La FDA levanta la suspensión clínica de Fitusiran

Nota: Lo siguiente es una edición de un comunicado de prensa de Alnylam Pharmaceuticals. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.

Alnylam Pharmaceuticals Inc., una compañía de terapias de ARNi, y Sanofi Genzyme, la unidad comercial global de atención especializada de Sanofi, anunciaron el 15 de diciembre de 2017 que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) levantó la suspensión de los estudios clínicos con fitusiran, incluidos el estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) de Fase 2 y el programa de Fase 3 de ATLAS.
Alnylam y la FDA se habían alineado previamente en las nuevas medidas de mitigación del riesgo clínico, incluidas las pautas especificadas en el protocolo y la educación adicional para investigadores y pacientes sobre dosis reducidas de factor de reemplazo o agente de derivación para tratar cualquier hemorragia intercurrente en estudios de fitusirán. La FDA ahora ha aprobado las enmiendas al protocolo y otros materiales clínicos actualizados para los estudios de fitusirán. Fitusiran es un ARNi terapéutico en investigación dirigido a la antitrombina (AT) para el tratamiento de pacientes con hemofilia A y B. Está diseñado para reducir los niveles de AT con el objetivo de promover la generación suficiente de trombina.