HFA se enorgullece de ser parte de la Pacientes por seguridad y acceso a productos biológicos (PBSA). PBSA es una coalición de 24 organizaciones de defensa de pacientes dedicadas a proteger el acceso de los pacientes a productos biológicos seguros y efectivos. En conjunto, esta coalición representa a millones de estadounidenses que padecen enfermedades graves que amenazan la vida y que son difíciles de diagnosticar y tratar.
A medida que la FDA aprueba más y más biosimilares, es imperativo que la agencia mantenga la seguridad del paciente a la vanguardia durante todo el proceso de aprobación. A través de nuestra coalición PBSA, la HFA firmó recientemente una carta al Comisionado de la FDA, el Dr. Robert Califf, solicitando que el enfoque permanezca en la seguridad de los biosimilares y no en los costos, la transparencia en el etiquetado, las protecciones contra múltiples cambios de medicamentos para pacientes que toman medicamentos biológicos, y que los comentarios de los pacientes se considera cada paso del camino. Lea la carta en su totalidad a continuación. (La carta original también se puede leer aquí.)
Esta carta ha sido compartida con el Dr. Califf y también será compartida con el personal del Congreso en el Comité de Comercio y Energía de la Cámara y el Senado Salud, Educación, Trabajo y Pensiones.
HFA continuará monitoreando el desarrollo y las aprobaciones de biosimilares y trabajará con PBSA y otras coaliciones para cumplir con nuestra misión de ayudar y defender a la comunidad de trastornos hemorrágicos.
19 de abril de 2016
El Honorable Dr. Robert Califf
Notario
Administración de Alimentos y Medicamentos
10903 Avenida de New Hampshire
Silver Spring, MD 20993
Estimado Comisionado Califf,
Como representante de millones de estadounidenses que dependen de una atención médica de alta calidad, incluidos los medicamentos biológicos, le escribimos para compartir con usted los intereses, las preocupaciones y las recomendaciones específicas de los pacientes con respecto a la implementación de la competencia de precios de productos biológicos por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). e Innovación (BPCIA).
Primero, queremos felicitarlo por su confirmación como Comisionado de la FDA. Le agradecemos su voluntad de asumir este cargo extremadamente importante y desafiante. Como defensores de los pacientes, le deseamos lo mejor y esperamos trabajar con usted durante su mandato como Comisionado.
Pacientes por la seguridad y el acceso a los productos biológicos (PBSA) es una coalición de 24 organizaciones de defensa de los pacientes dedicadas a proteger el acceso de los pacientes a productos biológicos seguros y eficaces. Juntas, nuestras organizaciones representan a millones de estadounidenses que padecen enfermedades graves y potencialmente mortales que son difíciles de diagnosticar y tratar. Nuestros miembros generalmente experimentan un sistema de atención médica que toma años para identificar a los proveedores apropiados, producir un diagnóstico preciso y descubrir el mejor curso de tratamiento para brindar una mayor estabilidad para obtener resultados de salud más óptimos. Como bien sabes, los productos biológicos son medicamentos elaborados a partir de organismos vivos que son mucho más complejos y difíciles de desarrollar y fabricar que los medicamentos químicos tradicionales. La introducción de productos biológicos para tratar enfermedades complejas, crónicas y raras ha sido el avance transformador más significativo en el cuidado de nuestras comunidades en las últimas décadas. Los productos biológicos han brindado a muchos pacientes una terapia efectiva, muchos por primera vez en sus vidas.
Como defensores de los pacientes, nuestro objetivo es garantizar que la seguridad del paciente sea primordial a medida que la FDA implementa la Ley de precios, competencia e innovación de productos biológicos (BCPIA). La promesa de BPCIA es la creación de una vía regulatoria para biosimilares nuevos, seguros y efectivos que podrían agregar opciones y opciones de tratamiento adicionales para nuestras comunidades de pacientes. Si bien nuestras comunidades están ansiosas por tratamientos nuevos y asequibles, los pacientes con enfermedades raras y crónicas son muy conscientes de los posibles riesgos asociados con los productos biológicos y biosimilares, incluida la inmunogenicidad y la falta de datos de seguridad a largo plazo para nuevos tratamientos.
