Pfizer y Sangamo anuncian resultados actualizados en la terapia génica para la hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Pfizer. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

Pfizer Inc. y Sangamo Therapeutics Inc., una compañía de medicamentos genómicos, anunciaron datos de seguimiento actualizados del estudio de Fase 1/2 Alta del giroctocogén fitelparvovec (SB-525 o PF-07055480), una terapia génica en investigación para pacientes con hemofilia A grave. Estos datos se presentan hoy en la 62^{Dakota del Norte} Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología que tendrá lugar virtualmente a partir del 5 de diciembre^el – 8^el. Las diapositivas de la presentación oral, que incluyen datos de seguimiento de hasta 85 semanas para el paciente tratado durante más tiempo, están disponibles en el sitio web de Sangamo en la sección Inversores y Medios en Eventos y Presentaciones.
Los cinco pacientes en la dosis alta 3 x 10¹³ La cohorte vg/kg tuvo al menos un año de seguimiento y mostró niveles sostenidos de actividad del factor VIII (FVIII), con una mediana de actividad de FVIII grupal de 56,91 TP2T y una actividad media geométrica de grupo de FVIII de 70,41 TP2T a través de un ensayo cromogénico desde la semana 9 a 52. La actividad de FVIII en estado estacionario se logró para todos los pacientes en el 3 x 10¹³ cohorte vg/kg dentro de las 9 semanas de tratamiento con giroctocogén fitelparvovec, sin eventos hemorrágicos y sin infusiones de FVIII (más allá de las 3 semanas posteriores a la infusión) dentro del primer año. A partir de la fecha límite del 31 de agosto de 2020, un paciente tuvo una hemorragia articular objetivo que requirió terapia con FVIII, que ocurrió después de la semana 52.
“Es prometedor ver qué tan rápido los cinco pacientes en el 3 x 10¹³ La cohorte vg/kg logró niveles de actividad de FVIII en estado estacionario, sin eventos hemorrágicos ni uso de factor en el primer año y solo un sangrado articular objetivo después de 52 semanas”, dijo Andrew D. Leavitt, MD, profesor de medicina de la Universidad de California. , San Francisco, CA, e investigador de los estudios Alta y AFFINE. “Nuestro enfoque ahora es confirmar estos emocionantes hallazgos en el estudio de fase 3 y recopilar datos a largo plazo mediante el seguimiento de estos pacientes y otros en el estudio de fase 3 durante un período de tiempo más largo”.
Lea el comunicado de prensa completo aquí.