Pfizer y Sangamo anuncian resultados actualizados de fase 1/2 que muestran un control sostenido del sangrado en la cohorte de dosis más alta durante dos años después de la terapia génica para la hemofilia A

NUEVA YORK Y BRISBANE, California–(ALAMBRE COMERCIAL)–pfizer inc.y Sangamo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SGMO), una compañía de medicamentos genómicos, anunció hoy datos de seguimiento actualizados del estudio de Fase 1/2 Alta del giroctocogén fitelparvovec, una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A de moderadamente grave a grave. Los datos del estudio Alta, en pacientes con hemofilia A severa, se presentan hoy en el 63rd La reunión y exposición anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología se llevará a cabo del 11 al 14 de diciembre de manera virtual y en Atlanta, GA. Las diapositivas de la presentación oral, que incluyen datos de seguimiento de hasta 195 semanas para el paciente tratado por más tiempo, están disponibles en el sitio web de Sangamo en la sección Inversores y Medios en Eventos y Presentaciones.
A las 104 semanas, los cinco pacientes de la cohorte con la dosis más alta de 3e13 vg/kg tenían una actividad media del factor VIII (FVIII) de 25.4% a través del ensayo de coagulación cromogénica. En esta cohorte, la tasa de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) promedio fue de 0,0 en el primer año posterior a la infusión y de 1,4 a lo largo de la duración total del seguimiento a partir del 1 de octubre de 2021, fecha límite. Todos los eventos de sangrado ocurrieron después de la semana 69 después de la infusión. Dos pacientes experimentaron eventos hemorrágicos que requirieron tratamiento con FVIII exógeno. Ningún participante en la cohorte de dosis más alta ha reanudado la profilaxis.
“Estos últimos resultados sugieren aún más el potencial de esta terapia en investigación para brindar un beneficio transformador a los pacientes elegibles que viven con hemofilia A grave, si se confirma en los ensayos clínicos en curso”, dijo Seng H. Cheng, vicepresidente sénior y director científico de enfermedades raras de Pfizer. .
“Seguimos animados por los hallazgos del estudio de fase 1/2 Alta en pacientes con hemofilia A grave”, dijo Rob Schott, MD, MPH, FACC, director de desarrollo de Sangamo. “Creemos que estos resultados de dos años demuestran el potencial de este candidato a terapia génica para minimizar los síntomas significativos asociados con la hemofilia A y convertirse en una alternativa a la carga actual del manejo de la enfermedad”.
En general, el giroctocogén fitelparvovec fue bien tolerado en este estudio de fase 1/2. Entre los cinco pacientes en la cohorte de dosis más alta, cuatro recibieron corticosteroides para las elevaciones de las enzimas hepáticas (ALT/AST). Todas las elevaciones se resolvieron completamente con corticosteroides orales. Como se informó anteriormente, un paciente en la cohorte de dosis más alta tuvo un evento adverso grave relacionado con el tratamiento de hipotensión (grado 3) y fiebre (grado 2), con síntomas de dolor de cabeza y taquicardia, que ocurrió seis horas después de la infusión con giroctocogén fitelparvovec y se resolvió aproximadamente 12 horas después de la infusión. En las cuatro cohortes, ocurrieron 26 eventos adversos relacionados con el tratamiento en seis pacientes a partir de la fecha límite del 1 de octubre de 2021. No se informaron otros eventos adversos graves relacionados con el tratamiento hasta la fecha de corte. Además, no se confirmó el desarrollo de inhibidores de FVIII y no se informaron eventos trombóticos.
El ensayo clínico de fase 3 AFFINE de giroctocogén fitelparvovec en pacientes con hemofilia A ha comenzado y tiene más de 501 TP2T inscritos. Luego de la observación de niveles de FVIII superiores a 150% en algunos pacientes tratados, Pfizer detuvo voluntariamente la detección y la dosificación de pacientes adicionales en el ensayo para implementar una modificación del protocolo para brindar orientación de manejo clínico para niveles elevados de FVIII. Posteriormente, el 3 de noviembre de 2021, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) informó a Pfizer que este ensayo se suspendió clínicamente mientras se revisan la modificación del protocolo y los documentos asociados.