Ahora nos encontramos en una fase crítica de implementación de la BPCIA. La FDA aprobó los dos primeros biosimilares, celebró dos reuniones del Comité Asesor sobre solicitudes de biosimilares y tiene otras solicitudes pendientes de acción este año.
Además, la FDA emitió su borrador de guía sobre el etiquetado de productos, se comprometió a finalizar su guía de nombres y emitir un borrador de guía sobre intercambiabilidad este año.
Estamos agradecidos de que la Dra. Janet Woodcock haya accedido recientemente a reunirse con los representantes de PBSA para analizar nuestras repetidas solicitudes de involucrarnos con la FDA en el desarrollo y la difusión de materiales educativos para pacientes, y esperamos programar esa reunión. Sin embargo, según nuestras observaciones de las acciones de la FDA y las respuestas de la agencia a nuestras solicitudes hasta la fecha, tenemos serias preocupaciones adicionales que creemos que deben abordarse para garantizar la protección de la seguridad del paciente y asegurar la confianza del paciente en el proceso de aprobación de los biosimilares. Respetuosamente brindamos los siguientes comentarios, inquietudes y recomendaciones específicas para la acción centrados en el paciente.
Etiquetado de biosimilares para promover la transparencia y la seguridad del paciente
PBSA elogia a la FDA por publicar una guía preliminar sobre el etiquetado de biosimilares que, junto con la guía preliminar de la FDA que solicita que los biosimilares tengan nombres comunes distintos, es un paso adelante positivo. Nos complace que la guía requiera que los productos estén claramente etiquetados como biosimilares y contengan información estándar sobre problemas de inmunogenicidad.
Hacemos un llamado a la FDA para garantizar que la orientación final tome otras medidas importantes, incluido el requisito de que las etiquetas biosimilares especifiquen qué indicaciones se aprobaron en función de la extrapolación de datos, en lugar de pruebas clínicas. La guía de etiquetado final también debe exigir la inclusión de datos clínicos pertinentes y eventos adversos específicos del biosimilar, así como una declaración que declare si el producto ha sido aprobado o no como intercambiable. Esto ayudará a los prescriptores y pacientes a tener la información necesaria para tomar una decisión completamente informada sobre si usar el medicamento biológico original o el biosimilar.
Tomar precauciones para evitar múltiples interruptores sin pruebas de seguridad adecuadas
PBSA está muy preocupada de que las declaraciones de la FDA y los materiales que hizo públicos antes de la reunión del Comité Asesor de Artritis del 9 de febrero de 2016 para considerar la solicitud del biosimilar de infliximab puedan acelerar el cambio de pacientes estables a biosimilares que la FDA no ha encontrado que sean intercambiables.
Si bien la solicitud ante la FDA buscaba la aprobación como biosimilar, no como un biológico intercambiable, los materiales informativos de la FDA declararon repetidamente: “(Los datos presentados por el solicitante) respaldarían la seguridad de un escenario clínico en el que los pacientes sin tratamiento previo se someten a una sola transición a CT-P13”. Además, en la reunión del Comité Asesor, los funcionarios de la FDA hicieron declaraciones sobre sus expectativas sobre el cambio de pacientes estables. Específicamente, la Dra. Leah Christl declaró: "... no se espera que los productos biosimilares se limiten en el etiquetado al tratamiento de pacientes sin tratamiento previo únicamente".
En la reunión del Comité Asesor, los miembros del panel expresaron su preocupación por el potencial del "mundo real" de que los pacientes cambien a biosimilares varias veces una vez que se permitió el cambio. Aunque la FDA hizo declaraciones sobre sus expectativas de uso en pacientes no ingenuos, no abordó específicamente las numerosas inquietudes de los miembros del comité planteadas sobre el potencial de múltiples cambios que podrían convertirse en una realidad para los pacientes a medida que las aseguradoras y los administradores de beneficios de farmacia ejercen presión y proporcionar incentivos para promover el uso de biosimilares.
