HEMA Biologics recibe la licencia de la FDA para un nuevo producto de factor VIIa recombinante

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de PRNewswire.com. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.
HEMA Biológicos, LLC anunció que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para su primer producto potencial para su comercialización en Estados Unidos. La aceptación de la BLA para el Factor de Coagulación VIIa, Recombinante (eptacog beta activado), presentada por LFB, SA., representa el potencial de un nuevo tratamiento para pacientes con hemofilia A y B que padecen inhibidores.
La prueba fundamental de fase 3 que respalda la solicitud de licencia se titula oficialmente: Estudio de fase III sobre la seguridad, farmacocinética y eficacia del factor de coagulación VIIa (recombinante) en pacientes con hemofilia congénita A o B con inhibidores del factor VIII o IX(PERSEPTO 1). El estudio se centró en el tratamiento potencial de eventos hemorrágicos episódicos en pacientes adultos y adolescentes. Se probaron dos regímenes de dosis iniciales en 468 eventos hemorrágicos que ocurrieron en 27 pacientes con inhibidores. Ambos brazos del estudio cumplieron el criterio de valoración principal de éxito hemostático (evidencia de cese del sangrado). La mayoría (85%) de los eventos hemorrágicos tratados con la dosis inicial de 225 µg/kg no requirieron tratamiento adicional. La EVA del dolor (escala visual analógica) mostró una mejoría significativa, consistente con los hallazgos de eficacia. Los resultados fueron presentados como un resumen oral de última hora por el Dr. michael wang, UC Denver en julio en el Congreso 2016 de la Federación Mundial de Hemofilia celebrado en Orlando, Florida.