BioMarin proporciona 1,5 años de datos clínicos para la terapia génica Valoctocogene Roxaparvovec para la hemofilia A grave

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. BioMarin Pharmaceutical Inc. anunció una actualización de los resultados informados anteriormente de un estudio abierto de fase 1/2 del valoctocogene roxaparvovec (anteriormente BMN 270), un tratamiento de terapia génica en investigación para la hemofilia A grave. Los datos presentados […]

Spark Therapeutics y Pfizer anuncian datos preliminares a largo plazo que muestran niveles consistentes y sostenidos de factor IX en la hemofilia B

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Spark Therapeutics y Pfizer Inc. anunciaron el 11 de diciembre de 2017, con un seguimiento acumulativo de más de 13 años-paciente de observación, los 11 participantes en el ensayo clínico de Fase 1/2 en curso del SPK-9001 en investigación para […]

Spark Therapeutics presenta datos preliminares sobre el ensayo clínico de investigación de fase 1/2 de aumento de dosis SPK-8011 en hemofilia A

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Spark Therapeutics anunció el 11 de diciembre de 2017 que ha dosificado a siete participantes en el ensayo clínico de fase 1/2 de SPK-8011 en hemofilia A. Los primeros cuatro participantes, a quienes se les dio seguimiento al menos 12 semanas después […]

Bioverativ anuncia los resultados del estudio Eloctate que muestra una alta protección contra el sangrado y una resolución conjunta objetivo

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Bioverativ Inc. y Swedish Orphan Biovitrum AB anunciaron los resultados de un nuevo análisis longitudinal post-hoc del estudio fundamental de fase 3 A-LONG y del estudio de extensión a largo plazo ASPIRE, que muestra que la dosificación profiláctica semanal con su […]

Bioverativ anuncia los resultados de un novedoso estudio de imágenes que utiliza Alprolix

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Bioverativ. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Bioverativ Inc., una compañía biofarmacéutica global dedicada a transformar las vidas de personas con trastornos sanguíneos raros, anunció hoy los hallazgos de un novedoso estudio de imágenes que investiga la distribución extravascular de las terapias de factor IX, incluida su principal terapia extendida […]

La FDA levanta la suspensión clínica de Fitusiran

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Alnylam Pharmaceuticals. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Alnylam Pharmaceuticals Inc., una compañía terapéutica de ARNi, y Sanofi Genzyme, la unidad de negocios global de atención especializada de Sanofi, anunciaron el 15 de diciembre de 2017 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) levantó la suspensión de los estudios clínicos con fitusiran, incluido […]

Genentech presenta nuevos datos sobre Hemlibra en ASH 2017

Nota: Lo siguiente está editado de un comunicado de prensa de Genentech. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí. Genentech, miembro del Grupo Roche, anunció el 9 de diciembre de 2017 que se presentaron nuevos datos del programa de desarrollo clínico en curso HEMLIBRA® (emicizumab-kxwh) en la 59.ª reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH). Estos datos […]

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