Si bien la FDA declaró en la reunión que la agencia no tiene control sobre lo que podrían hacer los pagadores, creemos que debe tener en cuenta las posibles acciones de los pagadores al implementar las medidas de seguridad adecuadas. Nos preocupa que, de no hacerlo, se dé luz verde a los pagadores para que impongan prácticas que promuevan múltiples cambios de pacientes estables. Si bien sabemos que esta no sería la intención de la FDA, pondría innecesariamente en riesgo la seguridad del paciente al aumentar las posibilidades potenciales de reacciones inmunitarias negativas. También va en contra de la intención del Congreso que colocó un estándar de evidencia sustancialmente más alto para los productos biológicos intercambiables.
Dado lo que sabemos sobre las prácticas de los pagadores que probablemente continuarán y se expandirán en el futuro, le pedimos a la FDA, además de nuestras recomendaciones mencionadas anteriormente para la guía final sobre el etiquetado, que implemente políticas claras para proteger a los pacientes que están haciendo bien su trabajo. biológico actual de ser cambiado varias veces. También solicitamos que la FDA aplique un estándar científico sólido a sus determinaciones de cuándo podría ser seguro cambiar a un biosimilar o dejarlo, teniendo en cuenta las prácticas probables de los pagadores para promover el uso de biosimilares.
Garantizar la transparencia de la FDA y los comentarios de los pacientes
Es fundamental que la FDA cuente con estándares y procesos de revisión claros para proteger la seguridad del paciente y garantizar la eficacia de los medicamentos biosimilares antes de tomar decisiones sobre estas aplicaciones. También es vital que el proceso utilizado para desarrollar estos estándares sea transparente para que los pacientes y el público tengan una oportunidad completa y justa de revisar, interactuar y comentar sobre estos estándares antes de que finalmente se adopten. Hasta la fecha, y contrariamente a su propia política de transparencia, la FDA no ha publicado guías finales sobre una variedad de temas que afectarán la seguridad del paciente, incluida la intercambiabilidad, la denominación, el etiquetado y la extrapolación de indicaciones.
Hacemos un llamado a la FDA para que publique de inmediato el borrador de la guía sobre la intercambiabilidad y la guía final sobre la denominación, y para que incorpore las sugerencias de los defensores de los pacientes en la guía final sobre estos temas. También esperamos la publicación de una guía final sobre el etiquetado una vez que la FDA haya revisado e incorporado adecuadamente los comentarios.
Obtener orientación del comité asesor sobre indicaciones extrapoladas
La FDA se basa sustancialmente en el asesoramiento de sus comités asesores para determinar si se deben aprobar los productos biosimilares propuestos. Los comités asesores se encargan de determinar si los biosimilares son muy similares y no tienen diferencias clínicamente significativas con respecto a sus productos de referencia. Se solicita a los comités asesores que evalúen si existe evidencia científica y clínica adecuada para respaldar la autorización de productos biosimilares no solo para indicaciones de uso que se estudian clínicamente, sino también para indicaciones de uso que no se estudian clínicamente; en cambio, la evidencia de seguridad, pureza, y la potencia se “extrapola” de los estudios clínicos de otros usos de la droga.
Este fue un punto de discusión en las dos reuniones del comité asesor de biosimilares hasta la fecha. En la reunión del Comité Asesor de Artritis del 9 de febrero de 2016, un miembro del comité preguntó si el comité podía votar sobre indicaciones individuales en lugar de un voto de "a favor o en contra". El presidente respondió “No”. El personal de la FDA estuvo de acuerdo y dijo que no había necesidad de votar cada uno por separado. Además, los miembros del comité discutieron extensamente las diferencias percibidas en la evidencia para las indicaciones estudiadas versus los usos “extrapolados”. Un miembro señaló: “Somos científicos y vivimos de acuerdo con la evidencia. Se nos pide que vivamos por extrapolación. Sin embargo, aumenta el riesgo. Pero la alternativa es que todos nos vayamos a casa”. En la reunión del Comité Asesor de Medicamentos Oncológicos de enero de 2015, un miembro del comité señaló: "Es un acto de fe un poco más grande extrapolar".
