La FDA otorga revisión prioritaria a HEMLIBRA de Genentech para personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII

Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aceptó la solicitud de licencia de productos biológicos suplementaria de la compañía y otorgó revisión prioritaria a HEMLIBRA para adultos y niños con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. El sBLA se basa en datos del estudio de fase III HAVEN 3. Se espera que la FDA tome una decisión sobre la aprobación antes del 4 de octubre de 2018.
"Las personas con hemofilia A pueden enfrentar desafíos importantes en el manejo de su afección y es posible que necesiten adaptar su vida diaria para evitar hemorragias y adaptarse al tratamiento", dijo Sandra Horning, MD, directora médica y directora de Desarrollo Global de Productos. “Creemos que la decisión de la FDA de otorgar revisión prioritaria a HEMLIBRA subraya su potencial para mejorar el estándar de atención para las personas sin inhibidores del factor VIII y para ayudar a reducir la carga del tratamiento al ofrecer opciones de dosificación subcutánea más flexibles. Esperamos trabajar con la FDA para llevar HEMLIBRA a todas las personas con hemofilia A lo más rápido posible”.
En el estudio HAVEN 3, los adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con HEMLIBRA cada semana o cada dos semanas mostraron una reducción del 96 por ciento y del 97 por ciento en las hemorragias tratadas, respectivamente, en comparación con aquellos que recibieron sin profilaxis. En un brazo adicional del estudio, las personas que habían recibido previamente profilaxis con factor VIII en un estudio no intervencionista cambiaron a la profilaxis con HEMLIBRA, lo que permitió una comparación intrapaciente de dos regímenes de profilaxis. Según la comparación intrapaciente, HEMLIBRA demostró una reducción estadísticamente significativa del 68 por ciento en las hemorragias tratadas, lo que lo convierte en el primer medicamento que muestra una eficacia superior al tratamiento previo con profilaxis con factor VIII, el estándar de atención. No hubo eventos adversos (EA) inesperados o graves relacionados con HEMLIBRA en el estudio HAVEN 3, y los EA más comunes coincidieron con estudios anteriores. Los EA más comunes que ocurrieron en el 5 por ciento o más de las personas en el estudio HAVEN 3 fueron reacciones en el lugar de la inyección, dolor en las articulaciones (artralgia), síntomas del resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, infección del tracto respiratorio superior e influenza. Los resultados del estudio HAVEN 3 se presentaron en el Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH) en mayo.
Fuente: Comunicado de prensa de Genentech