El siguiente es un extracto de un comunicado de prensa de uniQure. Lea el comunicado de prensa completo aquí.
uniQure, una empresa líder en terapia génica que promueve terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves no cubiertas, anunció hoy que trató al primer paciente en su ensayo fundamental HOPE-B de AMT-061, una terapia génica en investigación basada en AAV5 que incorpora la variante FIX-Padua protegida por patente para el tratamiento de pacientes con hemofilia B grave y moderadamente grave. AMT-061 recibió la designación de terapia innovadora de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y acceso a Iniciativa regulatoria de Medicamentos Prioritarios (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos.
"Estamos muy contentos de haber administrado con éxito AMT-061 al primer paciente inscrito en el ensayo fundamental HOPE-B y marcamos esto como un hito en el campo en el avance de un posible tratamiento único para pacientes con hemofilia B", dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de uniQure. "Estoy muy orgulloso de los esfuerzos realizados por el equipo de uniQure para avanzar en este estudio y planeamos completar la inscripción completa de pacientes en este estudio antes de finales de este año".
"Nuestra misión en la hemofilia B siempre ha sido ser los primeros en comercializar la mejor terapia genética de su clase", afirmó Matt Kapusta, director ejecutivo. “Con el inicio de la fase de dosificación de nuestro estudio fundamental para AMT-061 y los datos generados hasta la fecha en nuestro estudio de Fase IIb, creemos que vamos por buen camino hacia nuestro objetivo de desarrollar la primera terapia génica que proporcione una terapia duradera y funcional. beneficios curativos para casi todos los pacientes con hemofilia B, sin las complicaciones asociadas con las respuestas inmunes relacionadas con la cápside o la necesidad de terapia de inmunosupresión”.
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