Nuevos datos publicados sobre el tratamiento de la hemofilia B de acción prolongada

Nota: La siguiente es la versión editada de un comunicado de prensa emitido por CSL Behring. El lanzamiento original se puede encontrar aquí.

El 7 de diciembre de 2015, CSL Behring presentó datos de su programa clínico de Fase III PROLONG-9FP que evalúa la eficacia y la seguridad a largo plazo de su proteína de fusión de acción prolongada en investigación que une el factor IX de coagulación recombinante con la albúmina recombinante (rIX-FP). Los datos, de un estudio de extensión en curso y dos estudios fundamentales de fase III, evaluaron rIX-FP para la profilaxis de rutina en adultos con hemofilia B tratados previamente, en intervalos de dosificación de hasta 14 días. Los hallazgos se presentaron durante una presentación oral en la 57.ª reunión y exposición anual de la ASH de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Orlando, junto con un segundo resumen que informa sobre los resultados de eficacia y seguridad de rIX-FP en pacientes que se someten a procedimientos quirúrgicos.
“Los hallazgos del estudio de extensión en curso son prometedores y confirman los datos que vimos en nuestros estudios fundamentales, con intervalos de dosificación prolongados de hasta 14 días con rIX-FP para la profilaxis de rutina”, dijo Elena Santagostino, MD, Ph.D., Profesor de la Facultad de Medicina de Hematología Clínica y Experimental de la Universidad de Milán/IRCCS Hospital Maggiore e investigador principal. “rIX-FP ha sido desarrollado con un perfil farmacocinético que permite una dosificación menos frecuente. A través de este estudio en curso, continuamos evaluando intervalos de tratamiento más prolongados y el impacto potencial en la prevención de hemorragias en pacientes seleccionados”.
Hallazgos clave del estudio

• Eficacia y seguridad de rIX-FP en niños, adolescentes y adultos tratados previamente (Resumen de la presentación oral #548): El primer resumen informó sobre dos estudios de fase III completados (CSL654-3001 y CSL654-3002) que evaluaron la seguridad y la eficacia de rIX-FP para el tratamiento profiláctico en pacientes previamente tratados (de 1 a 61 años) con hemofilia B (actividad del factor IX ≤2%). El primer estudio (CSL654-3001) incluyó a 63 pacientes, de 12 a 61 años de edad. Estos pacientes recibieron tratamiento de profilaxis (una vez cada siete días durante seis meses y luego, si era elegible, un intervalo de tratamiento de profilaxis de 10 o 14 días durante 12 a 18 meses) o solo tratamiento a demanda durante seis meses y luego cambio a tratamiento profiláctico de siete días. El segundo estudio (CSL654-3002) incluyó a 27 niños (de 1 a 11 años) que recibieron tratamiento profiláctico de siete días durante aproximadamente 12 meses. En general, la mediana anualizada de la tasa de sangrado espontáneo (ASBR) fue de 0,00 para todos los intervalos de tratamiento. Durante el estudio de extensión, 76 pacientes de los estudios de fase III continuaron con su régimen de profilaxis, pero otros pacientes cambiaron a intervalos de tratamiento más prolongados, incluidos los de 10 y 14 días. intervalos de días en pacientes menores de 12 años e intervalos de tratamiento más prolongados en pacientes mayores de 18. Al menos 50 pacientes lograron 100 días de exposición de tratamiento sin desarrollar un inhibidor del factor IX o anticuerpos contra rIX-FP. En general, no se observaron reacciones adversas graves durante los estudios y se demostró una tolerabilidad favorable a largo plazo.

“En CSL, enfocamos nuestra investigación y desarrollo de clase mundial para ayudar a las personas con afecciones médicas graves, como la hemofilia B, a vivir una vida plena”, dijo el Dr. Andrew Cuthbertson, director científico y director de I+D de CSL Limited. “Estos últimos resultados de nuestro programa fundamental de investigación demuestran el potencial de rIX-FP para ayudar a los pacientes a mantener los niveles de factor IX durante un largo período de tiempo con una mayor libertad de las infusiones frecuentes. Este es un atributo importante para los pacientes que requieren un régimen profiláctico pero no quieren que el tratamiento interrumpa su vida activa”.

• rIX-FP en pacientes tratados previamente que se someten a cirugía (resumen de presentación de póster #2298): El segundo resumen informó sobre un subestudio quirúrgico incluido en los estudios de fase III, incluido el estudio de extensión en curso, como parte del programa clínico global PROLONG-9FP. Este resumen evaluó el uso de rIX-FP en cinco cirugías ortopédicas mayores para prevenir el sangrado durante y después de la cirugía en cuatro pacientes con hemofilia B. Para todos los procedimientos, los investigadores calificaron la respuesta como "excelente" o "buena", y una sola la dosis preoperatoria de rIX-FP mantuvo la hemostasia durante la cirugía. Durante el período perioperatorio de 14 días, los pacientes necesitaron seis o siete infusiones. La mediana de consumo de rIX-FP antes y después de la cirugía fue de 340 UI/kg, que fue menor que con las terapias convencionales. Ninguno de los pacientes desarrolló inhibidores del factor IX o anticuerpos contra rIX-FP.