Spark Therapeutics y Pfizer anuncian datos preliminares a largo plazo que muestran niveles consistentes y sostenidos de factor IX en la hemofilia B

Nota: Lo siguiente es una edición de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.

Spark Therapeutics y Pfizer Inc. anunciaron el 11 de diciembre de 2017, con un seguimiento acumulativo de más de 13 años-paciente de observación, los 11 participantes en el ensayo clínico de fase 1/2 en curso de investigación. SPK-9001 para el tratamiento de pacientes con hemofilia B habían descontinuado las infusiones rutinarias de concentrados de factor IX y mostraron niveles sostenidos de actividad del factor IX en estado estacionario sin que se observaran eventos adversos graves, eventos trombóticos o inhibidores del factor IX. Según el historial individual de los participantes durante el año anterior al estudio, la tasa de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) general se redujo en un 97 por ciento (calculada en base a los datos después de la cuarta semana; 95 por ciento en base a los datos después de la infusión) a una media de 0,3 (0,5 ) sangrados anuales, en comparación con una media de 10,5 sangrados anuales antes SPK-9001Â administración. La tasa de infusión anualizada (AIR) general se redujo en un 99 por ciento (calculada en base a los datos después de la cuarta semana; 97 por ciento en base a los datos después de la infusión) a una media de 0,8 (1,7) infusiones anuales, en comparación con una media de 62,5 infusiones por año antes. SPK-9001Administración. Los datos de los 11 participantes fueron presentados por Lindsey A. George, MD, médico tratante de la División de Hematología del Children's Hospital of Philadelphia e investigador principal del ensayo, en la 59ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH). y Exposición en Atlanta.
Él Revista de medicina de Nueva Inglaterra ha publicado datos provisionales al 25 de julio de 2017.