Pfizer: estudio de fase 3 resultados positivos de profilaxis semanal

El tratamiento profiláctico semanal con BeneFIX® redujo significativamente la tasa de sangrado anualizada en comparación con el tratamiento a demandaNuevo Testamento
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pfizer inc.anunció los resultados positivos de un estudio de Fase 3 que compara un régimen de profilaxis de BeneFIX® Factor de Coagulación IX (recombinante) 100 UI/kg una vez por semana con el tratamiento a demanda en personas con hemofilia B de moderada a grave. del estudio mostró que se cumplió el criterio de valoración principal del estudio y que los pacientes con hemofilia B que tomaban BeneFIX una vez a la semana (100 UI/kg) mostraron una reducción estadísticamente significativa en la tasa de sangrado anualizada (ABR) (P <0,0001) en relación con el tratamiento a demanda. con BeneFIX.
En el estudio, el valor medio de ABR, una medida de eficacia comúnmente utilizada para los regímenes de profilaxis en la hemofilia, fue de 2,0 para el régimen de profilaxis, en comparación con 33,6 para el régimen a demanda, lo que representa una disminución de 94% en las tasas de hemorragia. El valor medio de ABR fue de 3,6 para el período de profilaxis, en comparación con 32,9 para el tratamiento a demanda, lo que representa una reducción de 89% (P < 0,0001).
"Estos resultados son importantes porque se suman al creciente cuerpo de evidencia clínica que muestra que el tratamiento profiláctico tiene el potencial de reducir la cantidad de hemorragias en un año, el factor más crítico en el manejo de la hemofilia", dijo Steven J. Romano, MD, senior vicepresidente y jefe del grupo de desarrollo de medicamentos, productos farmacéuticos innovadores globales, Pfizer Inc. “Pfizer sigue comprometido con la investigación y el desarrollo de productos nuevos e innovadores para la comunidad de hemofilia”.
Los resultados del estudio también mostraron que el tratamiento profiláctico redujo significativamente la ABR tanto espontánea como traumática en comparación con el tratamiento a demanda con BeneFIX. El valor medio de ABR espontáneo fue de 1,0 para el régimen de profilaxis, en comparación con 22,4 para el régimen a demanda, y el valor medio de ABR traumático fue de 1,0 para el período de profilaxis, en comparación con 4,1 para el tratamiento a demanda. Además de cumplir con el criterio de valoración principal, los criterios de valoración secundarios del estudio mostraron que ninguna de las 1.254 infusiones de profilaxis administradas durante el estudio se asoció con una aparición de efecto terapéutico inferior al esperado (LETE), que se definió como un sangrado espontáneo que se produjo dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento. una infusión profiláctica. La mayoría (82,1%) de los episodios hemorrágicos en el grupo de profilaxis se resolvieron después de una infusión.
Los eventos adversos observados en el estudio, tanto durante el período de profilaxis como bajo demanda, fueron consistentes con el perfil de eventos adversos conocido de BeneFIX. Los eventos adversos más comunes informados durante el período de tratamiento de profilaxis fueron artralgia (20%), infección de las vías respiratorias superiores (20%), dolor de muelas (20%), pirexia (16%), dolor de cabeza (16%), faringitis (12%), dolor de espalda (12%) y hinchazón local (12%). En este estudio no se observó desarrollo de inhibidores, eventos trombóticos o reacciones alérgicas relacionadas con este producto.
Estos resultados son datos preliminares de primera línea y están sujetos a análisis adicionales. Los resultados completos de este estudio se enviarán para su presentación en próximos congresos médicos y para su publicación en una revista revisada por pares.
Antecedentes del estudio
Este estudio fue un estudio de Fase 3, abierto, no aleatorizado, de dos períodos que consistió en seis meses de terapia a demanda únicamente, seguidos de 12 meses de profilaxis de rutina con BeneFIX 100 UI/kg una vez por semana. Los participantes incluidos en este estudio fueron hombres con una edad media de 31,3 años (N = 25) y hemofilia B de moderada a grave (FIX:C ≤2%). De los 25 participantes inscritos en el estudio, todos recibieron al menos una dosis del fármaco del estudio y ningún participante interrumpió el tratamiento antes de tiempo. La duración media del tratamiento fue de 550 días.
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