Nuevos datos respaldan la seguridad y eficacia de ELOCTATE

Nota: Esta es una versión editada de un comunicado de prensa de Biogen. Para leer el comunicado original, haga clic aquí.
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Los datos clínicos recientemente publicados demuestran que las personas que recibieron regímenes de profilaxis de intervalo prolongado con ELOCTATE® [factor antihemofílico (recombinante), proteína de fusión Fc] experimentaron bajas tasas de sangrado, anunciaron Biogen y Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) el lunes 10 de agosto de 2015. Los resultados provisionales de este estudio de extensión abierto de Fase 3 llamado ASPIRE se publicaron en la edición en línea de Hemofilia, la revista de la Federación Mundial de Hemofilia, la Asociación Europea de Hemofilia y Trastornos Afines y la Sociedad de Investigación de Hemostasia y Trombosis.
Los participantes del estudio que completaron los estudios de Fase 3 A-LONG y Kids A-LONG fueron elegibles para participar en ASPIRE. Los resultados hasta la fecha muestran que la mayoría de los participantes en ASPIRE mantuvieron o ampliaron sus intervalos de dosificación entre tratamientos en comparación con los estudios A-LONG y Kids A-LONG. En el análisis intermedio, el tiempo medio en el estudio ASPIRE fue de 80,9 semanas para los adultos y adolescentes que completaron el estudio A-LONG y de 23,9 semanas para los niños que completaron el estudio Kids A-LONG. El desarrollo de inhibidores es el criterio de valoración principal de ASPIRE y no se informaron inhibidores en ningún grupo de tratamiento. A través del análisis provisional ASPIRE, los adultos y adolescentes experimentaron tasas de hemorragia anualizadas (ABR) de 0,66, 2,03 y 1,97 en los brazos de profilaxis individualizada, semanal y modificada, respectivamente. Los niños que recibieron profilaxis individualizada también experimentaron tasas bajas de sangrado, con una mediana general de ABR de 0,0 en niños menores de 6 años y de 1,54 en niños de 6 a 12 años. Estos resultados fueron consistentes con los datos de la Fase 3 A-LONG y Kids Estudios A-LARGO.
Además de los criterios de valoración de eficacia y seguridad, la publicación también informa cambios en la frecuencia de la infusión profiláctica desde el final del estudio A-LONG hasta el análisis intermedio. De los adultos y adolescentes que habían recibido previamente tratamiento profiláctico y que permanecieron en el estudio durante el análisis intermedio (n=128), el 72 por ciento mantuvo su intervalo de dosificación profiláctica y el 22 por ciento alargó y el seis por ciento acortó el tiempo entre infusiones. Los participantes del estudio de extensión podían cambiar de grupo de tratamiento en cualquier momento.
"El diseño del estudio ASPIRE proporciona a los médicos un alto grado de flexibilidad de dosificación, con el objetivo de reflejar sus prácticas de tratamiento en el mundo real", afirmó Guy Young, MD, director del Centro de Hemostasia y Trombosis del Hospital Infantil de Los Ángeles. "Los resultados sugieren que la profilaxis con ELOCTATE muestra eficacia y seguridad para el tratamiento a largo plazo de la hemofilia A".
En ASPIRE, la mayoría de los participantes recibieron tratamiento profiláctico y pudieron mantener la protección contra episodios hemorrágicos con el consumo de ELOCTATE que fue consistente con lo observado en A-LONG y Kids A-LONG.
La publicación informó la duración acumulada del tratamiento desde el inicio de los estudios A-LONG y Kids A-LONG hasta el análisis de datos provisional de ASPIRE. La mediana de la duración acumulada del tratamiento fue de 117,7 semanas para adultos y adolescentes y de 51,5 semanas para niños menores de 12 años.
En todos los grupos de edad, los resultados de seguridad fueron consistentes con los de la población general con hemofilia A. No hubo informes de reacciones alérgicas graves o coágulos vasculares. Los eventos adversos más comunes (incidencia mayor o igual al cinco por ciento) incluyeron nasofaringitis (resfriado común), artralgia (dolor en las articulaciones) e infección de las vías respiratorias superiores.
"Estos resultados publicados se suman al conjunto de datos que demuestran el perfil de seguridad de ELOCTATE y su capacidad para brindar protección contra episodios hemorrágicos", dijo Wing-Yen Wong, MD, vicepresidente de Medicina Global, Hematología e Inmunología de Biogen. "Como empresa centrada en llevar avances en el tratamiento a la comunidad de hemofilia, estamos comprometidos a recopilar datos clínicos completos y a largo plazo en todas las poblaciones".
"Seguimos centrados en el objetivo de mejorar la atención de la hemofilia a nivel mundial y creemos que la publicación de estos datos es una investigación clínica importante que contribuye al avance de la ciencia médica en la hemofilia", afirmó Birgitte Volck, MD, Ph.D., vicepresidenta sénior. presidente de Desarrollo y director médico de Sobi. "Estos datos de extensión provisional ayudan a afirmar la eficacia y seguridad conocidas de ELOCTATE para el tratamiento de personas con hemofilia A".

Acerca de ASPIRE

ASPIRE es un estudio de extensión de varios años, abierto, no aleatorizado, para personas que completaron los estudios fundamentales de Fase 3 A-LONG o Kids A-LONG. En el estudio participaron 211 hombres, incluidos 150 (98 por ciento) de los que completaron A-LONG y 61 (91 por ciento) de los que completaron Kids A-LONG. El criterio de valoración principal es el desarrollo de inhibidores. Los criterios de valoración secundarios incluyen el número anualizado de episodios hemorrágicos por sujeto, los días de exposición a ELOCTATE y la evaluación de la respuesta del participante al tratamiento de un episodio hemorrágico.