Sobre el Estudio Alta
El estudio de Fase 1/2 Alta es un ensayo clínico abierto, multicéntrico, de rango de dosis, diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del giroctocogén fitelparvovec en pacientes con hemofilia A grave. La edad media de los 11 pacientes masculinos evaluados en cuatro cohortes de dosis (9e11 vg/kg – 2 pacientes, 2e12 vg/kg – 2 pacientes, 1 e13 vg/kg – 2 pacientes y 3e13 vg/kg – 5 pacientes) es de 30 años (rango 18-47 años). Los pacientes de este estudio serán evaluados cada seis meses hasta que se inscriban en un estudio de seguimiento a largo plazo.
Sobre el estudio AFFINE
El estudio de fase 3 AFFINE (NCT04370054) es un estudio abierto, multicéntrico y de un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de una infusión única de giroctocogén fitelparvovec en más de 60 participantes varones adultos (de 18 a 64 años de edad) con hemofilia A grave. Los participantes elegibles del estudio habrán completado al menos seis meses de terapia de profilaxis de rutina con FVIII durante el estudio preliminar de fase 3 (NCT03587116) para recopilar datos previos al tratamiento para determinar la eficacia y los parámetros de seguridad seleccionados.
El criterio principal de valoración es el impacto en la tasa de hemorragia anualizada (ABR) durante los 12 meses posteriores al tratamiento con giroctocogén fitelparvovec. Esto se comparará con ABR en la terapia de reemplazo de profilaxis anterior con FVIII. Los criterios de valoración secundarios incluyen el nivel de actividad del FVIII después del inicio del estado estacionario y hasta 12 meses después de la infusión de giroctocogén fitelparvovec.
Acerca del giroctocogén fitelparvovec
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha otorgado las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) al giroctocogén fitelparvovec, que también recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos. Giroctocogene fitelparvovec se está desarrollando como parte de un acuerdo de colaboración para el desarrollo y comercialización global de terapias génicas para la hemofilia A entre Sangamo y Pfizer. A finales de 2019, Sangamo transfirió la tecnología de fabricación y la aplicación de nuevos fármacos en investigación (IND) a Pfizer. Giroctocogene fitelparvovec se está estudiando actualmente en el estudio AFFINE de fase 3.
Acerca de la hemofilia A
La hemofilia es una enfermedad genética hematológica rara que resulta en una deficiencia de una proteína que se requiere para la coagulación sanguínea normal: el factor VIII de coagulación en la hemofilia A. La gravedad de la hemofilia que tiene una persona está determinada por la cantidad de factor en la sangre. Cuanto menor sea la cantidad del factor, más probable es que se produzca un sangrado que puede provocar problemas de salud graves.
La hemofilia A ocurre en aproximadamente uno de cada 5.000-10.000 nacimientos de varones en todo el mundo. Para las personas que viven con hemofilia A, existe un mayor riesgo de sangrado espontáneo, así como de sangrado después de lesiones o cirugía. Es una enfermedad de por vida que requiere control y terapia constantes.
Acerca de la enfermedad rara de Pfizer
Las enfermedades raras incluyen algunas de las más graves de todas las enfermedades y afectan a millones de pacientes en todo el mundo, lo que representa una oportunidad para aplicar nuestro conocimiento y experiencia para ayudar a tener un impacto significativo en el tratamiento de las necesidades médicas no cubiertas. El enfoque de Pfizer en enfermedades raras se basa en más de dos décadas de experiencia, una unidad de investigación dedicada que se enfoca en enfermedades raras y una cartera global de múltiples medicamentos dentro de una serie de áreas de enfoque de enfermedades, que incluyen enfermedades raras hematológicas, neurológicas, cardíacas y metabólicas hereditarias. trastornos
Pfizer Rare Disease combina ciencia pionera y una comprensión profunda de cómo funcionan las enfermedades con conocimientos de colaboraciones estratégicas innovadoras con investigadores académicos, pacientes y otras empresas para ofrecer soluciones y tratamientos transformadores. Innovamos todos los días aprovechando nuestra huella global para acelerar el desarrollo y la entrega de medicamentos innovadores y la esperanza de curas.
