Spark Therapeutics presenta datos preliminares sobre el ensayo clínico de investigación de fase 1/2 de aumento de dosis SPK-8011 en hemofilia A

Nota: Lo siguiente es una edición de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa completo en su totalidad aquí.

Spark Therapeutics anunció el 11 de diciembre de 2017 que ha dosificado a siete participantes en el ensayo clínico de Fase 1/2 de SPK-8011en hemofilia A. Los primeros cuatro participantes, que fueron seguidos al menos 12 semanas después de la infusión, redujeron su tasa de sangrado anualizada (ABR, por sus siglas en inglés) general, calculada en base a los datos después de la cuarta semana, en un 100 por ciento (calculada en base a los datos después de la semana cuatro; 82 por ciento basado en datos después de la infusión) a una media de 0 (1) hemorragias anualizadas a partir del corte de datos, en comparación con una media de 5,5 hemorragias anualizadas antes de una sola administración de SPK-8011. De manera similar, su tasa de infusión anualizada (AIR) general se redujo aproximadamente en un 98 por ciento (calculada en base a los datos después de la cuarta semana; 96 por ciento en base a los datos después de la infusión) a una media de 1,2 (2,5) infusiones anualizadas a partir del corte de datos, en comparación con una media de 57,8 infusiones anualizadas antes SPK-8011Â administración. Hasta la fecha no se han observado eventos adversos graves. Estos datos fueron presentados por Lindsey A. George, MD, médico tratante de la División de Hematología del Children's Hospital de Filadelfia e investigador principal del ensayo, en la 59ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Atlanta.