Nota: La siguiente es una versión editada de un comunicado de prensa de Spark Therapeutics. Lea el comunicado de prensa de Spark Therapeutics en su totalidad aquí.
Spark Therapeutics anunció recientemente que 10 participantes en su ensayo clínico de fase 1/2 en curso de SPK-9001 para la hemofilia B, a partir del corte de datos del 5 de junio de 2017, su AIR se redujo aproximadamente un 99 por ciento a una media de 1,0 infusión anual a partir de la fecha límite de datos, en comparación con 67,5 infusiones anuales antes SPK-9001 administración. Nueve de los 10 participantes no han experimentado ningún sangrado desde la infusión del vector; La ABR general se redujo en aproximadamente un 96 por ciento a una media de 0,4 sangrados anuales, en comparación con 11,1 sangrados antes de una sola administración de 5 x 1011 genomas vectoriales (vg)/kg de peso corporal de SPK-9001. Estos datos representan aproximadamente 9,63 años-paciente acumulados de SPK-9001exposición desde el inicio del ensayo, con un participante fuera aproximadamente 18 meses después de la infusión y cuatro participantes adicionales fuera al menos un año después de la infusión. Los 10 participantes del ensayo han mostrado aumentos consistentes y sostenidos en el nivel de actividad del factor IX y una interrupción de las infusiones rutinarias de concentrados de factor IX. Su nivel medio de actividad del factor IX en estado estacionario, o el promedio del nivel de actividad promedio de cada participante después de 12 semanas, fue del 33 por ciento.
Los datos provisionales se presentaron en el Congreso ISTH 2017 en Berlín.
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