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Acerca de Pfizer: Avances que cambian la vida de los pacientes
En Pfizer, aplicamos la ciencia y nuestros recursos globales para llevar terapias a las personas que prolongan y mejoran significativamente sus vidas. Nos esforzamos por establecer el estándar de calidad, seguridad y valor en el descubrimiento, desarrollo y fabricación de productos para el cuidado de la salud, incluidos medicamentos y vacunas innovadores. Todos los días, los colegas de Pfizer trabajan en mercados desarrollados y emergentes para promover el bienestar, la prevención, los tratamientos y las curas que desafían las enfermedades más temidas de nuestro tiempo. De acuerdo con nuestra responsabilidad como una de las principales empresas biofarmacéuticas innovadoras del mundo, colaboramos con proveedores de atención médica, gobiernos y comunidades locales para apoyar y ampliar el acceso a una atención médica confiable y asequible en todo el mundo. Durante más de 170 años, hemos trabajado para marcar la diferencia para todos los que confían en nosotros. Rutinariamente publicamos información que puede ser importante para los inversores en nuestro sitio web en www.Pfizer.com. Además, para obtener más información, visítenos en www.Pfizer.com y síguenos en Twitter en @Pfizer y @Noticias de Pfizer, LinkedIn, Youtube y como nosotros en Facebook en Facebook.com/Pfizer.
Acerca de Terapéutica Sangamo
Sangamo Therapeutics es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica con una sólida cartera de medicamentos genómicos. Utilizando ciencia innovadora, incluida nuestra tecnología patentada de ingeniería del genoma con dedos de zinc y experiencia en fabricación, Sangamo tiene como objetivo crear nuevos medicamentos genómicos para pacientes que padecen enfermedades para las cuales las opciones de tratamiento existentes son inadecuadas o no existen actualmente. Para obtener más información sobre Sangamo, visite www.sangamo.com.
AVISO DE DIVULGACIÓN DE PFIZER:
La información contenida en este comunicado es al 12 de diciembre de 2021. Pfizer no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado como resultado de nueva información o eventos o desarrollos futuros.
Este comunicado contiene información prospectiva sobre una terapia de hemofilia A en investigación, giroctocogén fitelparvovec (SB-525 o PF-07055480), incluidos sus beneficios potenciales y los ensayos clínicos de fase 1/2 y fase 3, que implica riesgos e incertidumbres sustanciales que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados o implícitos en dichas declaraciones. Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, incluida la capacidad de cumplir los criterios de valoración clínicos previstos, las fechas de inicio y/o finalización de nuestros ensayos clínicos, las fechas de presentación reglamentaria, las fechas de aprobación reglamentaria y/o las fechas de lanzamiento, así como la posibilidad de nuevos datos clínicos desfavorables y análisis posteriores de los datos clínicos existentes; si se levantará la suspensión clínica del ensayo clínico de fase 3 AFFINE y cuándo; riesgos asociados con los datos provisionales; el riesgo de que los datos de los ensayos clínicos estén sujetos a diferentes interpretaciones y evaluaciones por parte de las autoridades reguladoras; si las autoridades reguladoras estarán satisfechas con el diseño y los resultados de nuestros estudios clínicos; si y cuándo se pueden presentar solicitudes de medicamentos para posibles indicaciones de giroctocogén fitelparvovec en cualquier jurisdicción; si las autoridades reguladoras en cualquier jurisdicción pueden aprobar dichas aplicaciones y cuándo, lo que dependerá de una miríada de factores, incluida la determinación de si los beneficios del producto superan sus riesgos conocidos y la determinación de la eficacia del producto y, si se aprueba, si giroctocogene fitelparvovec tener éxito comercial; decisiones de las autoridades reguladoras que afecten el etiquetado, los procesos de fabricación, la seguridad y/u otros asuntos que podrían afectar la disponibilidad o el potencial comercial del giroctocogén fitelparvovec; incertidumbres sobre el impacto de COVID-19 en el negocio, las operaciones y los resultados financieros de Pfizer; y desarrollos competitivos.
