Octapharma anuncia la disponibilidad de NUWIQ en EE. UU.

A Nota: El siguiente es un comunicado de prensa editado de Octapharma USA. El comunicado original se puede leer en su totalidad. aquí.

Octapharma USA anunció el lunes 4 de enero de 2016 que NUWIQ®, factor antihemofílico (recombinante), ya está disponible comercialmente. NUWIQ® está indicado para el tratamiento y control de hemorragias, manejo perioperatorio (quirúrgico) y profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de episodios hemorrágicos en adultos y niños con hemofilia A.
NUWIQ® es el primer y único factor VIII recombinante (FVIII) de cuarta generación producido en una línea celular humana sin ninguna modificación química ni fusión de proteínas. Octapharma también está lanzando dos programas de apoyo comunitario diseñados para facilitar el acceso a esta terapia innovadora.
La comunidad de hemofilia ha experimentado grandes avances en los últimos 20 años. A pesar de estos avances, todavía quedan importantes necesidades médicas insatisfechas que pueden provocar una morbilidad significativa. Uno es la alta incidencia de desarrollo de inhibidores, que reduce la eficacia y efectividad de las terapias con FVIII y conduce a episodios hemorrágicos más frecuentes. Como se presentó recientemente en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología, el estudio SIPPET (Encuesta de inhibidores en niños pequeños expuestos a productos plasmáticos) informó que los concentrados de FVIII recombinante producidos en líneas celulares de hámster se asociaban como clase con una mayor incidencia de formación de inhibidores 87% en niños pequeños. pacientes no tratados previamente en comparación con concentrados de FVIII derivados de plasma. Otro desafío importante del tratamiento es la carga de infusiones frecuentes necesarias para prevenir episodios hemorrágicos.
Para avanzar en la atención de los pacientes con hemofilia A a nivel mundial, Octapharma está lanzando NUWIQ®, el primer y único FVIII recombinante de cuarta generación producido en una línea celular humana sin pegilación ni fusión de proteínas. Las terapias actuales para la hemofilia A que se derivan de una línea celular de hámster producen epítopos no humanos, lo que puede conducir a una mayor inmunogenicidad. NUWIQ® está elaborado a partir de una línea celular humana que produce únicamente modificaciones postraduccionales humanas, que pueden reducir el potencial de desarrollo de inhibidores.2 Octapharma está explorando el valor de NUWIQ® para reducir potencialmente la inmunogenicidad en pacientes no tratados previamente (PUP, por sus siglas en inglés) a través de su -Ensayo clínico en marcha GENA-05 (NuProtect).
Octapharma está invirtiendo más en NUWIQ® en beneficio de los pacientes con estudios clínicos del proceso de dosificación (GENA-21 y GENA-21b) para mejorar la protección contra episodios hemorrágicos y reducir la frecuencia de dosificación con profilaxis personalizada. En el estudio GENA-21, los pacientes adultos con hemofilia A comenzaron a recibir infusiones cada dos días o tres veces por semana. Luego se determinaron los intervalos de dosificación posteriores basándose en los datos farmacocinéticos (PK) individuales, lo que resultó en un intervalo de dosificación mediano de 3,5 días y con 58% de pacientes con un programa de infusión dos veces por semana o menos.3 Un paciente al que se le cambia la dosis cada dos días día a dosificar dos veces por semana tendría 78 infusiones menos por año.
"NUWIQ® es un factor VIII recombinante innovador derivado de una línea celular humana, que es muy prometedor para los pacientes con hemofilia A de dos formas muy importantes, y ambas tienen el potencial de reducir las complicaciones relacionadas con el tratamiento", afirmó Craig M. Kessler, MD, Director del Centro de Tratamiento de Hemofilia y Trombosis y Jefe de la División de Coagulación, Hospital Universitario de Georgetown y Centro Oncológico Integral Lombardi, Washington, DC “En primer lugar, el origen humano del producto puede beneficiar a los pacientes al disminuir potencialmente la probabilidad de desarrollo de inhibidores en Comparación de los PUP con los productos recombinantes actuales basados en células de hámster. En segundo lugar, en comparación con la dosificación estándar en días alternos, la terapia puede disminuir la cantidad de infusiones requeridas por pacientes individuales a través de una mejor vida media del producto”.
NUWIQ® fue aprobado por la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) basándose en un sólido programa clínico que incluyó muchos sitios de estudio de EE. UU. Estos estudios clínicos indican que NUWIQ® proporcionará un beneficio significativo a los pacientes estadounidenses, ya que el producto se considera altamente eficaz al controlar los episodios hemorrágicos con una sola infusión necesaria en casi el 92% de los casos y una tasa de hemorragia anual (ABR, por sus siglas en inglés) mediana de 0,90 en adultos y 1,9 en adultos. en niños en todos los ensayos.3 Aunque puede ocurrir el desarrollo de inhibidores después de la administración de NUWIQ®, no se experimentaron inhibidores ni eventos adversos graves en los ensayos clínicos.
Octapharma USA, una subsidiaria del fabricante mundial de productos de proteína humana Octapharma AG, ha desarrollado dos programas de apoyo comunitario para trastornos hemorrágicos para NUWIQ® diseñados para presentar la terapia a pacientes y proveedores médicos y ayudar a sufragar los costos médicos de los pacientes elegibles.
El programa de asistencia de copago de NUWIQ® ofrece a los pacientes elegibles hasta $12,000 por año en costos de bolsillo asociados con el tratamiento. Para ser elegible, los pacientes deben estar recibiendo tratamiento NUWIQ® o tener una receta para comenzar la terapia. Los pacientes deben tener un seguro comercial o pagar por su cuenta. El programa de prueba gratuita de NUWIQ® permite a los pacientes elegibles recibir hasta seis dosis sin exceder las 20 000 UI sin costo. Para obtener más información sobre NUWIQ® y los programas de soporte, visite www.octapharmausa.com o comuníquese con el Centro de atención al cliente de Octapharma al (317) 644-6423.
Acerca de NUWIQ®
NUWIQ®, factor antihemofílico (recombinante) liofilizado en polvo para solución para inyección intravenosa es un factor antihemofílico recombinante [factor VIII de coagulación sanguínea (Factor VIII)] indicado en adultos y niños con hemofilia A para el tratamiento a demanda y el control de episodios hemorrágicos; manejo perioperatorio del sangrado; y profilaxis de rutina para reducir la frecuencia de los episodios hemorrágicos. NUWIQ® no está indicado para el tratamiento de la enfermedad de von Willebrand.