Sangamo BioSciences recibe la designación de medicamento huérfano de la FDA para SB-FIX

Lo siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de PRNewswire. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

Sangamo BioSciences, Inc. anunció a principios de esta semana que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a SB-FIX, el producto de edición genómica mediado por nucleasa de dedos de zinc (ZFN) de la compañía, candidato para el tratamiento de la hemofilia B. Sangamo espera iniciar un estudio clínico de Fase 1/2 (SB-FIX-1501) en sujetos adultos con la enfermedad en 2016.