Sangamo anunciará la terapia génica y los datos de terapia celular editados genéticamente ex vivo en ASH

El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de Sangamo. Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.

Sangamo Therapeutics Inc., una compañía de medicina genómica, anunció que los datos clínicos de la terapia génica de la hemofilia A y las hemoglobinopatías ex-vivo Los datos de terapia celular editados por genes se presentarán en presentaciones de carteles en el 61^{S t} Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología. Los resúmenes de ASH, que se enviaron el 3 de agosto de 2019, se publicaron en línea esta mañana. La conferencia tendrá lugar en Orlando, Florida, del 7 al 10 de diciembre de 2019.
Terapia de genes

• Resumen #2060: "Seguimiento actualizado del estudio Alta, un estudio de fase 1/2, abierto, adaptativo, de rango de dosis para evaluar la seguridad y tolerabilidad de la terapia génica SB-525 en pacientes adultos con hemofilia A grave"
  Presentadora: Barbara Konkle, MD, Bloodworks Northwest, Profesora de Medicina en la Universidad de Washington
  7 de diciembre^el, 2019, 5:30-7:30 p. m. hora del este

El póster SB-525 mostrará datos actualizados del estudio Alta, incluida la durabilidad de los niveles del factor VIII (FVIII), la tasa de sangrado, el uso del factor y la seguridad, para los cinco pacientes en la cohorte de dosis alta de 3e13 vg/kg, con aproximadamente 4 meses para 11 meses de seguimiento tras el tratamiento con SB-525.
A partir de la fecha de envío del resumen, cuatro pacientes en la cohorte de 3e13 vg/kg alcanzaron niveles de FVIII dentro del rango normal sin eventos de sangrado informados hasta 24 semanas después de la administración. Estos pacientes no requirieron terapia de reemplazo de FVIII después del período profiláctico inicial de hasta aproximadamente 3 semanas después de la administración de SB-525. El quinto paciente de la cohorte de 3e13 vg/kg se había sometido recientemente a un tratamiento con SB-525 en el momento de la presentación del resumen. Como se informó anteriormente, un paciente tuvo eventos adversos graves (AAG) relacionados con el tratamiento de hipotensión y fiebre, que ocurrieron aproximadamente 6 horas después de completar la infusión del vector y se resolvieron con el tratamiento dentro de las 24 horas, sin pérdida de expresión de FVIII. SB-525 se está desarrollando como parte de una colaboración global entre Sangamo y Pfizer.
“La rápida cinética de la expresión del Factor VIII, la durabilidad de la respuesta y la variabilidad intracohorte relativamente baja en el contexto de un cese completo de los eventos hemorrágicos y la eliminación del uso del Factor VIII exógeno continúa sugiriendo que SB-525 es un gen diferenciado de la hemofilia A. terapia”, dijo Bettina Cockroft, MD, MBA, directora médica de Sangamo, al comentar sobre el resumen publicado. “Estamos satisfechos con el progreso del programa hacia un estudio de fase 3 de registro dirigido por Pfizer, quien anunció que ha inscrito a su primer paciente en el estudio de fase 3 de 6 meses de duración. Recientemente completamos la transferencia de tecnología de fabricación a Pfizer e iniciamos la transferencia del IND”.
Lea el comunicado de prensa en su totalidad aquí.A 
Acerca de Terapéutica Sangamo
Sangamo Therapeutics, Inc. se centra en traducir la ciencia innovadora en medicamentos genómicos con el potencial de transformar la vida de los pacientes mediante la terapia génica, ex-vivo terapia celular editada genéticamente, en vivo edición del genoma y regulación de genes. Para obtener más información sobre Sangamo, visite www.sangamo.com.