Sigilon Therapeutics anuncia suspensión clínica del estudio de fase 1/2 SIG-001 en hemofilia A

Lo siguiente proviene de un comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics. Lea la actualización en su totalidad aquí.

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) suspendió clínicamente el estudio de fase 1/2 de SIG-001 de Sigilon Therapeutics en pacientes con hemofilia A grave o moderadamente grave.
SIG-001 es una terapia basada en células, diseñada para transportar cantidades significativas de material de ADN sintético que puede impulsar la producción de la proteína terapéutica factor VIII (FVIII). La terapia incluye un "escudo" compuesto por un biomaterial sintético llamado Afibromer™ que está diseñado para bloquear eficazmente las respuestas inmunitarias no deseadas, como la interacción de célula a célula con el sistema inmunitario del paciente y la prevención de la fibrosis en biomateriales. en este caso una respuesta inhibidora fue en realidad el ímpetu para la suspensión clínica. Se inició una vez que Sigilon presentó un informe de un evento adverso grave (SAE) y una suspensión temporal de la inscripción a la FDA y otras agencias reguladoras.
De los tres pacientes que hasta ahora han recibido dosis de SIG-001 en el ensayo de fase 1/2, el que recibió la dosis más alta desarrolló inhibidores del FVIII. Según un comunicado de prensa de Sigilon, el paciente está respondiendo bien al tratamiento médico, ya que su “estado sigue mejorando”. La FDA ha solicitado información y datos adicionales que podrían ayudar a identificar posibles contribuyentes a la respuesta del inhibidor, incluidos los antecedentes familiares y la estimulación inmunológica de una vacunación reciente. Los tres pacientes inscritos en el ensayo seguirán siendo seguidos según el protocolo del estudio, ya que la compañía continúa investigando el SAE.
“La seguridad del paciente es nuestra principal prioridad y nos alienta que el paciente se esté recuperando”, dijo Rogerio Vivaldi, MD, presidente y director ejecutivo de Sigilon. “En colaboración con las agencias reguladoras y nuestros asesores, estamos realizando una investigación exhaustiva de este evento para confirmar si hubo una relación causal entre el desarrollo de inhibidores y SIG-001. Estamos comprometidos a trabajar con la FDA para resolver la retención clínica”.

Como ha sido nuestra práctica anterior (y consistente con los principios articulados en el Cumbre de seguridad de enero de 2020), HFA y NHF se comprometen a mantener informada a la comunidad de trastornos hemorrágicos a medida que recopilamos más información. Se alienta a los miembros de la comunidad a enviar sus preguntas e inquietudes a nuestro Centro de seguridad conjunto. Inbox aquí.
Fuente: comunicado de prensa de Sigilon Therapeutics del 9 de julio de 2021