Se puede encontrar una descripción más detallada de los riesgos e incertidumbres en el Informe anual de Pfizer en el Formulario 10-K para el año fiscal finalizado el 31 de diciembre de 2020 y en sus informes posteriores en el Formulario 10-Q, incluso en las secciones del mismo tituladas "Factores de riesgo" y “Información prospectiva y factores que pueden afectar los resultados futuros”, así como en sus informes posteriores en el Formulario 8-K, todos los cuales se presentan ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. y están disponibles en www.sec.gov y www.pfizer.com.
AVISO DE DIVULGACIÓN DE SANGAMO:
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas sobre las expectativas actuales de Sangamo. Estas declaraciones prospectivas incluyen, entre otras, declaraciones sobre el potencial terapéutico del giroctocogén fitelparvovec (SB-525), incluido su posible beneficio clínico para pacientes con hemofilia A y su potencial como alternativa al estándar de atención para pacientes con hemofilia A. , la implementación anticipada de una modificación del protocolo y la respuesta a la suspensión clínica del estudio de Fase 3 AFFINE de giroctocogén fitelparvovec y el momento esperado del mismo, y otras declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones no son garantías de desempeño futuro y están sujetas a riesgos e incertidumbres que son difíciles de predecir. Los resultados reales de Sangamo pueden diferir material y negativamente de los expresados en estas declaraciones prospectivas. Los factores que podrían causar que los resultados reales difieran incluyen, entre otros, riesgos e incertidumbres relacionados con: la evolución de la pandemia de COVID-19 y su impacto en el entorno comercial global, los sistemas de atención médica y el negocio y las operaciones de Sangamo y Pfizer, incluidos la iniciación y operación de ensayos clínicos; el proceso de investigación y desarrollo; el momento incierto y la naturaleza impredecible de los resultados de los ensayos clínicos, incluido el riesgo de que cualquier modificación del protocolo para el ensayo de Fase 3 AFFINE del giroctocogén fitelparvovec pueda no ser aceptada por los organismos de revisión pertinentes de manera oportuna, o en absoluto, cada una de las cuales podría promover retrasar o impedir la administración de más dosis a los pacientes en el ensayo, así como el riesgo de que los efectos terapéuticos observados en los resultados preliminares del estudio de Fase 1/2 Alta no sean duraderos en los pacientes y que los datos finales del ensayo clínico no validen la seguridad y la eficacia de giroctocogén fitelparvovec; confianza en los resultados de los primeros ensayos clínicos, como el estudio de Fase 1/2 Alta, cuyos resultados no son necesariamente predictivos de los resultados de futuros ensayos clínicos, incluidos los resultados del estudio AFFINE de Fase 3; el impredecible proceso de aprobación regulatoria para candidatos de productos a través de múltiples autoridades regulatorias; la fabricación de productos y productos candidatos; la comercialización de productos aprobados; el potencial de desarrollos tecnológicos que obvian las tecnologías utilizadas por Sangamo y Pfizer en el giroctocogén fitelparvovec; la posibilidad de que Pfizer termine el programa giroctocogene fitelparvovec o incumpla o termine su acuerdo de colaboración con Sangamo; y la posibilidad de que Sangamo no alcance los beneficios esperados de su colaboración con Pfizer, incluido el riesgo de que Sangamo no obtenga ningún hito adicional o pago de regalías en virtud de su colaboración con Pfizer. Estos riesgos e incertidumbres se describen con más detalle en las presentaciones de Sangamo ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., incluido su Informe anual en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2020 y el Informe trimestral más reciente en el Formulario 10-Q para el trimestre. terminó el 30 de septiembre de 2021. La información contenida en este comunicado es al 12 de diciembre de 2021, y Sangamo no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado, excepto según lo exijan las leyes aplicables.

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