Sangamo y Pfizer anuncian datos provisionales de la fase 1/2 para la terapia genética en investigación para la hemofilia A

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sangamo Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo aquí.

Sangamo Therapeutics Inc., una compañía de medicina genómica, y Pfizer Inc. anunciaron datos provisionales del estudio de Fase 1/2 Alta que evalúa la terapia génica en investigación SB-525 para la hemofilia A grave. Los datos indican que SB-525 fue generalmente bien tolerado y demostrado un aumento dependiente de la dosis en los niveles del factor VIII (FVIII) en las cuatro cohortes de dosificación. Ocho pacientes en total recibieron la dosis. Con base en estos resultados, el Comité de Monitoreo de Seguridad (SMC) recomendó la expansión de la cohorte con la dosis de 3-13 vg/kg.
“Los datos provisionales de los primeros ocho pacientes con hemofilia A tratados con terapia génica SB-525 en el estudio Alta son alentadores y demuestran una relación dosis dependiente, evidencia de niveles sostenidos de factor y baja variabilidad, tanto dentro de cada paciente como dentro de cada paciente. cohorte”, dijo Edward Conner, MD, director médico de Sangamo. "Estos resultados provisionales sugieren que el SB-525 puede ser bien tolerado y puede demostrar que tiene la previsibilidad y el efecto de tratamiento sostenido que puede brindar beneficios clínicos en pacientes con hemofilia A. Necesitamos continuar observando cómo maduran los datos y cómo pacientes adicionales en la cohorte de expansión responde al SB-525. Esperamos trabajar con Pfizer para potencialmente hacer avanzar el SB-525 a un estudio de registro”.
Los datos provisionales de la Fase 1/2 incluyen ocho pacientes tratados en cuatro cohortes de dosis ascendentes (9-11 vg/kg, 2-12 vg/kg, 1-13 vg/kg y 3-13 vg/kg, con dos pacientes por cohorte). Los pacientes demostraron un aumento dependiente de la dosis en los niveles de FVIII, logrando aumentos clínicamente relevantes en la actividad del FVIII en las cohortes de dosis más altas y niveles normales de FVIII en la cohorte de dosis de 3-13 vg/kg (rango normal: 50-150%). En la semana 6 después de la infusión, los dos pacientes de la cohorte de la cuarta dosis alcanzaron 140% y 94% de lo normal (medidos mediante un ensayo de coagulación de una etapa) y 93% y 65% (medidos mediante un ensayo cromogénico). También se observó una reducción dependiente de la dosis en el uso de la terapia de reemplazo del factor VIII, y los pacientes en la cohorte de dosis más alta no requirieron terapia de reemplazo del factor después del uso inicial de factor profiláctico y no experimentaron eventos hemorrágicos hasta la fecha. SB-525 fue generalmente bien tolerado, y un paciente (tratado con la dosis de 3-13 vg/kg) informó un evento adverso grave relacionado con el tratamiento de hipotensión y fiebre, que se produjo después de la infusión del vector y se resolvió con el tratamiento dentro de las 24 horas posteriores a la finalización del tratamiento. infusión vectorial.
"Los resultados provisionales con la terapia génica SB-525 para pacientes con hemofilia A grave son tempranos pero muy prometedores", afirmó Barbara Konkle, MD, Bloodworks Northwest y profesora de medicina en la Universidad de Washington e investigadora del estudio Alta. "Será importante observar a más pacientes y realizar un seguimiento más prolongado para determinar si estos hallazgos provisionales positivos se recapitulan y se mantienen".
Lea el comunicado de prensa completo aquí.