Director ejecutivo de HFA ante la FDA: El tratamiento no es único para todos

Varios miembros de la comunidad de trastornos de la coagulación salieron a compartir sus experiencias con el tratamiento de los trastornos hemorrágicos con la FDA.
HFA trabajó con socios como NORD, PPTA y NHF para garantizar que nuestra comunidad estuviera representada de manera efectiva.A Pacientes y defensores de todas las edades, de todos los orígenes y con diferentes afecciones acudieron a compartir con la FDA sus esperanzas, temores, aspectos destacados y ensayos en el tratamiento de sus afecciones.
A continuación se muestra la declaración pronunciada por Kimberly Haugstad, directora ejecutiva de HFA. Kimberly explicó a la FDA que no hay dos pacientes que traten sus trastornos hemorrágicos de la misma manera, por lo que la elección y la seguridad son primordiales en el proceso de aprobación de la terapia. Kimberly también pidió a la FDA que facilite el diagnóstico de las mujeres y abogó por la comunidad de inhibidores.

Mi nombre es Kimberly Haugstad. Soy el Director Ejecutivo de la Federación Estadounidense de Hemofilia. HFA actúa como defensora de pacientes en materia de productos sanguíneos seguros, asequibles y obtenibles para pacientes con trastornos hemorrágicos.
A través de nuestros programas nacionales de alto contacto y encuestas a pacientes, recopilamos datos cualitativos de una amplia gama de miembros de la comunidad, muchos de los cuales no tienen voz en ámbitos como este. En consecuencia, tenemos una perspectiva única desde la cual comentar las preguntas planteadas hoy.
Descubrimos que los pacientes que viven con trastornos hemorrágicos utilizan una variedad de opciones de tratamiento, incluida una variedad de productos recombinantes, monoclonales y derivados del plasma, así como otras estrategias alternativas para afrontar y controlar el dolor. Apreciamos que tengamos acceso a una variedad de opciones.
El uso de tratamiento profiláctico y la posibilidad de que los pacientes realicen la infusión en casa son importantes para la comunidad de trastornos hemorrágicos. Esto permite una mayor flexibilidad en los programas de tratamiento y la capacidad de llevar una vida más activa y productiva.
Las personas que han desarrollado inhibidores tienen necesidades adicionales significativas y vitales, al igual que los adultos mayores, ya que experimentan problemas comunes de envejecimiento junto con sus trastornos hemorrágicos. Es evidente que las mujeres todavía no están diagnosticadas y están desatendidas.
El acceso a múltiples tratamientos es fundamental para la comunidad de hemofilia y es necesaria la personalización del tratamiento.
El tratamiento de la hemofilia es simplemente no talla única para todos. Según evidencia anecdótica, un paciente puede desarrollar alergias o un inhibidor mientras toma un producto, mientras que otro paciente no. A menudo se informa que diferentes productos tienen distintos niveles de eficacia hemostática.
Los inhibidores afectan aproximadamente a 30% de personas no tratadas previamente. Aún se desconoce mucho en nuestra comunidad sobre cómo o por qué nuestros tratamientos funcionan o no. Con estas incertidumbres, existe la necesidad de que los pacientes sigan teniendo acceso a una variedad de tratamientos y de un diálogo transparente y abierto sobre cualquier dato recopilado sobre el impacto de los tratamientos.
La preocupación más crítica sobre el tratamiento para los miembros de nuestra comunidad es que los tratamientos sean seguro. No olvidamos el impacto asombroso que tuvieron en esta comunidad los productos contaminados con VIH y hepatitis C. El impacto emocional no sólo repercutió en la salud de los afectados sino también en la de todo el núcleo familiar.
Definitivamente todavía existen problemas que requieren atención. Francamente, una tasa de inhibidor de 30% en pacientes no tratados previamente (PUP) hoy en día simplemente no es aceptable. Las familias y HFA creen en la importancia de una dedicación estricta, constante y demostrable a la seguridad de los tratamientos para asegurar el bienestar de nuestra comunidad.
Gracias por su tiempo y la oportunidad de hablar hoy en nombre de las personas con trastornos de la coagulación.