Es alérgico a alguno de los ingredientes de VONVENDI.
• Son alérgicos a los ratones o hámsteres.

Informe a su proveedor de atención médica si está embarazada o amamantando, ya que es posible que VONVENDI no sea adecuado para usted.

¿Cómo debo usar VONVENDI?

Su primera dosis de VONVENDI para cada episodio de sangrado puede administrarse con un factor VIII recombinante según las instrucciones de su proveedor de atención médica.
Su proveedor de atención médica le indicará si necesita dosis adicionales de VONVENDI con o sin factor VIII recombinante.

¿Qué debo decirle a mi proveedor de atención médica antes de usar VONVENDI?

Debe informar a su proveedor de atención médica si:

• Tiene o ha tenido algún problema médico.
• Tome cualquier medicamento, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, como los medicamentos de venta libre, los suplementos o los remedios a base de hierbas.
• Tiene alergias, incluidas alergias a ratones o hámsteres.
• Están amamantando. No se sabe si VONVENDI pasa a la leche y si puede hacerle daño a su bebé.
• Está embarazada o planea quedar embarazada. No se sabe si VONVENDI puede dañar a su bebé nonato.
• Le han dicho que tiene inhibidores del factor von Willebrand (porque es posible que VONVENDI no funcione para usted).
• Le han dicho que tiene inhibidores del factor VIII de coagulación de la sangre.

¿Qué más debo saber sobre VONVENDI y la enfermedad de von Willebrand?

Su cuerpo puede formar inhibidores del factor de von Willebrand o del factor VIII. Un inhibidor es parte del sistema de defensa normal del cuerpo. Si forma inhibidores, es posible que VONVENDI o el factor VIII dejen de funcionar correctamente. Consulte con su proveedor de atención médica para asegurarse de que lo controlen cuidadosamente con análisis de sangre para detectar el desarrollo de inhibidores del factor de von Willebrand o del factor VIII.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios de VONVENDI?

Puede tener una reacción alérgica a VONVENDI.
Llame a su proveedor de atención médica de inmediato y suspenda el tratamiento si tiene sarpullido o urticaria, picazón, opresión en la garganta, dolor u opresión en el pecho, dificultad para respirar, aturdimiento, mareos, náuseas o desmayos.
Los efectos secundarios que se informaron con VONVENDI incluyen: dolor de cabeza, náuseas, vómitos, hormigueo o ardor en el lugar de la infusión, malestar en el pecho, mareos, dolor en las articulaciones, lesión en las articulaciones, aumento del nivel de enzimas hepáticas en la sangre, sofocos, picazón, presión arterial alta, espasmos musculares, sabor inusual, coágulos de sangre y aumento del ritmo cardíaco.
Informe a su proveedor de atención médica sobre cualquier efecto secundario que le moleste o que no desaparezca.
Se le anima a informar a la FDA sobre los efectos secundarios negativos de los medicamentos recetados. Visitar www.fda.gov/medwatch, oo llame al 1-800-FDA-1088.
Por favor vea VONVENDI completo Información de prescripción
^*Miguel A. Escobar, MD recibió honorarios y tarifas de consultoría de Takeda Pharmaceuticals

Acerca de la enfermedad de von Willebrand (VWD)

La VWD es el trastorno hemorrágico hereditario más común y afecta hasta el uno por ciento de la población de los EE. UU. La VWD es causada por una deficiencia o disfunción del factor de von Willebrand (VWF), uno de varios tipos de proteínas en la sangre que se necesitan para facilitar coagulación adecuada de la sangre. Debido a este defecto o deficiencia en el VWF, la sangre no puede coagularse de manera efectiva en personas con VWD, lo que puede provocar períodos menstruales abundantes, moretones con facilidad o hemorragias nasales frecuentes. El sangrado causado por la VWD varía mucho entre los pacientes. con esta enfermedad.¹

Acerca de Takeda Hematología

Tras la reciente adquisición de Shire, Takeda es líder en hemofilia con la herencia más larga y una cartera líder en el mercado, respaldada por perfiles de seguridad y eficacia establecidos con décadas de experiencia en el mundo real. Tenemos más de 70 años impulsando la innovación para los pacientes y una amplia cartera de 11 productos para múltiples trastornos hemorrágicos. Nuestra experiencia como líderes en hematología significa que estamos bien preparados para satisfacer las necesidades actuales mientras buscamos desarrollos futuros en el cuidado de los trastornos hemorrágicos. Junto con la comunidad de hematología, estamos elevando las expectativas para el futuro, incluido un diagnóstico más temprano, una protección más temprana y completa contra las hemorragias y una atención al paciente más personalizada.²

Acerca de Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Compañía farmacéutica limitada (TSE: 4502/NYSE: TAK) es un líder biofarmacéutico global, basado en valores e impulsado por I+D con sede en Japón, comprometido a descubrir y ofrecer tratamientos que transforman la vida, guiado por nuestro compromiso con los pacientes, nuestra gente y el planeta. Takeda centra sus esfuerzos de I+D en cuatro áreas terapéuticas: Oncología, Genética rara y Hematología, Neurociencia y Gastroenterología (GI). También realizamos inversiones específicas en I+D en terapias y vacunas derivadas de plasma. Nos estamos enfocando en desarrollar medicamentos altamente innovadores que contribuyan a marcar una diferencia en la vida de las personas al avanzar en la frontera de las nuevas opciones de tratamiento y aprovechar nuestro motor de I + D colaborativo mejorado y nuestras capacidades para crear una línea sólida y diversa de modalidades. Nuestros empleados están comprometidos a mejorar la calidad de vida de los pacientes y a trabajar con nuestros socios en el cuidado de la salud en aproximadamente 80 países y regiones. Para obtener más información, visite https://www.takeda.com.

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Referencias

1. Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC). (2021, 1 de abril). ¿Qué es la enfermedad de von Willebrand (VWD)?Centros de Control y Prevención de Enfermedades. https://www.cdc.gov/ncbddd/vwd/facts.html
2. Sitio web de Takeda. Enfermedades Raras. Disponible en: https://bit.ly/3n9gvIN. Consultado por última vez en junio de 2021.