Al forzar un solo voto de aprobación "a favor o en contra" para todas las indicaciones solicitadas de nuevos biosimilares, la FDA puede enmascarar posibles divisiones de opinión sobre la solidez de la evidencia para indicaciones individuales y desalentar la discusión o el asesoramiento sobre diferentes requisitos de etiquetado, postcomercialización y nivel general de confianza en la fuerza de una aplicación biosimilar. Si bien entendemos que según la Ley del Comité Asesor Federal, los comités asesores no pueden modificar las preguntas que les plantea la FDA, dado que en otros contextos, la FDA solicita con frecuencia a sus comités asesores que voten por separado sobre diferentes indicaciones de uso propuestas para el mismo producto, le pedimos que la FDA obtenga una guía mejor, más específica y detallada sobre las aplicaciones de biosimilares al solicitar a los miembros de su comité asesor de biosimilares que voten por separado sobre indicaciones de uso clínicamente estudiadas y "extrapoladas".
Enfocándose en la seguridad, no en los costos
La FDA no está autorizada a considerar precios o economía comparativa en su revisión de medicamentos biosimilares propuestos. Con razón, al elaborar la BPCIA, el Congreso limitó expresamente el escrutinio de la FDA para garantizar que no haya diferencias clínicamente significativas en seguridad y eficacia, y que los productos sean muy similares a sus productos de referencia ya aprobados.
Sin embargo, en ambas reuniones del comité asesor de biosimilares, hubo referencias y discusiones repetidas sobre los costos. En la reunión del comité asesor del 9 de febrero de 2016, ocho miembros del comité discutieron los precios o los factores económicos que están más allá del alcance del mandato de la FDA para explicar sus votos a favor de la medida. Algunos ejemplos notables incluyen:
“Entonces, el verdadero propósito de esto, y la razón detrás de este camino, es brindar acceso y reducir costos. Si no hay una diferencia bastante sustancial en el costo entre este agente y uno que tiene casi 20 años en el mercado, nunca lo recetaría, y esa sería mi opinión”.
“[D]ebido a que tenemos la responsabilidad de asumir el riesgo de proporcionar nuevos productos que sean biosimilares, reducir el costo de llevar un medicamento al mercado y reducir los costos para los pacientes, realmente debemos seguir adelante y asumir este riesgo. .”
“Estoy de acuerdo en que la principal razón para hacer todo esto es la esperanza de que podamos reducir el costo de estos medicamentos para nuestros pacientes”.
Otro miembro del comité dijo que solo estaba dispuesto a votar por la extrapolación con la esperanza de que hubiera un impacto significativo en el precio. Agregó que se sentiría un tonto si el producto no resultara en un tratamiento significativamente más económico.
Los miembros del comité asesor vincularon claramente la voluntad de aceptar la incertidumbre o las preguntas serias sobre la idoneidad de la evidencia de seguridad con los posibles ahorros de costos. Los funcionarios de la FDA en la reunión no recordaron en ningún momento a los miembros del comité que sus aportes y consejos deben depender de cuestiones científicas y de evidencia, y que los costos no deben ser un factor en sus discusiones y consejos.
Por lo tanto, hacemos un llamado a la FDA para que use su amplia autoridad discrecional para garantizar que las futuras discusiones del comité asesor de biosimilares se centren en asuntos de seguridad y eficacia, y en la determinación de la biosimilitud, y que se informe a los miembros del comité con anticipación que sus consejos y juicios deben basarse solo en esos asuntos No hacerlo amenaza con comprometer la seguridad del paciente y socavar la confianza del paciente y del prescriptor en el proceso de aprobación del biosimilar. Nunca deberíamos tener una situación en la que los miembros del comité asesor voten sobre la aprobación de nuevos productos en función del costo, no solo en función de la seguridad y la eficacia.
