Sangamo anuncia el tratamiento del primer paciente en un ensayo clínico de terapia de edición del genoma in vivo para la hemofilia B

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sangamo. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético poco común causado por la falta de la proteína factor IX (FIX), que es necesaria para la coagulación sanguínea normal. Los tratamientos actuales para la hemofilia B generalmente requieren infusiones intravenosas frecuentes de FIX coagulante para minimizar el número de episodios hemorrágicos, pero la carga para los pacientes es alta y siempre es posible un riesgo de hemorragia. SB-FIX utiliza la edición del genoma de la nucleasa de dedos de zinc (ZFN) patentada por Sangamo para insertar en el ADN de las células hepáticas una copia correctiva del gen F9, que controla la producción de FIX. El objetivo de esta terapia es permitir que el hígado del paciente produzca un suministro estable y de por vida de la proteína de coagulación. A diferencia de la terapia génica convencional de ADNc de AAV y las terapias génicas basadas en lenti o retrovirales que insertan genes aleatoriamente en el genoma, SB-FIX está diseñado con el objetivo de integrar de forma permanente y precisa el gen F9 en el ADN.
"Agradezco al primer paciente que ingresa a este estudio mientras exploramos el paso simbólico hacia un posible cambio en el tratamiento para los pacientes con hemofilia B", dijo el investigador del estudio Craig Kessler, MD, profesor de oncología en la Universidad de Georgetown. "Este ensayo clínico generará datos muy esperados por científicos, médicos y pacientes, y nos sentimos honrados de ser el primer centro médico en tratar a un paciente". Georgetown está realizando el estudio con su socio clínico, MedStar Georgetown University Hospital, donde Kessler dirige el Centro para la Atención Integral de la Hemofilia y la Trombosis.
El estudio de fase 1/2 de Sangamo es un ensayo clínico abierto diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de SB-FIX en adultos con hemofilia B grave. Actualmente, el estudio está examinando sujetos en los Estados Unidos en hospitales de Washington DC. Duarte, Detroit, Indianápolis, Dallas y en el Reino Unido en Glasgow, Birmingham y Londres.
“Estamos entusiasmados de comenzar a comprender el potencial de nuestra en vivo tecnología de edición de genes para la hemofilia B, que representa un enfoque de tratamiento completamente nuevo para esta enfermedad”, dijo el director médico de Sangamo, Edward Conner, MD. “Hemos avanzado en el reclutamiento de pacientes en este programa clínico y tenemos la esperanza de que continúe el impulso en el reclutamiento de pacientes. También hemos iniciado sitios clínicos en el Reino Unido y actualmente estamos evaluando a los pacientes para su inscripción en este estudio”.
 
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.