La FDA otorga la designación de terapia innovadora para la hemofilia A

HFA recibió lo siguiente comunicado de prensa de Sanofi.

FDA gramodiatribas mifanesoctocog alfa Terapia innovadora desigramonorteación para la hemofilia A

  • Efanesoctocog alfa es la primera terapia de factor VIII en recibir la designación de Terapia Innovadora de la FDA
  • La designación se basa en los datos del estudio de fase 3 XTEND-1 que demuestran una prevención clínicamente significativa de las hemorragias y una superioridad en la prevención de los episodios hemorrágicos en comparación con el tratamiento anterior con factor de profilaxis
  • Efanesoctocog alfa es una terapia de factor VIII novedosa y en investigación diseñada para proporcionar niveles de actividad de factor normales a casi normales durante la mayor parte de la semana en un régimen de tratamiento profiláctico una vez por semana

París y Estocolmo 1 ° de Junio, 2022 – La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) otorgó la designación de Terapia Innovadora a efanesoctocog alfa (BIVV001) para el tratamiento de personas con hemofilia A, un trastorno hemorrágico raro y potencialmente mortal, según los datos del estudio fundamental XTEND-1 PAGhase 3 sementaly. Sanofi y Sobi® colaborar en el desarrollo y comercialización de efanesoctocog alfa.

La designación de Terapia Innovadora está diseñada para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos en los EE. UU. que se dirigen a afecciones graves o potencialmente mortales. Los medicamentos que califican para esta designación deben mostrar evidencia clínica preliminar de que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial en los puntos finales clínicamente significativos sobre las terapias disponibles.

Dr. John Reed, Doctor en Medicina
Director global de investigación y desarrollo en Sanofi
Él Designación de terapia innovadora Destacar El potencial de efanesoctocog alfa para transformar el tratamiento de las personas con hemofilia A al Proporcionar mayor protección para una mayor duración. Este potencial nuevo clase de La terapia con factor VIII representa cómo están valientemente el avance de la ciencia para abordar las necesidades insatisfechas de la comunidad de hemofilia. Estamos entusiasmados de trabajar con las autoridades reguladoras. durante la presentación y revisión de este terapia innovadora.”

Anders Ulman, MD, PhD
Jefe de Investigación y Desarrollo y Director Médico de Sobi
“Esta denominación avala la innovación de efanesoctocog alfa y reconoce su potencial para satisfacer una necesidad médica insatisfecha de las personas que viven con hemofilia A. Estamos comprometidos a transformarEn g vidas para las personas que viven con enfermedades raras, y esto es a testamento a la innovación médica ese Ciencias lata traer."

Los resultados principales del estudio fundamental XTEND-1 de fase 3 demuestran que efanesoctocog alfa cumplió el criterio principal de valoración, mostrando una prevención clínicamente significativa de hemorragias en personas con hemofilia A grave durante un período de 52 semanas. Es importante destacar que también se cumplió el criterio de valoración secundario clave, lo que demuestra que efanesoctocog alfa fue superior a la terapia profiláctica de reemplazo de factor VIII anterior en la prevención de eventos hemorrágicos según una comparación entre pacientes. Efanesoctocog alfa fue bien tolerado y no se detectó el desarrollo de inhibidores del factor VIII. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes (>5% de los participantes en general) fueron dolor de cabeza, artralgia, caídas y dolor de espalda.

Se espera que los datos del estudio de fase 3 XTEND-1 se compartan en una próxima reunión médica, y esos datos servirán como base para la presentación a la FDA a mediados de 2022. La FDA otorgó la designación de fármaco huérfano a efanesoctocog alfa en agosto de 2017 y Designación de vía rápida en febrero de 2021. La Comisión Europea también otorgó a efanesoctocog alfa la designación de medicamento huérfano en junio de 2019. La presentación reglamentaria en la UE seguirá a la disponibilidad de datos del estudio pediátrico en curso XTEND-Kids, que se espera para 2023.

La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5000 nacimientos de hombres al año, y más raramente en mujeres. Es una afección de por vida en la que la capacidad de coagulación de la sangre de una persona se ve afectada debido a una deficiencia del factor de coagulación. Las personas con hemofilia pueden experimentar episodios de sangrado que pueden causar dolor, daño articular irreversible y hemorragias potencialmente mortales. Aún quedan necesidades médicas insatisfechas para las personas con hemofilia a fin de fortalecer la protección, reducir la carga del tratamiento y mejorar la calidad de vida.

Acerca de efanesoctocog alfa (BIVV001)
Efanesoctocog alfa es una nueva terapia de factor VIII recombinante en investigación que está diseñada para extender la protección contra hemorragias con una dosificación profiláctica semanal para personas con hemofilia A. Se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc al agregar una región de factor de von Willebrand y XTEN® polipéptidos para prolongar su tiempo en circulación. Es la primera terapia de factor VIII en investigación que ha demostrado superar el techo del factor de von Willebrand, que impone una limitación de vida media en las terapias actuales de factor VIII. Efanesoctocog alfa se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora.

Sobre la colaboración de Sanofi y Sobi
Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y comercialización de Alprolix®Â y Elocta®/Eloctate®. Las empresas también colaboran en el desarrollo y comercialización de efanesoctocog alfa, una terapia de factor VIII en investigación con el potencial de proporcionar altos niveles sostenidos de actividad del factor con una dosificación semanal para personas con hemofilia A. Sobi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en el territorio de Sobi. (esencialmente Europa, África del Norte, Rusia y la mayoría de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en América del Norte y todas las demás regiones del mundo, excepto el territorio de Sobi.

Sobre sobi®
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de las personas con enfermedades raras. Proporcionando acceso sostenible a medicamentos innovadores en las áreas de hematología, inmunología y atención especializada, Sobi cuenta con aproximadamente 1600 empleados en Europa, América del Norte, Oriente Medio y Asia. En 2021, los ingresos ascendieron a SEK 15.500 millones. La acción de Sobi (STO:SOBI) cotiza en el Nasdaq de Estocolmo. Más sobre Sobi en sobi.com, LinkedIn y YouTube.

Sobre Sanofi
Somos una innovadora empresa global de atención médica, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Brindamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección de vacunas que salvan vidas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que ponemos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones.

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