Proporcionar el tiempo adecuado para revisar los materiales
La FDA debe brindar a los pacientes afectados y al público una oportunidad adecuada para opinar con la agencia antes de las reuniones del comité asesor a medida que avanza para implementar esta legislación histórica.
Los materiales informativos son fundamentales para que el público comprenda los temas discutidos y votados por los comités asesores de la FDA. Las revisiones de la FDA de nuevos medicamentos son confidenciales, por lo que las reuniones del comité asesor suelen ser la primera vez que el público tiene la oportunidad de escuchar las opiniones de la FDA sobre un nuevo medicamento. En 2000, la FDA acordó resolver un litigio iniciado por defensores de pacientes y consumidores para publicar materiales informativos del comité asesor. Según la orientación actual de la FDA, la agencia tiene la intención de publicar dichos materiales "al menos dos días hábiles completos" antes de las reuniones. Las compañías patrocinadoras de medicamentos reciben la misma información mucho antes. Si bien la mayor parte de la información en los materiales del comité asesor de patrocinadores de medicamentos no califica para una exención bajo la FOIA y, por lo tanto, debe divulgarse, la pregunta clave sigue siendo cuándo se divulga. Los materiales para cada una de las dos primeras reuniones del Comité Asesor de biosimilares constaban de cientos de páginas de cuestiones clínicas y científicas a menudo complejas. No es razonable esperar que los pacientes y el público puedan interpretar y digerir la información crítica contenida en estos materiales en solo dos días.
Por lo tanto, solicitamos que para futuras reuniones del comité asesor de biosimilares, la FDA ponga a disposición los materiales al menos 5 días hábiles antes de la reunión. Esta adaptación es necesaria para que los pacientes y sus defensores participen de manera efectiva en estas reuniones, y es fundamental para ayudar a los pacientes a comprender mejor las recomendaciones de la FDA. Además, los materiales más avanzados harán posible que los pacientes y sus defensores desarrollen comentarios y preguntas para que la voz y la experiencia del paciente se escuchen y consideren por completo en estas reuniones tan importantes.
Gracias de antemano por tomarse el tiempo para considerar nuestros puntos de vista sobre estos temas tan importantes de protección del paciente. Como hemos dicho, acogemos con beneplácito la introducción de opciones de tratamiento adicionales proporcionadas por los biosimilares, pero queremos asegurarnos de que la seguridad del paciente no se vea disminuida en el proceso. Estamos ansiosos por trabajar con usted en estos temas y esperamos su respuesta. Si tiene alguna pregunta con respecto a cualquiera de los problemas planteados aquí, comuníquese conmigo.
Atentamente,
Lawrence A. LaMotte
En nombre de Pacientes por la seguridad y el acceso a productos biológicos
Asociación Americana de Enfermedades Autoinmunes Relacionadas
Fundación de artritis
Comité de los Diez Mil
Fundación de Crohn y Colitis de América
Fundación de Investigación Médica de Distonía
GBS/CIDP Fundación Internacional
Federación Americana de Hemofilia
Fundación Internacional contra la Hepatitis
Fundación de Inmunodeficiencia
Fundación Internacional para la Artritis Autoinmune
Fundación Jeffrey Modell
Asociación de Lupus y Enfermedades Afines
Fundación de Lupus de América
Alianza Nacional sobre Enfermedades Mentales
Organización Nacional de Trastornos Raros
Fundación Nacional de Psoriasis
Asociación de Apoyo para Trastornos de Plaquetas
Asociación de Hipertensión Pulmonar
Retiro Seguro
Fundación Esclerodermia
Asociación de Espondilitis de América
Asociación Espinal Unida
Asociación de Angioedema Hereditario de EE. UU.
Fundación para el dolor de EE. UU.
A
Español de Puerto Rico 
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