La FDA aprueba el tratamiento dos veces por semana para la hemofilia A

Nota: T.La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa publicado originalmente porBaxalta. El comunicado original se puede leer. aquí.

Baxalta Incorporated anunció el lunes 16 de noviembre de 2015 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó ADYNOVATE [factor antihemofílico (recombinante), pegilado], un tratamiento con factor VIII recombinante circulante de vida media prolongada (rFVIII) para la hemofilia A. ADYNOVATE se basa en la molécula ADVATE [factor antihemofílico (recombinante)] de longitud completa, un... tratamiento para la hemofilia A....
En el fundamental ensayo clínico de fase 3, que sirvió de base para la aprobación, ADYNOVATE demostró eficacia en el tratamiento de pacientes con hemofilia mediante profilaxis de rutina, así como para episodios hemorrágicos a demanda. Los pacientes, de 12 a 65 años de edad, en el estudio prospectivo, global, multicéntrico, abierto y no aleatorizado fueron asignados a profilaxis dos veces por semana (40-50 UI/kg, n=120) o tratamiento a demanda. (10-60 UI/kg, n=17) con ADYNOVATE. El estudio encontró que los pacientes tratados previamente en un grupo de profilaxis dos veces por semana tenían un 95 por ciento menos de hemorragias anuales en comparación con los tratados a demanda [tasa media de hemorragia anual (ABR, por sus siglas en inglés) 1,9 frente a 41,5, respectivamente]. Durante el estudio, el 38 por ciento (n=120) de los pacientes tratados con profilaxis no experimentaron ningún sangrado. Además, el 57 por ciento de los pacientes no experimentó ningún sangrado articular después de seis meses de profilaxis con ADYNOVATE.2
Casi todos (98 por ciento) de los pacientes bajo profilaxis con ADYNOVATE no tuvieron un ajuste de dosis en el estudio. Casi todos (96 por ciento) los episodios hemorrágicos (n = 591) se controlaron con una o dos infusiones de ADYNOVATE. Ningún paciente desarrolló inhibidores del tratamiento; las reacciones adversas más comunes (=1 por ciento de los sujetos) fueron dolor de cabeza y náuseas.2
ADYNOVATE estará disponible en los Estados Unidos en las próximas semanas. Baxalta continúa invirtiendo en ADYNOVATE para ampliar el valor del producto para más pacientes en todo el mundo. Actualmente, se están realizando estudios en pacientes previamente tratados (PTP) con hemofilia A grave sometidos a cirugía y en PTP pediátricos menores de 12 años con hemofilia A grave. Además, Baxalta iniciará un estudio en pacientes previamente no tratados (PUP) con hemofilia grave. A. …
La hemofilia A es una enfermedad crónica desafiante; Los regímenes de tratamiento requieren infusiones regulares para reducir el riesgo de hemorragia. Al trabajar estrechamente con sus profesionales de la salud, muchos pacientes continúan buscando opciones de tratamiento que puedan personalizarse mejor para satisfacer sus necesidades, brindando tanto una protección eficaz contra las hemorragias como esquemas de dosificación simplificados. Hoy en día, la enfermedad afecta aproximadamente a 16.000 personas en los Estados Unidos y a más de 400.000 personas en todo el mundo. Con aproximadamente el 75 por ciento de las personas con hemofilia sin diagnosticar, sin tratar o con tratamiento insuficiente en todo el mundo,3 Baxalta continúa innovando para abordar algunos de los mayores desafíos asociados con los trastornos hematológicos, incluida la hemofilia.
A través de una colaboración con Nektar Therapeutics, ADYNOVATE aprovecha la tecnología de pegilación patentada diseñada para prolongar la cantidad de FVIII disponible para su uso en el cuerpo. Se seleccionó la tecnología porque mantiene la integridad de la molécula original (ADVATE) y reduce la velocidad a la que el cuerpo elimina ADYNOVATE, lo que resulta en una mayor vida media circulante. Esta tecnología patentada se ha utilizado durante más de 15 años en varios medicamentos aprobados que tratan enfermedades crónicas o graves. Además de las patentes relacionadas con el FVIII pegilado, Baxalta tiene una licencia exclusiva en el campo de la hemofilia para otras patentes relacionadas con las proteínas del FVIII pegilado. Estas patentes protegen la cartera de productos de FVIII de vida media circulante prolongada de Baxalta, incluido ADYNOVATE.